Prof. Kotulska: do programu leczenia SMA sprawnie są włączani kolejni pacjenci

Autor: MS/Rynek Zdrowia • • 08 lipca 2019 18:44

- Do funkcjonującego od kilku miesięcy programu lekowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) szybko są włączani kolejni pacjenci. W tej chwili mamy w programie niemal połowę pacjentów, których wnioski o włączenie do leczenia są rozpatrzone pozytywnie - mówi nam prof. Katarzyna Kotulska, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii w Instytucie - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie.

Prof. Kotulska: do programu leczenia SMA sprawnie są włączani kolejni pacjenci
Prof. Katarzyna Kotulska, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii w Instytucie - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie. Fot. PTWP

Jak podkreśla prof. Katarzyna Kotulska, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii w Instytucie - Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie, pierwszy lek dostępny w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), nusinersen, jest już również refundowany w kraju.

- Do tej pory mieliśmy do dyspozycji jedynie leczenie podtrzymujące pewne funkcje życiowe, ale choroba w każdym przypadku nieuchronnie prowadziła do postępu niepełnosprawności. W przypadku niemowląt brak leczenia wiązał się z ponad 90 proc. ryzykiem śmierci pacjenta przed 2 rokiem życia - zaznacza profesor.

- Lek jest refundowany w Polsce w ramach programu lekowego od kilku miesięcy. Bardzo szybko są włączani do programu kolejni pacjenci - mówi prof. Katarzyna Kotulska, oceniając, że już wkrótce sytuacja pacjentów chorych na rdzeniowy zanik mięśni zdecydowanie się poprawi.

Jak wynika z badań, lek najskuteczniej działa u pacjentów, którzy nie mają jeszcze objawów choroby, ale wiadomo dzięki badaniom genetycznym, że u nich choroba wystąpi. Takie badania wykonuje się, gdy w rodzinie pacjenta występuje rdzeniowy zanik mięśni, także w ramach programów pilotażowych badań przesiewowych noworodków uruchamianych na świecie.

- Badania wskazują, że włączenie leczenia na tym etapie bezobjawowym jest rzeczywiście dużo bardziej skuteczne niż włączenie leczenia po wystąpieniu pierwszych objawów choroby - przyznaje prof. Kotulska.

Jak zaznacza wprowadzenie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w fazie bezobjawowej jest trudne.

- Tu jedynym rozwiązaniem, by wdrażać leczenie już u pacjentów bezobjawowych, jest prowadzenie badań przesiewowych u noworodków. To jest możliwe, bo programy przesiewowe w różnych chorobach, głownie metabolicznych, ale także genetycznych, jak mukowiscydoza, są w Polsce prowadzone. To jest jednak także trudne, bo wymaga wprowadzenia tej metody do koszyka świadczeń i refundacji - podkreśla prof. Kotulska.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum