Opóźnia rozwój choroby
Podobnymi doświadczeniami dzielą się polscy eksperci. Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, neurolog dziecięcy z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego wyjaśnia, że wyniki badania ENDEAR bardzo wyraźnie pokazują, jak zmienia się przebieg choroby u leczonych nusinersenem. Prof. Kostera-Pruszczyk tłumaczy, że do wspomnianego badania włączono dzieci z potwierdzonym genetycznie rdzeniowym zanikiem mięśni, u których pierwsze objawy choroby wystąpiły w pierwszym półroczu życia, a początek leczenia przypadał przed ukończeniem 7. miesiąca życia.

Badanie ENDEAR obejmowało dwa pierwszorzędowe punkty końcowe: odsetek pacjentów odpowiadających na leczenie pod względem tzw. kamieni milowych rozwoju ruchowego, co zdefiniowano jako poprawę kluczowych funkcji w skali HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination), oraz czas do zgonu lub włączenia przewlekłej wentylacji.

- Okazało się, że tzw. kamienie milowe rozwoju czyli kolejne etapy rozwoju ruchowego człowieka (obejmujące m.in.: pełną kontrolę głowy, możliwość przekręcania się oraz zdolności siedzenia i stania) zostały zaobserwowane u ponad połowy (51%) dzieci leczonych nusinersenem, natomiast nie pojawiły się u żadnego dziecka, które przyjmowały placebo - zaznaczyła prof. Kostera-Pruszczyk.

Dodała też, że niemal u wszystkich pacjentów leczonych z SMA1 wystąpiła poprawa ruchowa. Ekspertka podkreśliła również, że im starsze dzieci, tym większa była liczba tych, które pokazywały, że ich rozwój idzie w dobrym kierunku. U starszych maluchów pojawiały się bowiem kolejne ważne możliwości ruchowe, co związane jest z faktem, że do nabycia pewnych funkcji życiowych potrzeba trochę czasu.

- Niemal wszyscy chorzy z SMA1 osiągnęli bardzo znaczący postęp swojego rozwoju ruchowego, co było udziałem tylko jednego pacjenta, który otrzymywał placebo. W badaniu tym obserwowano także bardzo wyraźny wpływ na przeżycie chorych. W grupie leczonych pacjentów objawowych przeżycie dotyczyło 83% chorych, podczas, gdy w grupie przyjmującej placebo jedynie 58% - wyjaśniła prof. Kostera-Pruszczyk.

comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.