Jak zaznacza dr Anna Łusakowska, wprowadzenie także w Polsce pierwszego skutecznego leczenia przyczynowego pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) jest powodem do satysfakcji, ale także wyzwaniem.

- Lek nusinersen podawany jest dokanałowo, więc wymaga specjalnych procedur - tłumaczy specjalistka.

Umożliwienie skutecznego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni powoduje, że rośnie liczba osób wpisywanych do Polskiego Rejestru Pacjentów z SMA. - Wszyscy pacjenci chcieliby być leczeni jednocześnie, ale ze względów praktycznych, logistycznych musimy ich włączać do takiego leczenia stopniowo - mówi dr Anna Łusakowska, która jest także kuratorem Polskiego Rejestru Pacjentów z SMA.

Dodaje: - Szczęśliwie w każdym województwie, poza trzema, są co najmniej 2 placówki prowadzące takie leczenie.

Polski Rejestr Pacjentów z SMA, o którym wspomina specjalistka, został utworzony już 10 lat temu. - Sądzę, że posiadanie rejestru pozwoliło przyspieszyć wprowadzenie skutecznego leczenia rzadkiej choroby jaką jest SMA - zaznacza dr Łusakowska, mając na myśli możliwość określenia liczby pacjentów, którzy będą wymagać specjalistycznego leczenia.

- Rejestr pozwala również, przy podawaniu leku pacjentom, na prowadzenie długofalowej oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia - podkreśla jego znaczenie dr Łusakowska. Wyjaśnia, że tak prowadzona ocena ma istotne znaczenie, gdyż obejmuje szerszą populację pacjentów, a nie tylko tych wyselekcjonowanych do udziału w badaniu klinicznym.

 

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI
• SMA