Prof. Adam Stępień o leku pierwszego wyboru w pierwszej linii leczenia pacjentów z SM

Autor: Marzena Sygut/Rynek Zdrowia • • 10 sierpnia 2020 13:14

Obecnie wiadomo, że leczenie stwardnienia rozsianego (SM) należy zaczynać od leku o najwyższej skuteczności i wysokim profilu bezpieczeństwa. Te kryteria spełnia fumaran dimetylu, najskuteczniejszy farmaceutyk w pierwszej linii leczenia - wyjaśnia prof. Adam Stępień, kierownik Kliniki Neurologii w Wojskowym Instytucie Medycznym w Warszawie.

Prof. Adam Stępień o leku pierwszego wyboru w pierwszej linii leczenia pacjentów z SM
Prof. Adam Stępień, kierownik Kliniki Neurologii w WIM

Rynek Zdrowia: Czy fumaran dimetylu można uznać za złoty standard leczenia chorych ze stwardnieniem rozsianym w I linii leczenia? Jakie przesłanki kliniczne wskazują na zasadność zastosowania tej terapii?

Prof. Adam Stępień: Fumaran dimetylu dostępny jest w Polsce od lipca 2016 r. Jest to farmaceutyk wyjątkowo skuteczny, obecnie uznany za najskuteczniejszy preparat w obrębie pierwszej linii leczenia. Dlatego, kiedy trafia do nas nowy pacjent z SM, od tego leku powinniśmy zaczynać terapię. Jesteśmy bowiem zobligowani do podawania leku o najwyższej skuteczności i dobrym profilu bezpieczeństwa a fumaran dimetylu, te kryteria spełnia.

W związku z tym można powiedzieć, że jest to lek pierwszego wyboru w obrębie grupy leków pierwszoliniowych. Zdarzają się oczywiście jednostkowe przypadki, gdy np. pacjenci mają małą aktywność choroby, mało zmian demielinizacyjnych i wówczas można rozważać leczenie interferonami. Są to jednak wyjątki. Dlatego wolałbym zamiast używać określenia złoty standard mówić o leku o najwyższej skuteczności i dobrym profilu bezpieczeństwa. Jest to bowiem lek pierwszoliniowy o najwyższej sile hamowania rocznego wskaźnika rzutów i występowania zmian w obrębie ośrodkowego układu nerwowego (OUN) tzw. ognisk demielinizacyjnych. Cechuje się wyższą skutecznością kliniczną i radiologiczną.

Farmaceutyk ten wpływa także bardzo mocno na hamowanie postępu niepełnosprawności. Z uwagi na te cechy fumaranu dimetylu obecnie w Polsce tym lekiem leczonych jest ok. 40-45 proc. pacjentów chorujących na SM. W mojej ocenie ta liczba będzie stale wzrastać i w niedalekiej przyszłości fumaranem dimetylu będzie leczona większość pacjentów.

RZ: Jakie są Pana doświadczenia z tym lekiem w praktyce klinicznej?

AS: W naszej klinice mamy dużą grupę pacjentów z SM leczonych fumaranem. Na tej podstawie możemy ocenić skuteczność tego leku jako bardzo wysoką. Lek jest bardzo dobrze oceniany przez pacjentów, nie odnotowujemy żadnych poważnych działań niepożądanych. Takich badań prowadzonych w ramach rzeczywistej praktyki klinicznej (tzw. RWE - Real World Evidence) fumaranu dimetylu jest w tej chwili kilkadziesiąt.

Wszystkie one wskazują, że jest to najskuteczniejsza terapia pierwszoliniowa. Nasze badania z praktyki klinicznej potwierdzają to, jak również są spójne z tym, co obserwowaliśmy w publikacjach dotyczących leczenia fumaranem dimetylu w badaniach klinicznych. Wszyscy jesteśmy zgodni, że jest to lek bardzo dobry.

RZ: Co zmieniło się od czasu umożliwienia w Polsce leczenia fumaranem dimetylu?

AS: Od 2016 roku zaszło bardzo wiele zmian w leczeniu chorych na SM. Mamy coraz więcej nowych leków dostępnych w ramach drugiej linii leczenia. Są to farmaceutyki o innym sposobie podania niż infuzyjny. Preparaty te mają niestety nieco gorszy profil bezpieczeństwa i większe ryzyko wystąpienia poważnych powikłań. Z tego powodu wymagają większej uwagi ze strony lekarza i bardziej czujnego monitorowania pacjenta.

Neurolodzy obserwują też zmniejszenie liczby pacjentów przechodzących do drugiej linii leczenia. Z jednej strony jest to związane z trudnościami wynikającymi z zapisów naszego programu lekowego. Aby możliwe było przeniesienie chorego do drugiej linii muszą u niego wystąpić dwie zmiany ogniskowe i dwa rzuty. Ten wymóg jest trudny do spełnienia.

Z drugiej jednak strony, to wolniejsze przechodzenie do programów drugoliniowych wiąże się z tym, że leczenie fumaranem dimetylu jest zdecydowanie skuteczniejsze niż leczenie lekami iniekcyjnymi, po których wiele pacjentów miało rzuty czy zmiany radiologiczne. Obecnie wszystko wyhamowało i pacjenci dłużej pozostają na leczeniu pierwszoliniowym.

RZ: Od niedawna neurolodzy mają możliwość zlecania chorym z SM wizyt kontrolnych  raz na 3 miesiące, zamiast co miesiąc. Czy leczenie terapią tabletkową za pomocą fumaranu dimetylu wpisuje się w to rozwiązanie?

AS: Leczenie tabletkowe znacznie ułatwia prowadzenie pacjenta. Jest to wygodniejsze zarówno dla lekarzy, którzy przyjmując chorych raz na trzy miesiące mogą skonsultować większą liczbę chorych. Jednocześnie jest to większa wygoda dla pacjenta, który nie musi przyjeżdżać do szpitala co miesiąc, często z odległego miejsca. To wszystko wpływa na poprawę komfortu leczenia, adherencji i dyscypliny przewlekłego przyjmowania leku.

Codzienne iniekcje są nie tylko dokuczliwe dla chorego, ale też utrudniają życie osobom aktywnym zawodowo. Zdecydowanie prościej niż robić sobie zastrzyk jest przyjąć tabletki dwa razy dziennie doustnie. Jest to szczególnie ważne obecnie, w dobie pandemii Covid-19. Zastosowanie postaci doustnej leku sprzyja ograniczeniu kontaktu i nie zabiera czasu personelu medycznego. Dodatkowo możliwość wizytowania raz na trzy miesiące znacznie poprawia profil bezpieczeństwa. Sprzyjają temu też teleporady.

Zdecydowanie łatwiejsze jest również przechowywanie leku. Leki tabletkowe, w przeciwieństwie do leków w iniekcji, nie wymagają tak ścisłego reżimu sanitarnego. Mogą być przechowywane w temperaturze do 25 stopni, a leki iniekcyjne muszą być trzymane w lodówce. Nie można też pominąć faktu, że postać ta przynosi korzyść dla systemu przez ograniczenie dodatkowych kosztów z podania leku.

RZ: Czy wysoka skuteczność fumaranu dimetylu, a przez to brak konieczności przejścia chorego do kolejnej linii leczenia, może mieć wpływ na koszty leczenia w SM?

AS: Leczenie tabletkowe wpływa zarówno na redukcję kosztów pośrednich, jak i bezpośrednich. Przy terapii fumaranem dimetylu mamy mniej wizyt lekarskich, mniej rzutów choroby, a co się z tym wiąże mniej przyjęć na oddziały szpitalne. Zdecydowanie później postępuje niesprawność chorego, dzięki czemu pacjent jest dłużej aktywny zawodowo i dłużej sprawny. Ta sprawność wydłuża się na lata. Równie ważne jest to, że pacjent odczuwa znaczną poprawę jakości życia.

RZ: Jakie sytuacje kliniczne uzasadniają zmianę terapii u pacjentów z SM?

AS: Program lekowy uwzględnia zmianę terapii jedynie w przypadku braku skuteczności lub nietolerancji leczenia. Jeżeli pojawiają się nowe rzuty, zwłaszcza dwa rzuty w ciągu roku, to możemy uznać, że terapia jest nieskuteczna i wówczas szukamy alternatywy albo w obrębie pierwszej grupy albo, jeśli są zmiany i kliniczne, i radiologiczne, w obrębie drugiej grupy leczenia, czyli stosujemy terapię lekami o wyższej skuteczności. Kiedy pacjent dobrze odpowiada na dotychczasowe leczenie powinien cały czas je otrzymywać. Jest to zgodne z zaleceniami leczenia SM.

Zmiana terapii z innych powodów niż wymienione może przyczynić się do znacznego pogorszenia stanu zdrowia chorego poprzez zwiększenie częstości rzutów, a nawet doprowadzenia do progresji niepełnosprawności, dlatego tak ważne jest, aby chory miał możliwość leczenia aż do czasu, kiedy stosowana terapia jest skuteczna. Nieakceptowalne dla lekarza jest ograniczenie dostępu do leczenia. Cały czas staramy się walczyć o to i przekonywać, że każdy pacjent, który ma aktywną chorobę, wymaga leczenia i powinien to leczenie otrzymać jak najszybciej.

RZ: Fumaran dimetylu jest już refundowany od 4 lat. Jak ocenia Pan zasadność finasowania tej terapii, jakie przynosi ona korzyści dla pacjenta i dla systemu?

AS: Terapia fumaranem dimetylu przynosi olbrzymie korzyści dla systemu. Wystarczy zauważyć, że od czasu jej wprowadzenia mniejsza grupa pacjentów wymaga leczenia lekami drugoliniowymi, które są dużo droższe. Już tylko to pokazuje jak opłacalne jest leczenie tym bardzo skutecznym lekiem pierwszoliniowym. Kolejne korzyści wynikają z faktu, że pacjent leczony tecfiderą ma mniej rzutów, co przekłada się na mniejszą liczbę hospitalizacji. Sądzę, że płatnik to widzi i dlatego co roku zwiększa pulę środków przeznaczanych na leczenia pacjentów z SM.

RZ: W latach 2016 - 2018 w bazach ZUS zaobserwowaliśmy znaczący spadek liczby dni absencji chorobowej z powodu stwardnienia rozsianego, wyniósł on 10 proc. Czy na tę zmianę mogła wpłynąć dostępność do leczenia fumaranem dimetylu od 1 lipca 2016 roku?

AS: Jestem przekonany, że spadek ten można bezpośrednio wiązać z tym faktem. Mniej pacjentów przebywa na zwolnieniach chorobowych, ponieważ obserwujemy zdecydowanie mniejszą liczbę rzutów choroby, a to związane jest z wprowadzeniem skutecznego leczenia. Efektywna terapia nie wyłącza ludzi z codziennej aktywności. Dotyczy to zwłaszcza pacjentów w tzw. wczesnej fazie choroby, kiedy ta niesprawność jest niewielka albo umiarkowana. W tej fazie choroby szybkie zahamowanie jej aktywności sprawia, że pacjent może funkcjonować w życiu rodzinnym i zawodowym niemal jak każda inna zdrowa osoba.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum