Prof. Rejdak: dostęp polskich pacjentów z SM do skutecznego leczenia nadal jest zróżnicowany

Autor: Marzena Sygut/Rynek Zdrowia • • 12 października 2020 17:08

- Chorzy na SM, aby jak najdłużej utrzymać aktywność zawodową i społeczną potrzebują dostępu do leków opóźniających rozwój choroby. Polscy pacjenci mają zagwarantowane terapie, jeśli chorują na postać rzutowo-remisyjną i pierwotnie postępującą. Ci z postacią wtórnie postępującą nie mają leczenia, mimo że w UE lek na tę postać jest zarejestrowany - mówi prof. Konrad Rejdak.

Prof. Rejdak: dostęp polskich pacjentów z SM do skutecznego leczenia nadal jest zróżnicowany
Prof. Konrad Rejdak; FOT. PTWP

Prof. Konrad Rejdak, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie wyjaśnia, że stwardnienie rozsiane (SM) to choroba, która przebiega pod trzema głównymi postaciami: rzutowo-remisyjną (RRMS; ang. relapsing-remiting multiple sclerosis), wtórnie postępującą (SPMS; ang. secondary progressive multiple sclerosis) i pierwotnie postępującą (PPMS; ang. primary progressive multiple sclerosis).

Zwykle zaczyna się od postaci rzutowo-remisyjnej
- U zdecydowanej większości pacjentów (85-90 proc.) choroba rozpoczyna się postacią rzutowo-remisyjną, która to - zgodnie ze swoją historią naturalną - wraz z upływem czasu przechodzi w postać wtórnie postępującą  Zmiana postaci związana jest z przebiegiem choroby. Po okresie rzutów i remisji, którym towarzyszy częściowy lub całkowity powrót funkcji neurologicznych następuje proces powolnego narastania deficytu neurologicznego niezależnie od rzutów, które stają się coraz rzadsze i z czasem zanikają - podkreśla ekspert.

I dodaje: - Szacuje się, że w okresie ok. 10-15 lat od rozpoznania postaci RRMS u ok. 50 proc. pacjentów choroba może przejść w postać SPMS. Natomiast po ok. 25 latach choroby, przejście w postać SPMS dotyczy aż 90 proc. chorych. Te dane pochodzą z analizy naturalnego przebiegu choroby jeszcze z czasów, gdy chorzy nie mieli zapewnionego dostępu do leczenia. Dziś w zakresie leczenia stwardnienia rozsianego sytuacja poprawiła się. Dostęp do refundowanych skutecznych leków w Polsce mają obecnie chorzy zmagający się z dwiema postaciami choroby: RRMS i PPMS.

- Jeżeli przyjmiemy, że obecnie w Polsce na SM choruje ok. 50 tys. osób to 60-65 proc. z nich cierpi na postać rzutowo-remisyjną,  25 proc. na wtórnie postępującą a 10-15 proc. na rzadszą postać, pierwotnie postępującą, która od samego początku przebiega torem powolnego narastania niepełnosprawności bez ewidentnych rzutów - zaznacza prof. Rejdak.

Chorzy pozbawieni opieki neurologa
Wyjaśnia też, że w erze przed leczeniem, odsetek chorych cierpiących na SPMS był nawet wyższy z tego względu, że nie było możliwości modyfikacji przebiegu choroby.

- Ta grupa chorych korzystała z terapii rehabilitacyjnej i postępowania pielęgnacyjnego. Dziś do grupy pacjentów z postacią wtórnie postępującą SM należą chorzy z aktywną postacią choroby, u których rzuty lub aktywne zmiany widoczne w obrazach MRI pojawiają się z mniejszą częstotliwością a postęp niepełnosprawności i występowanie zaburzeń funkcji poznawczych ma charakter stały. Są tu też chorzy poruszający się na wózkach, przemieszczający się o kulach, nie będący wstanie przejść nawet kilkudziesięciu metrów samodzielnie, bez pomocy i bez odpoczynku - podkreśla ekspert.

Wyjaśnia też, że osoby te zmagają się z wieloma problemami dodatkowymi, jak ból, spastyczność, zaburzenia neurogenne czy zaburzenia funkcji poznawczych idące równolegle z narastającym deficytem chodu. Jest to duża grupa osób starszych, którzy nie mieli szansy na leczenie. Ci chorzy korzystają dziś z pomocy lekarzy różnych specjalności. Z powodu braku aktywnego leczenia stracili też wiarę w dostępność do takich terapii i dziś nie korzystają z opieki neurologicznej. Pomoc tej grupie chorych koncentruje się głównie na rehabilitacji i udzielaniu świadczeń w domach opieki.

- Jeśli chodzi o pierwszą grupę chorych z aktywną postacią choroby, to im dzięki wprowadzeniu nowej rejestracji mam nadzieję, już niedługo będziemy mogli zaproponować skuteczną farmakoterapię – mówi prof. Rejdak.

Diagnoza trudna do postawienia
Ekspert podkreśla, że zdiagnozowanie u chorych cierpiących dotychczas na postać RRSM postaci wtórnie postępującej nie jest proste z tego względu, że najtrudniej oszacować moment przejścia z jednej postaci w drugą. Zaznacza też, że w dużej mierze dostęp do nowoczesnego leczenia wpłynął na to, że ta granica przejścia postaci rzutowo-remisyjnej we wtórnie postępującą przesunęła się o co najmniej kilka - kilkanaście lat.

- Nie ma wyraźnej granicy, której przekroczenie wskazywałoby, że jest już to postać wtórnie postępująca. Wszystko dlatego, że jest to proces płynny a diagnoza jest stawiana retrospektywnie na podstawie zmiany stanu klinicznego chorych w okresie 6-12 ostatnich miesięcy. Polscy eksperci kliniczni opracowali niedawno konsensus poświęcony postaci wtórnie postępującej stwardnienia rozsianego, który w jasny sposób określa kryteria konwersji z rzutowo-remisyjnej do wtórnie postępującej fazy choroby. Zostanie on już niebawem, bo w najbliższym miesiącu opublikowany w Neurologii i Neurochirurgii Polskiej - wyjaśnia.

Zaznacza też, że w trakcie stawiania diagnozy ocenia się powolne narastanie zaburzeń chodu, ubytek innych funkcji neurologicznych, które stopniowo, powoli, bez wyraźnych zaostrzeń i rzutów narastają. Co ważne u wielu osób w tym okresie przejściowym współistnieje nadal aktywność zapalna. SPMS zwykle wykrywane jest późno w momencie, gdy pacjenci zaczynają mieć problemy z poruszaniem się.

Konieczny dostęp do leczenia
Specjalista wyjaśnia też, że kiedy lekarze zorientują się, iż choroba u pacjenta przeszła w postać wtórnie postępującą muszą podjąć trudną decyzję o przerwaniu leczenia zarezerwowanego dla postaci RRMS, gdyż terapia te traci swoje wskazanie.

- Jest to bardzo trudny moment zarówno dla samego pacjenta, który traci leczenie, jak i dla lekarza prowadzącego. Na szczęście w tym roku w UE zarejestrowano jedyny, jak do tej pory dostępny lek (siponimod) o udowodnionej skuteczności w leczeniu wtórnie postępującej postaci SM, u pacjentów, u których obecne są nadal cechy aktywności choroby w postaci rzutów lub nowych ognisk w MRI - mówi ekspert.

Dodaje: - W badaniach klinicznych tego leku, w których brali także udział polscy pacjenci, udowodniono występowanie efektu terapeutycznego nawet u osób z dość zaawansowaną fazą postaci wtórnie postępującej. Wykazano m.in. istotne zmniejszenie postępu niepełnosprawności u pacjentów z SPMS, spowolnienie progresji choroby, opóźnienie o 4-5 lat wystąpienia pogorszenia deficytu neurologicznego do stopnia znaczącego, opóźnienie pogorszenia funkcji poznawczych 

- Korzyści płynące z terapii tym lekiem są bardzo dobrze wyliczone statystycznie. W przeszłości próbowano innych leków, stosując je u osób z mniej zaawansowaną chorobą i tam nie zaobserwowano efektów terapeutycznych - podkreśla prof. Rejdak.

Wyjaśnia, że siponimod, to pierwszy lek adresowany dla tej populacji, który należy traktować jako duży krok, zmierzający do zaspokojenia potrzeb wszystkich grup pacjentów chorych na SM. - Musimy mieć na uwadze fakt, że w Polsce grupa chorych z wtórnie postępującym SM jest stosunkowo duża z racji opóźnień i zaniedbań terapeutycznych w przeszłości – zaznacza ekspert.

- Niestety, lek ten nie jest na razie refundowany w Polsce, ale znajduje się w trakcie procesu refundacyjnego. Liczymy na to, że wobec tak wyraźnych efektów terapeutycznych wykazywanych w badaniach klinicznych, konieczność wprowadzenia go do refundacji, będzie dla decydentów oczywistością. Tym bardziej, że lek ten adresowany jest do chorych, którzy pozbawieni są aktywnego leczenia. Refundacja tej terapii pozwoli na kompleksowe objęcie opieką pacjentów z SM w Polsce, co wpłynie na wydłużenie czasu sprawności fizycznej i intelektualnej chorych z postacią wtórnie postępującą - mówi specjalista.

- Trzeba pamiętać, że chory, który nawet słabo chodzi, ma problemy z samodzielnym przejściem dystansu 100-200, on wciąż chodzi. To dla pacjenta jest bezcenne a dla lekarza walka o sprawność ruchową w szczególności, ale też o funkcje poznawcze u pacjentów, trwa cały czas - wskazuje ekspert.

Terapia nie obciąży budżetu
Specjalista wyjaśnia, że obecnie trwają analizy mające na celu oszacowanie jak duża jest grupa pacjentów cierpiących na wtórnie postępującą postać SM. - Jak już wspomniałem, szacuje się, że wszystkich chorujących na SM w Polsce jest ok 50 tys. Jednak pojawiają się sygnały, że nawet kilka tysięcy chorych jest gdzieś w systemie ochrony zdrowia poza opieką neurologiczną, co zamazuje obraz precyzyjnych szacunków - mówi prof. Rejdak.

- Siponimod podawany chorym z SPMS ma też swoje pewne zastrzeżenia rejestracyjne, stąd można przewidywać, że grupa osób, która skorzystałaby z tej terapii nie jest duża. Są to bowiem osoby ze strefy przejściowej, czyli te, które jeszcze wykazują aktywność zapalną w rezonansie albo w postaci rzutów choroby, ale już mają komponent postępujący - podkreśla specjalista.

Zaznacza, że przewiduje się, że z nowej terapii każdego roku będzie korzystało kilkaset osób. Należy bowiem uwzględnić fakt, że dużo ludzi nadal się leczy i korzysta z innych terapii. Z każdym rokiem ta liczba osób korzystających z tego leku będzie nieznacznie przyrastała. Nie spowoduje to jednak jakiegoś zachwiania budżetu, który jest dedykowany do leczenia SM.

- W wielu krajach, zwłaszcza tych bogatszych, zarejestrowanie leku w UE jest równoznaczne z refundacją. Tak np. jest w Niemczech, gdzie pacjenci mogą już korzystać z nowej terapii - podsumowuje prof. Konrad Rejdak.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum