Minister Szumowski: lek na SMA może nawet wyleczyć chorobę

Autor: PAP/Rynek Zdrowia • • 11 stycznia 2019 17:31

Objęty refundacją lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) "może nawet wyleczyć tę chorobę, jeśli tylko zostanie podany choremu odpowiednio wcześnie" - mówił w piątek podczas briefingu prasowego minister zdrowia Łukasz Szumowski, mówiąc o powodach refundacji tego leku.

Minister Szumowski: lek na SMA może nawet wyleczyć chorobę
Minister zdrowia prof. Łukasz Szumowski Fot. PTWP

Szef resortu zdrowia Łukasz Szumowski spotkał się w piątek z chorymi na SMA oraz ich rodzinami i opiekunami w związku z objęciem - od stycznia br. - refundacją jedynego leku (o nazwie nusinersen), jaki dostępny jest w leczeniu tego schorzenia nerwowo-mięśniowego o podłożu genetycznym. W Polsce jest około 700 pacjentów z tą chorobą. Powoduje ona obumieranie neuronów w rdzeniu kręgowym odpowiadających za pracę mięśni, na skutek czego mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi.

Prezes Fundacji SMA Kacper Ruciński wyjaśnił, że specyfik powinien być dostępny dla pacjentów w wyspecjalizowanych ośrodkach już w ciągu 3-4 tygodni.

- Ten lek jest wyjątkowy - zaznaczył minister Szumowski. - Po pierwsze nie ma innego, po drugie - nie mówimy o częściowej skuteczności czy o przedłużeniu życia, ale o wyleczeniu, jeśli tylko zostanie on podany odpowiednio wcześnie - dodał.

- To w medycynie wyjątkowa sytuacja, można całkowicie zatrzymać lub wręcz wyleczyć chorobę. Są dzieci, które dostały ten lek jeszcze w okresie bezobjawowym i w ogóle nie mają objawów. Alternatywą dla nich była powolna śmierć pod respiratorem. Rzadko kiedy mamy takie narzędzie - ocenił minister zdrowia.

Szef resortu zdrowia nie chciał ujawnić jaki będzie koszt leczenia SMA z zastosowaniem nowego leku. - Rozmowy trwały od dłuższego czasu, początkowo zaproponowana cena była gigantyczna, niemożliwa do udźwignięcia dla budżetu NFZ. Spotkałem się z zarządem firmy, powstała dobra płaszczyzna porozumienia. Ustaliliśmy mechanizmy dzielenia ryzyka, które są poufne, i w taki sposób je zastosowaliśmy, że refundacja stała się możliwa - mówił Szumowski.

Minister zdrowia zapewnił, że nusinersen podobnie jak inne leki przeszedł wszystkie procedury obowiązujące przy ustalaniu listy refundacyjnej leków oraz programów lekowych. - Każdy lek przechodzi proces bardzo restrykcyjnych i klarownych reguł - wyjaśniał.

Nusinersen podawany jest w zastrzyku w kręgosłup. - Pomaga on produkować białko, którego organizm nie wytwarza i z tego powodu następuje zanik mięśni - wyjaśniał szef resortu zdrowia. Podkreślił, że będą mogli go otrzymywać wszyscy polscy pacjenci, zarówno dzieci jak i dorośli.

Lek na SMA przywraca funkcjonowanie neuronów, które uległy zanikowi i degeneracji. - Przywrócenie sprawności samych mięśni to już praca chorego i jego otoczenia, codzienna rehabilitacja, stosowanie odpowiedniego żywienia. Taka opieka kompleksowa potrafi czynić cuda - mówił Ruciński.

SMA jest najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci.

- U niemowląt i małych dzieci pierwsze objawy zwykle pojawiają się nagle, a stan chorego pogarsza się gwałtownie. Szybkiemu osłabieniu ulegają mięśnie kończyn, tułowia, płuc i przełyku, co zazwyczaj prowadzi do niewydolności oddechowej i utraty zdolności przełykania - podkreślał szef Fundacja SMA.

U starszych pacjentów choroba zwykle przebiega łagodniej. Zawsze jednak chory stopniowo słabnie i traci możliwość samodzielnego poruszania się. Jedynie właściwa opieka potrafi znacznie spowolnić postęp choroby.

Według Fundacji, nusinersen od grudnia 2016 r. stosowany jest w USA, a od czerwca 2017 r. w Unii Europejskiej. Jednocześnie trwają zaawansowane badania nad innymi podobnymi lekami.

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum