Rynek Zdrowia: - Na jakie główne problemy napotyka w polskiej ochronie zdrowia pacjent chory na stwardnienie rozsiane? Czy są powody do niepokoju?
Doc. Alina Kułakowska: - W Polsce teoretycznie dostępne są dla chorych na SM wszystkie leki zarejestrowane na terenie UE. Jednak w grę wchodzi cena. Ze względu na to, że refundacja w ramach programów lekowych NFZ nie obejmuje wszystkich zarejestrowanych preparatów - w praktyce dostęp naszych pacjentów do niektórych terapii, szczególnie najnowszych leków doustnych, jest niemożliwy.

Również dostęp do leków, które są refundowane przez NFZ w ramach tzw. terapii drugiej linii, ze względu na bardzo restrykcyjne kryteria przejścia z terapii pierwszoliniowej na drugoliniową, jest znacznie ograniczony. Niewielu pacjentów spełnia bowiem kryteria programowe włączenia leków drugiej linii.

To są główne problemy jeśli chodzi o leczenie farmakologiczne lekami immunomodulacyjmi. Kolejną kwestią jest dostęp do najnowszych leków objawowych, takich jak np. famprydyna - lek poprawiający zdolność chodzenia. Niestety, nie jest on refundowany w naszym kraju, a preparat jest zdecydowanie za drogi dla naszych chorych.

To samo dotyczy Sativexu, który jest lekiem objawowym zarejestrowanym do leczenia spastyczności w przebiegu SM, podawanym wówczas, gdy nieskuteczne są inne leki zmniejszające napięcie mięśni.

- Rehabilitacja powinna być wpisana w codzienne życie osób z postępującymi chorobami neurologicznymi, w tym z SM. Czy polscy pacjenci mają ją zapewnioną na dostatecznym poziomie?
- Dostęp do rehabilitacji w naszym kraju wszystkich pacjentów cierpiących na przewlekłe choroby układu nerwowego, jest bardzo trudny.

Mamy zbyt mało oddziałów rehabilitacyjnych, poradni rehabilitacyjnych, a także poradni prowadzących rehabilitację w domu chorego. Zwłaszcza tej ostatniej formy pomocy wymaga wielu naszych pacjentów. Mogę powiedzieć, że dostęp do profesjonalnej, prowadzonej systematycznie rehabilitacji jest jeszcze większym problemem, niż zapewnienie leczenia farmakologicznego.

- Ilu pacjentów z SM w Polsce jest leczonych zgodnie z europejskimi standardami?
- Szacuje się, że w ośrodkach, w których prowadzimy leczenie pierwszej i drugiej linii, jedynie ok. 10 proc. pacjentów z tej grupy jest na lekach drugiej linii. Muszę przyznać, że jest to zdecydowanie za niski odsetek. Niestety, wszelkie dane liczbowe i procentowe, jeśli chodzi o populację chorych na SM są bardzo szacunkowe.

Trzeba zacząć od tego, że tak naprawdę nie wiemy dokładnie ilu mamy chorych na stwardnienie rozsiane w naszym kraju.

Nie ma wiarygodnych danych epidemiologicznych na ten temat. Mówi się o 30-40 tys. pacjentów, ale niektóre publikacje szacują, że chorych jest nawet 60 tys. W tej sytuacji trudno oceniać ilu chorych w ogóle nie otrzymuje leczenia, a ilu leczonych jest poniżej europejskich standardów.

- Jak pani ocenia nowe terapie, które pojawiły się na rynku? Które z nich mają przełomowe znaczenie dla chorych?
- Prawdziwym przełomem było zarejestrowanie ponad dwadzieścia lat temu pierwszego preparatu interferonu beta - pierwszego leku, który wykazał korzystny wpływ na naturalny przebieg postaci rzutowo-remitującej stwardnienia rozsianego.

Wszystkie zarejestrowane później preparaty, a jest ich w tej chwili ponad dziesięć, wpływają na proces zapalny toczący się w przebiegu SM, wykorzystując jednak różne mechanizmy działania.

Rozpoczynając leczenie nigdy nie mamy pewności czy zastosowany lek okaże się skuteczny w danym przypadku, zwłaszcza, że ciągle nie dysponujemy wiarygodnymi markerami, które mogłyby nam ułatwić właściwy dobór leku. Stąd tak ważny jest dostęp do jak najszerszej puli leków, aby móc w praktyce, nieraz metodą prób i błędów, dobrać jak najwłaściwszy lek dla danego chorego.

Na pewno bardzo ważną rzeczą, dla niektórych chorych wręcz przełomową, było opracowanie terapii doustnych. Z tego co wiemy dziś, leki immunomodulacyjne powinny być stosowane u danego pacjenta tak długo, jak długo są skuteczne i nie wywołują działań niepożądanych, które nie pozwalałyby na ich stosowanie.

Tymczasem przewlekłe podawanie leków w iniekcjach z czasem staje się dużym problemem praktycznie dla każdego pacjenta. Wprowadzenie terapii doustnych było więc na pewno było bardzo pozytywnym momentem w historii terapii SM.

Niestety, w Polsce w ramach refundacji, dostępny jest tylko jeden preparat doustny : fingolimod - stosowany jako lek drugiego rzutu. Leki pierwszej linii, które są zarejestrowane, takie jak fumaran dimetylu czy teriflunomid nadal nie są w Polsce refundowane. Dlatego pacjenci w naszym kraju nadal skazani są na leki pierwszego rzutu podawane w formie iniekcji wykonywanych średnio kilka razy w tygodniu.

- Czy pani zdaniem te dwa nowe leki doustne: fumaran dimetylu i teriflunomid mogą być dobrą alternatywą dla stosowanych u nas obecnie leków pierwszej linii, czyli preparatów interferonu beta i octanu glatirameru?
- Zdecydowanie tak. Myślę, że szczególnie pozytywnie można wypowiedzieć się o fumaranie dimetylu. Preparat ten wydaje się być lekiem obiecującym, gdyż z jednej strony jest skuteczny (raczej skuteczniejszy niż preparaty pierwszej linii podawane w formie iniekcji), a jednocześnie jest stosunkowo bezpieczny, nie obarczony dużą liczbą ciężkich działań niepożądanych.

Ponadto, co ważne dla pacjenta, jest preparatem podawanym doustnie. Z tego co widzimy obserwując sytuację pacjentów chorych na SM w krajach Europy Zachodniej i USA ,wielu z nich zmienia terapię z leków parenteralnych na ten właśnie preparat doustny. Do końca kwietnia 2015 roku ponad 150 tys. pacjentów na świecie było leczonych tym lekiem.

Jeśli chodzi o teriflunomid, który jest również lekiem doustnym, wykazującym wysoką skuteczność i bezpieczeństwo działania, pewnym problemem może być kwestia rozrodczości.

Oczywiście żaden lek immunomodulacyjny nie może być stosowany w ciąży, a każda pacjentka decydująca się na tego typu leczenie powinna stosować skuteczną antykoncepcję, ale w przypadku teriflunamidu wymagany jest stosunkowo długi (ponad półroczny) odstęp czasowy pomiędzy odstawieniem leku a planowanym poczęciem - co może być istotną kwestią dla młodych pacjentek leczonych z powodu SM.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• SM
• STWARDNIENIE ROZSIANE