NEUROLOGIA
Ekspertka mówiła też, że dzięki screeningowi leczenie będzie można wcześniej wdrożyć u chorych, co przełoży się na zdecydowanie wyższą skuteczność tego leczenia.
Temat podjął też Kacper Ruciński współzałożyciel i członek rady strategicznej Fundacji SMA. - W wypadku wprowadzenia screeningu noworodkowego dzieci będą mogły korzystać z pojawiającej się nowej terapii w leczeniu SMA, terapii genowej - zaznaczył.
Podkreślił też, że nie chciałby, żeby dzieci musiały do końca życia, co cztery miesiące otrzymywać lek do kanału rdzenia kręgowego, jak to ma miejsce obecnie. Tak bowiem podawany jest pierwszy lek na SMA, jedyny dostępny obecnie w programie lekowym.
- Dla odmiany terapia genowa podawana jest raz w życiu, dożylnie. I to wystarcza, żeby zapobiec wystąpieniu objawów SMA - mówił.
Dodał, że zdaje sobie sprawę z wyzwań jakie niesie za sobą wprowadzanie tak zaawansowanych terapii w Polsce. - Chciałbym jednak zadeklarować w imieniu polskiej społeczności osób chorych na SMA, że wspólnie ze środowiskiem eksperckim jesteśmy w stanie zrobić wszystko, żeby ta jednokrotna terapia genowa była dostępna. Chcemy pomóc w tworzeniu regulacji Narodowego Planu, jesteśmy gotowi przekonywać producenta, żeby urealnił ceny do polskiego kontekstu. Chcemy, żeby ta droga terapia była w Polsce normalnie refundowana i stosowana nie tylko u każdego noworodka, u którego badanie przesiewowe daje rozpoznanie SMA, ale też u wszystkich tych dzieci, które są obecnie na wczesnym etapie choroby i u których terapia genowa przynosi rewelacyjne efekty - podsumował.
Podobał się artykuł? Podziel się!
- « POPRZEDNIA
- 1
- 2
- NASTĘPNA »
Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.
- 11:20 Podkarpackie: na badanie piersi zgłasza się tylko co trzecia kobieta, ale może być lepiej
- 11:00 MZ: ponad 25,1 tys. testów na koronawirusa w ciągu minionej doby
- 10:55 Bydgoszcz: znany ginekolog obrzucił jajkami homofobiczny plakat
- 10:45 Raport dzienny MZ: 3271 nowych zakażeń koronawirusem oraz 52 zgony
- 10:35 Liczba zakażeń koronawirusem w Polsce wynosi 1 438 914, zmarło 33 407 pacjentów
- 10:07 MZ: ponad 170 tys. osób w kwarantannie, blisko 6 tys. w nadzorze epidemicznym
- 09:55 Prof. Horban: ocena wpływu otwarcia szkół na rozwój epidemii najwcześniej za tydzień
- 09:30 Dworczyk: analizujemy możliwości zakupu szczepionek poza UE
- 09:15 Jest wyrok sądu w sprawie zniszczenia antyaborcyjnych banerów
- 08:50 Ekspert: trzeba minimalizować ryzyko transmisji wirusów od zwierząt na człowieka
- 08:20 Dworczyk: dotarła kolejna dawka szczepionek Pfizer - co najmniej o połowę mniejsza
- 08:01 Wlk. Brytania: celem jest zaszczepienie do września wszystkich dorosłych mieszkańców
- 1 Liczba zakażeń koronawirusem w Polsce wynosi 1 438 914, zmarło 33 407 pacjentów
- 2 Pfizer tymczasowo ogranicza dostawy szczepionek przeciw COVID-19 dla całej Europy
- 3 Ekspert ostrzega rząd przed otwieraniem szkół. "Nowy wariant koronawirusa zakaża dzieci"
- 4 Rektor WUM: minister zdrowia, który nawołuje mnie do dymisji, ma do mnie inny żal
- 5 PPOZ: czy placówki POZ mają działać jak pomoc doraźna i pogotowie?
- 6 Dlaczego samorządowcy buntują się przeciwko zapowiadanemu upaństwowieniu szpitali?
- 7 Minister Dworczyk: dostawy szczepionek przeciw Covid-19 w nadchodzący poniedziałek mniejsze o 40 procent
- 8 Epidemia zmniejsza skalę cyfrowego wykluczenia i ułatwia wdrażanie rozwiązań informatycznych?
- 9 Ruszył system rejestracji i zgłaszania się na szczepienia. Nie obyło się bez problemów
- 10 Fiałek: niezrozumiała decyzja wstrzymania szczepień dla personelu medycznego
- 11 Dworczyk: wstrzymany transport 330 tys. dawek na pierwsze szczepienie w grupie 0
- 12 Limanowa: szpital wznawia działalność oddziału dziecięcego
Newsletter
Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku
Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze
Follow @rynekzdrowiaRSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych