Ekspertka mówiła też, że dzięki screeningowi leczenie będzie można wcześniej wdrożyć u chorych, co przełoży się na zdecydowanie wyższą skuteczność tego leczenia.

Temat podjął też Kacper Ruciński współzałożyciel i członek rady strategicznej Fundacji SMA. - W wypadku wprowadzenia screeningu noworodkowego dzieci będą mogły korzystać z pojawiającej się nowej terapii w leczeniu SMA, terapii genowej - zaznaczył.

Podkreślił też, że nie chciałby, żeby dzieci musiały do końca życia, co cztery miesiące otrzymywać lek do kanału rdzenia kręgowego, jak to ma miejsce obecnie. Tak bowiem podawany jest pierwszy lek na SMA, jedyny dostępny obecnie w programie lekowym.

- Dla odmiany terapia genowa podawana jest raz w życiu, dożylnie. I to wystarcza, żeby zapobiec wystąpieniu objawów SMA - mówił.

Dodał, że zdaje sobie sprawę z wyzwań jakie niesie za sobą wprowadzanie tak zaawansowanych terapii w Polsce. - Chciałbym jednak zadeklarować w imieniu polskiej społeczności osób chorych na SMA, że wspólnie ze środowiskiem eksperckim jesteśmy w stanie zrobić wszystko, żeby ta jednokrotna terapia genowa była dostępna. Chcemy pomóc w tworzeniu regulacji Narodowego Planu, jesteśmy gotowi przekonywać producenta, żeby urealnił ceny do polskiego kontekstu. Chcemy, żeby ta droga terapia była w Polsce normalnie refundowana i stosowana nie tylko u każdego noworodka, u którego badanie przesiewowe daje rozpoznanie SMA, ale też u wszystkich tych dzieci, które są obecnie na wczesnym etapie choroby i u których terapia genowa przynosi rewelacyjne efekty - podsumował.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.