MSX/Rynek Zdrowia | 10-12-2018 14:31

International Prix Galien: nusinersen uzyskał nagrodę Najlepszy Lek Biotechnologiczny

Firma Biogen otrzymała w konkursie International Prix Galien 2018 nagrodę za Najlepszy Lek Biotechnologiczny. Tytuł ten został przyznany lekowi nusinersen (Spinraza), który jest pierwszym i jedynym lekiem stosowanym w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA).

Fot. mat. prasowe/International Prix Galien (zdj. ilustracyjne)

To prestiżowe wyróżnienie zostało przyznane dla tego leku już po raz siódmy, po wyróżnieniach krajowych w: USA, Niemczech, Włoszech, Belgii-Luksemburgu, Holandii i Wielkiej Brytanii. Międzynarodowa nagroda została wręczona podczas ceremonii w Dakarze, w Senegalu, 28 listopada 2018 roku.

- Jesteśmy zaszczyceni, że Fundacja Galien poprzez przyznanie tej międzynarodowej nagrody po raz kolejny doceniła nusinersen - przełomowe osiągnięcie naukowe i jego głęboki wpływ na praktykę kliniczną - powiedział Michel Vounatsos, dyrektor generalny Biogen.

Zaznaczył też, że możliwość stworzenia pierwszej i jedynej terapii dla osób żyjących z SMA jest wynikiem bliskiej współpracy ze społecznością SMA, środowiskiem akademickim, naukowcami i kolegami z firmy Ionis.

Międzynarodowa Nagroda Prix Galien jest przyznawana co dwa lata przez członków Międzynarodowego Komitetu Prix Galien jako wyraz uznania dla doskonałości w dziedzinie innowacji naukowych mających na celu poprawę zdrowia ludzkiego. Aby zakwalifikować się do nagrody International Prix Galien, kandydaci muszą wygrać Prix Galien w danym kraju członkowskim.

SMA to postępująca, wyniszczająca choroba nerwowo-mięśniowa, która dotyka niemowlęta, dzieci i dorosłych. Występuje z częstotliwością 1 na 10 000 żywych urodzeń i powoduje osłabienie mięśni, które może odebrać osobie zdolność chodzenia, jedzenia i ostatecznie oddychania.

23 grudnia 2016 roku Amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration - FDA) zatwierdził w ramach priorytetowej oceny lek nusinersen do leczenia SMA u dzieci i pacjentów dorosłych. W czerwcu 2017 roku nusinersen uzyskał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej w celu leczenia osób z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q najczęstszą formą choroby stanowiącą około 95 procent wszystkich przypadków SMA.

Na dzień 30 września 2018 r. nusinersenem było leczonych blisko 6 000 chorych na całym świecie (dane uzyskane w oparciu o ilość pacjentów leczonych w krajach, gdzie lek jest dostępny, ilości pacjentów uczestniczących w EAP - programie rozszerzonego dostępu oraz uczestników badań klinicznych).