Pod koniec maja 2017 r. w Unii Europejskiej został dopuszczony do obrotu jedyny znany lek stosowany w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA). Jak tłumaczy Dorota Raczek, w kraju negocjacje z producentem trwają już prawie półtora roku. Niestety, lek nadal nie pojawił się na liście leków refundowanych.

W najcięższej postaci rdzeniowego zaniku mięśni dzieci bez leczenia nie dożywają drugich urodzin, dlatego ważne jest podanie leku zaraz po zdiagnozowaniu rdzeniowego zaniku mięśni. W Polsce lek podano niewielkiej grupie dzieci. - Według wszelkich badań i obserwacji lek działa najskuteczniej, gdy jest podany przedobjawowo. Mamy dzieci, które otrzymały ten lek w ósmej dobie życia i rozwijają się prawidłowo - podkreśla Dorota Raczek.

Ten nowy i jak dotąd jedyny lek stosowany w najcięższej postaci SMA - jest lekiem ratującym życie, w postaci łagodnej SMA - poprawia jakość życia, m.in. ułatwia chorym poruszanie się.

Fundacja SMA ocenia, że aby ratować dzieci ponad 40 rodzin wyemigrowało z Polski - do krajów UE, w których lek jest dostępny. - Ciągle liczymy, że lek pojawi się na styczniowej liście refundacyjnej - mówi Dorota Raczek.

Dodaje: - Dzisiaj, jako Fundacja SMA, musimy mówić rodzicom dzieci nowo zdiagnozowanych, że jedynym wyjściem aby podjąć leczenie jest wyjazd za granicę.

Wypowiedź zarejestrowana podczas XIV Forum Rynku Zdrowia (Warszawa, 23-24 października 2018 r.).

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI
• SMA
• XIV FORUM RYNKU ZDROWIA