Dodaje: - Mówiąc prościej, lek modyfikuje funkcjonowanie organizmu, prowadząc do wzrostu produkcji brakującego białka SMN.

Po pierwsze czas
W ocenie prof. Kostery-Pruszczyk nusinersen spełnił oczekiwania większości chorych, którzy w ankiecie przeprowadzonej w europejskich ośrodkach zajmujących się pomocą chorym z SMA wskazali, że zapewnienie leczenia hamującego rozwój choroby stanowi dla nich istotny postęp terapeutyczny. Zdanie takie wyraziło aż 81,3% respondentów. Dzięki podawaniu leku osiągnęli oni poziom funkcjonalny, który w przebiegu tej choroby jest - bez interwencji - niewyobrażalny.

Opinię tę podziela Kamila Górniak, współzałożycielka i członek rady strategicznej Fundacji SMA, mama chłopca chorego na SMA typu II. Jak podkreśliła, z punktu widzenia pacjenta jednym z największych problemów jest czas, ponieważ rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą postępującą. Dlatego najważniejsza jest wczesna diagnoza, a następnie szybkie i skuteczne działanie.

Współzałożycielka Fundacji SMA zwróciła też uwagę na fakt, iż dostęp do leczenia, które pozwala zatrzymać rozwój choroby, rozbudził na nowo nadzieję wśród chorych i ich rodzin. - Jeśli nasze dzieci będą miały zapewniony dostęp do refundowanego leku, to jest szansa, że w przyszłości doczekają terapii, która pozwoli na całkowite wyleczenie - zaznaczyła Górniak.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.