Prof. Sykut-Cegielska: pacjenci z chorobą Fabry'ego oczekują na dostęp do leczenia

Autor: MS/Rynek Zdrowia • • 18 marca 2019 20:56

Mamy nadzieję, że Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich umożliwi pacjentom z chorobą Fabry'ego uzyskanie dostępu do jedynego znanego obecnie skutecznego leku - mówi prof. Jolanta Sykut-Cegielska, konsultant krajowy w dziedzinie pediatrii metabolicznej, Instytut Matki i Dziecka.

Prof. Sykut-Cegielska: pacjenci z chorobą Fabry'ego oczekują na dostęp do leczenia
Prof. Jolanta Sykut-Cegielska, konsultant krajowy w dziedzinie pediatrii metabolicznej. Fot. PTWP

Prof. Jolanta Sykut-Cegielska, konsultant krajowy w dziedzinie pediatrii metabolicznej zaznacza, że zarówno klinicyści, jak i rodziny pacjentów z chorobą Fabry'ego, z nadzieją oczekują zapowiadanego Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich.

Profesor przypomina, że projekt Planu zawiera również ustalenia dotyczące dostępności do leczenia farmakologicznego.

W Polsce, dla pacjentów z chorobą Fabry'ego aktualnie najważniejsze jest uzyskanie dostępności do leczenia. Jest ono znane już od ponad 15 lat i w Europie stosowane. To enzymatyczna terapia sybstytucyjna - zaznacza konsultant krajowa.

- W narodowej strategii dla chorób rzadkich zawarto stwierdzenie, że w Polsce powinniśmy zapewniać dostępność do leczenia wszystkim pacjentom z rozpoznaną chorobą rzadką, jeśli znany jest sprawdzony lek, stosowany w innych krajach. Innej alternatywnej metody leczenia niż enzymatyczna terapia substytucyjna w tej chorobie nie ma - podkreśla prof. Jolanta Sykut-Cegielska.

Wypowiedź zarejestrowana podczas IV Kongresu Wyzwań Zdrowotnych (Katowice, 7-8 marca 2019 roku).

****
Choroba Fabry'ego jest chorobą o podłożu genetycznym. W Polsce dotyka mniej niż 100 osób. Jej objawy są niespecyficzne, obejmują wiele narządów i układów (od zmian skórnych, poprzez bóle, zarówno przewlekłe jak i ostre, do zaburzeń czynności nerek, serca i układu nerwowego).

Powikłania są niezwykle poważne ( m.in dochodzi do przerostu lewej komory serca; zaburzeń czynności układu pokarmowego; nefrologicznych, czyli postępującej niewydolności nerek).

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum