Prof. Kotulska-Jóźwiak: wszyscy pacjenci uzyskują korzyść z terapii nusinersenem Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak: -Wśród leczonych w Polsce chorych, których wdrożyliśmy do programu lekowego, nikt nie został z leczenia wyłączony z uwagi na nieskuteczność leku. Fot. archiwum

Nusinersen był pierwszym lekiem dedykowanym chorym na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Lek zmienia naturalny przebieg choroby, oferując pacjentom szansę na zupełnie nową jakość życia. Wśród leczonych w Polsce chorych, których wdrożyliśmy do programu lekowego, nikt nie został z leczenia wyłączony z uwagi na nieskuteczność leku - mówi w rozmowie z Rynkiem Zdrowia prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.

Ekspertka będąca kierownikiem Kliniki Neurologii i Epileptologii w Instytucie Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie zaznacza, że nie da się w ogóle porównać losu pacjenta w okresie przed dostępem do terapii nusinersenem, z tym, kiedy leczenie stało się faktem.

Rynek Zdrowia: - W Polsce, lek nusinersen otrzymał refundację w ramach programu lekowego w styczniu 2019 roku. Jak ocenia pani przebieg proces kwalifikacji chorych do programu lekowego?

Prof. Kotulska-Jóźwiak: - W Polsce nosicielem wadliwego genu SMN1 jest co 35 osoba. Jeżeli oboje rodziców okaże się nosicielami tej wady, istnieje około 22-25% prawdopodobieństwa, że ich dziecko będzie miało SMA. Te zależności dają liczbę chorych około 1000 w całym kraju. W programie lekowym mamy w tej chwili leczonych ponad 650 pacjentów.

Ten program to wielki sukces, zarówno medyczny, jak i organizacyjny. W Polsce prawo do leczenia w ramach programu lekowego przysługuje wszystkim pacjentom z SMA, którzy mają chorobę potwierdzoną wynikiem badania genetycznego molekularnego.  Na uwagę zasługuje również to, że dzięki ogromnemu zaangażowaniu personelu medycznego wszystkich szpitali, które biorą udział w realizacji programu lekowego, byliśmy w stanie w ciągu bardzo krótkiego czasu objąć leczeniem wszystkich, którzy do tego leczenia się kwalifikowali. To sprawiło, że nie można w zasadzie mówić o kolejce oczekujących pacjentów.

Poza terapią pozostali chorzy, którzy albo korzystają z innego leczenia w ramach badań klinicznych, albo też z jakiś przyczyn nie mogą mieć podawanego leku. Nusinersen jest podawany drogą wkłucia lędźwiowego, w związku z czym mamy niewielką grupę pacjentów (w skali kraju to wg danych programu lekowego kilkanaście osób), którzy mają przeciwwskazania do podania leku z uwagi na dużą skoliozę.  Są też pojedyncze przypadki chorych, którzy mają innego rodzaju przeciwwskazania do nakłucia np. zastawkę odprowadzającą płyn mózgowo-rdzeniowy.

- Czy program lekowy w terapii SMA obejmuje samo podanie leku czy jest to szersza procedura? W jaki sposób oceniana jest efektywność leczenia chorych? 

- Program refunduje jedynie lek i w pewnym stopniu hospitalizacje związane z podaniem leku. Zgodnie jednak z zapisami programu, oprócz podania leku w ramach programu szpital powinien pacjenta objąć wielospecjalistyczną opieką: żywieniową, gastroenterologiczną, pulmonologiczną, fizjoterapią, rehabilitacyjną.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.