Dodaje: - Bardzo spektakularne wyniki obserwowane były także w badaniu NURTURE, które dotyczyło podawania leku nusinersen niemowlętom z potwierdzonym rdzeniowym zanikiem mięśni SMA1, u których nie zdążyły jeszcze wystąpić objawy, ponieważ lek podano im przed 6. tygodniem życia. Otóż okazało się, że po ponad półtora roku leczenia, wszystkie niemowlęta żyły i nie wymagały interwencji oddechowej. Tymczasem w normalnym przebiegu tej choroby, kiedy dzieci nie są leczone, po takim czasie u dzieci dochodzi do niewydolności oddechowej i konieczności zastosowania respiratora.

- Co więcej, ponad 90% tych dzieci rozwija się prawie tak samo jak ich zdrowi rówieśnicy. Nie zaobserwowano u nich istotnych i trwałych pogorszeń dotyczącej zdolności ruchowych. Bardzo ważne jest też to, że u tych dzieci nie tylko postępuje rozwój, ale nabywają one coraz to nowe umiejętności - podsumowała prof. Kostera-Pruszczyk.

Program rozszerzonego dostępu do leku
Ponieważ nusinersen to jedyny lek na SMA, który ratuje życie pacjentom, przeszedł on jedną z najszybszych ścieżek rejestracyjnych, która w USA, od pierwszych wyników cząstkowych do rejestracji, wyniosła niecałe pięć miesięcy. Firma Biogen zdecydowała też w 2016 roku o uruchomieniu na czas przejściowy, jednego z największych światowych, darmowych przedrejestracyjnych programów rozszerzonego dostępu do leku (EAP) w chorobach rzadkich.

Lek został dopuszczony do stosowania we wszystkich postaciach SMA, w pierwszej kolejności podaje się go jednak dzieciom z SMA typu I, dla których jest on lekiem ratującym życie. We Francji podawany jest w SMA typu I i SMA typu II, w USA i wielu innych krajach wdrożono go od razu do leczenia wszystkich typów choroby.

Programem rozszerzonego dostępu do leku objęto ok. 550 chorych na SMA1 w 17 krajach. W Polsce, za zgodą ministra zdrowia, leczonych jest 30 pacjentów w trzech ośrodkach - Warszawie, Katowicach i Gdańsku.

Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu - Pomnika Centrum Zdrowia Dziecka, gdzie podawany jest lek na SMA, przyznała, że przyjmowanie przez maleńkich pacjentów nusinersenu potwierdza skuteczność tego leku.

- Nasze obserwacje wskazują, że nusinersen nie tylko zmniejsza ryzyko zgonu chorych, ale też, co jest niezwykle istotne, pozwala na rozwój motoryczny dziecka. Obserwowane przez nas dzieci zaczynają doganiać w rozwoju swoich zdrowych rówieśników, manipulują rączkami, zaczynają siadać, czyli osiągają te umiejętności, które bez leku były poza ich zasięgiem - zaznacza prof. Kotulska-Jóźwiak.

comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.