Prof. Hartung: w terapii chorych na SM stawiamy na indywidualizację leczenia

Autor: Marzena Sygut/Rynek Zdrowia • • 24 października 2016 14:22

- Wszystkie wysiłki lekarzy i badaczy zajmujących się terapią chorych na SM zmierzają obecnie w kierunku maksymalnego zindywidualizowania leczenia. Takie podejście staje się możliwe dzięki dostępowi do znacznie szerszej palety leków, niż było jeszcze kilka lat temu - powiedział w rozmowie z Rynkiem Zdrowia prof. Hans Peter Hartung z Kliniki Neurologii w Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf.

Prof. Hartung: w terapii chorych na SM stawiamy na indywidualizację leczenia
Prof. Hans Peter Hartung z Kliniki Neurologii w Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf. Fot. archiwum

Rynek Zdrowia: - Jak dziś, w świetle obecnych dowodów naukowych, powinna wyglądać terapia chorych na stwardnienie rozsiane (SM)?
Prof. Hans Peter Hartung: - Pierwsza i najważniejsza kwestia to zindywidualizowanie terapii chorych na SM zarówno pod kątem doboru leku, jak i profilu pacjenta. Mamy coraz więcej dowodów wskazujących na sens takiego podejścia do leczenia. Druga zasada to jak najwcześniejsze rozpoczynanie leczenie, a kolejna - to systematyczne monitorowanie wyników terapii.

Taki monitoring pokazuje, czy pacjent odpowiada na leczenia, czy odpowiedź na daną terapię jest wystarczająco satysfakcjonująca, czy nie zachodzi konieczność modyfikacji terapii. Do tego dochodzi koncepcja NEDA (narzędzie do pomiarów wyników leczenia) ze wszystkimi jej problemami i zawiłościami.

Mówiąc najprościej staramy się leczyć chorych i robimy wszystko, aby zastosowana terapie była zorientowana na określone cele terapeutyczne. Wypróbowujemy wszystkie rozsądne możliwości, które mamy i które powodują wyciszenie choroby. Optymizmem napawa fakt, że mamy do dyspozycji sporo różnorodnych terapii.

Dodatkowo toczą się badania nad różnymi markerami, które mamy nadzieje, będą pełnić rolę predyktorów odpowiedzi pacjenta na dane leczenie. Wskażą nam na jakie leczenie dany pacjent odpowie możliwie najlepiej.

RZ: - Czy obecnie znane są markery pomagające w doborze terapii dla konkretnego pacjenta?
H.P.H.: - Niestety nie. Takich markerów, które pozwalałyby nam stwierdzić, jeszcze przed podjęciem leczenia, czy ono zadziała, w tej chwili nie ma. Trwały badania nad kilkoma markerami, które wydawały się być obiecujące, okazało się jednak, że nie spełniły naszych oczekiwań.

W tej chwili nie jesteśmy więc w stanie a priori powiedzieć, czy dany pacjent odpowie na leczenie czy też nie. Oczywiście możemy posiłkować się oceną według zmodyfikowanej skali Rio, która bierze pod uwagę zarówno liczbę rzutów jak i zmian w rezonansie magnetycznym, jednak dopiero po 12 miesiącach leczenia.

Skoro więc ocena możliwa jest dopiero po roku od rozpoczęcia leczenia, nie jest to informacja, która płynie z góry. Jest informacją powiązaną z monitorowaniem pacjenta już w trakcie leczenia. Nie mamy więc markerów, które pozwoliłyby nam zoptymalizować terapię, jak również podjąć decyzję, czy należy ją zmienić na inną.

RZ: - Dlaczego dla chorego na SM tak ważny jest czas rozpoczęcia leczenia?
H.P.H.: - Trzeba pamiętać, że w wypadku leczenia SM nie dysponujemy obecnie terapią, która prowadziłaby do wyleczenia choroby. Mówimy więc tylko o modyfikowaniu przebiegu choroby, o hamowaniu jej postępu.

Wiemy też, że do poważnych uszkodzeń w organizmie dochodzi już na początku procesu chorobowego, i że te możliwości naprawy uszkodzeń, naturalne rezerwy organizmu, również spadają z czasem.

Bazując na wielu badaniach, w których porównywano wczesne i odroczone w czasie podawanie leku, możemy ze 100 procentową pewnością stwierdzić, że wczesne wdrożenie leczenia ma zdecydowane pozytywniejsze skutki dla chorego zarówno w perspektywie krótkoterminowej, jak i długoterminowej. Wczesne rozpoczęcie leczenia zdecydowanie lepiej modyfikuje przebieg choroby.

RZ: - Z medycznego punktu widzenia oprócz przekonania, że leczenie chorych na SM należy zaczynać jak najwcześniej, liczy się też rozpoczynanie terapii od jak najbardziej skutecznego leku. Dlaczego?
H.P.H.:
- Konsensus jest taki, że należy wdrożyć możliwie szybko skuteczną terapię ale skuteczną w odniesieniu do stopnia agresywności choroby z jaką przychodzi konkretny pacjent. Większość specjalistów od leczenia SM zgadza się z tym, że dobierając terapię należy odpowiednio zważyć zarówno skuteczność leczenia, jak i związane z leczeniem ryzyko w perspektywie krótko i długoterminowej.

Warto np. wspomnieć o alemtuzumabie, który jest bardzo skutecznym lekiem. Efekty terapii widoczne są już po dwóch cyklach leczenia. Jednak jest to terapia bardzo agresywna, związana z istotnymi skutkami ubocznymi. Mniej więcej u 30 proc. pacjentów pod jej wpływem zaburzone zostają wrodzone mechanizmy obronne. Dlatego też lekarze muszą, wybierając terapię, podjąć taką decyzję, która pozwala wyważyć ryzyko i korzyści leczenia.

Należy też zaznaczyć, że nie ma w tej chwili dostępnego na rynku jednego leku, który byłby absolutnie idealny. Łączyłby wysoką skuteczność z fantastycznym profilem bezpieczeństwa. Musimy zdać też sobie sprawę z tego, że SM jest chorobą heterogenną o różnym przebiegu. U niektórych pacjentów choroba może mieć na początku łagodny przebieg. W tym wypadku warto zdecydować się na taki lek, który jest skuteczny, ale jednocześnie nie jest związany z dużym ryzykiem zdrowotnym dla pacjenta.

Z kolei, jeżeli pacjent ma od początku poważne objawy kliniczne, którym towarzyszy wiele zmian w rezonansie, być może warto zaryzykować i zaproponować mu terapię bardziej agresywną, z wykorzystaniem leku o udowodnionej skuteczności, ale jednocześnie takiego, o którym wiemy, że jest powiązany z poważnymi skutkami ubocznymi.

RZ: - Od pierwszego lipca polscy lekarze, w ramach programu leczenia pierwszej linii, otrzymali do dyspozycji nowy lek – Tecfiderę (fumaran dimetylu). Niestety ich doświadczenie z tym lekiem jest znikome, w przeciwieństwie do lekarzy z Niemiec. Jak pan ocenie skuteczność tego leku? Jaki odsetek chorych w Niemczech z tego leku korzysta i dla jakiej grupy chorych jest on adresowany?
H.P.H.:
- Fumaran dimetylu jest w zatwierdzony i refundowany w Niemczech od 2014 roku i jest w tej chwili lekiem numer jeden u pacjentów chorujących na SM. Nasze doświadczenia są bardzo dobre. Profil bezpieczeństwa tego leku jest bardzo wysoki, może za wyjątkiem kilku przypadków pacjentów, u których wystąpił PML. Jesteśmy jednak przekonani, że te zachorowania nie okażą się istotne z punktu widzenia statystyki.

Muszę podkreślić, że w tej chwili ponad 20 proc. pacjentów z SM w Niemczech przyjmuje fumaran dimetylu, a jeżeli włączamy pacjenta do leczenia to rozpoczynamy terapię od tego leku. Fumaran dimetylu jest bowiem lekiem łatwym do monitorowania i przyjaznym jeżeli chodzi o formułę podania. Jako lek przyjmowany w postaci doustnej jest lekiem bardzo lubianym przez pacjentów i lekarzy. Można łatwo monitorować jego podawanie, a także stosowanie się pacjentów do zaleceń terapeutycznych.

RZ: - Czy kobiety planujące ciążę powinny odstawić ten lek, czy raczej nie? Z badań nad Tecfiderą wynika bowiem, iż pomimo zalecenia, aby odstawić lek planując ciążę, ok. 50 kobiet na ponad 2000 badanych zaszło w ciążę i zakończyły się one z sukcesem.
H.P.H.:
- Jest to kwestia bardzo delikatna. Na ulotce tego leku przeczytamy, że należy go odstawić jeżeli chora planuje ciążę lub jest w ciąży. Taka jest wersja oficjalna. Natomiast spoglądając na ten problem z pragmatycznego punktu widzenia wydaje się, że zaprzestanie terapii jest bardzo niebezpieczne jeżeli choroba ma przebieg bardzo agresywny. Jeżeli jest bardziej aktywna wówczas przerwanie leczenie wiąże się z nawrotem choroby i pojawieniem się rzutu.

Na szczęście zdarza się, że w ciąży, prawdopodobnie z powodu zmian hormonalnych, SM ulega wyciszeniu bez podawania leków. Wiemy też, że ani Betaferon (interferon beta 1 B) ani Tysabrii (natalizumab) nie powodują żadnych poważnych uszkodzeń u pacjentek w ciąży.

Dysponujemy też wynikami, które płyną z analizy rejestru SM w Niemczech, z których wynika, że nie ma absolutnie żadnych wskazówek, żeby Tecfidera była powiązana z wyższym ryzykiem wystąpienia wad rozwojowych u płodu, jeżeli pacjentka przyjmuje ten lek będąc w ciąży. Nadal jednak oficjalnie utrzymuje się stanowisko, że leku tego nie powinny przyjmować ciężarne.

RZ: - Jakie korzyści odnoszą pacjenci z terapii przy użyciu nowoczesnych leków w porównaniu do poprzedniego standardu leczenia z użyciem interferonów czy octanu glatirameru?
H.P.H.:
- Ogólnie rzecz biorąc wszystkie nowe leki, które pojawiły się na rynku a także pojawią się w niedługiej przyszłości charakteryzują się znacznie większą skutecznością. Jednocześnie musimy pamiętać, że jeśli dokonujemy takich porównań opierając się na badaniach naukowych, trudno jest zachować rygor. Nie ma bowiem bezpośrednich komperatorów w obrębie jednego badania z lekami starszej generacji.

Musimy też zdawać sobie sprawę z tego, że cechy charakterystyczne choroby były inne w latach 90-tych i takich bezpośrednich porównań z lekami starszej generacji nie mamy. Na pewno jednak wyniki prowadzonych w tej chwili badań wskazują, że nowe leki charakteryzują się dużo większą skutecznością. Mam tu na myśli Tecfiderę czy Gilenyę (fingolimod). Są to po prostu leki znacznie bardziej skuteczne niż te starszej generacji, podawane jako iniekcje. 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum