NEUROLOGIA

Mija dwuletni okres funkcjonowania programu lekowego dla pacjentów cierpiących na SMA z użyciem nusinersenu, kierowanego do chorym z tej grupy. - Nasze doświadczenia kliniczne pokazują, że terapia nusinersenem przynosi korzyści wszystkim pacjentom. Korzysta z niej ok. 660 osób, ale ok. 300 jest poza programem - podkreślają eksperci.
O doświadczeniach płynących ze stosowania leczenia nusinersenem rozmawiali eksperci oraz przedstawiciele społeczności osób chorujących na SMA i ich rodzin we wtorek (1 grudnia) podczas spotkania prasowego pt: "Dwa lata leczenia SMA w Polsce - podsumowanie programu „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni" zorganizowanego przez Fundację SMA oraz Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych.
Nusinersen to przełom w walce z SMA
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to ciężka choroba rzadka o podłożu nerwowo-mięśniowym, za której rozwój odpowiada wada genu SMN1. W jej wyniku organizm chorych na SMA nie produkuje wystarczających ilości białka (SMN) warunkującego przeżycie neuronów ruchowych, co doprowadza do stopniowego, poważnego osłabienia mięśni a następnie do ich zaniku. Nieleczone SMA to najczęstsza genetyczna przyczyna śmierci dzieci do 2. roku życia.
Nosicielem wadliwego genu warunkującego wystąpienie SMA jest jedna na 35 osób w populacji. Aby doszło do rozwoju choroby u dziecka, musi ono odziedziczyć dwie mutacje tego samego genu, otrzymane po jednej od każdego z rodziców będących jej nosicielami. Szacuje się, że na SMA cierpi w Polsce ok. 1000 osób, a każdego roku rozpoznaje się 50 nowych zachorowań.
Jak podkreślają eksperci, zanim wynaleziono nusinersen, chorzy cierpiący na SMA byli pozbawieni leczenia przyczynowego. Przełom nastąpił cztery lata temu, kiedy to w grudniu 2016 roku został zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych nusinersen - pierwszy lek do leczenia przyczynowego rdzeniowego zaniku mięśni we wszystkich postaciach, u pacjentów w każdym wieku. Ponad dwa lata od pojawienia się przełomowej terapii, w styczniu 2019 r. polscy pacjenci uzyskali dostęp do leczenia nusinersenem. Pierwsze podania leku rozpoczęły się na przełomie marca i kwietnia.
Dzisiaj lek przyjmuje ponad 660 chorych, a kolejnych kilkadziesiąt osób jest zakwalifikowanych do programu lekowego. Niestety nadal ok. 300 pacjentów jest bez leczenia.
Doświadczenia klinicystów mówią więcej od badań
- Mam jeszcze z tyłu głowy emocje, które towarzyszyły momentowi, gdy czekaliśmy na decyzję refundacyjną odnośnie nusinersenu. Od początku trwania programu lekowego, otrzymaliśmy możliwość leczenia wszystkich pacjentów, w tym osób dorosłych, którzy stanowią ok. połowę populacji chorych - mówiła prof. Anna Kostera-Pruszczyk kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM.
- « POPRZEDNIA
- 1
- 2
- 3
- 4
- NASTĘPNA »

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.
- 18:54 Poznań: w jednej z największych przychodni terminy szczepień wyczerpane do końca marca
- 18:15 Dolnośląskie: szpitale na wspólnych zakupach środków ochrony zaoszczędziły 400 tys. zł
- 17:44 Pomorskie: w szpitalach szczepienia przeciwko COVID-19, placówki oczekują na kolejne dostawy
- 17:20 Prezes PAN o szczepionce mRNA przeciw COVID-19: to jedno z największych osiągnięć nauki w 2020 r.
- 16:56 Szczepionki dla UE obiecane w pierwszym kwartale dotrą zgodnie z planem
- 16:35 Nowoczesne leki przeciwpsychotyczne także wpisują się w ideę psychiatrii środowiskowej
- 16:30 Trzaskowski: czy rządzący planują odbieranie szpitali samorządom?
- 15:44 RPP: przepisy ustawy o Funduszu Kompensacyjnym będą działały wstecz
- 15:18 Dworczyk o spodziewanych mniejszych dostawach szczepionek: na razie nic nie zmieniamy w harmonogramie zapisów
- 14:57 Dworczyk: blisko połowa dawek szczepionek zostaje w magazynach ze względu na bezpieczeństwo pacjenta
- 14:37 Rzecznik MŚP: zamknięcie klubów fitness i siłowni szkodzi zdrowiu publicznemu
- 14:22 MZ ws. egzaminów dla przyszłych lekarzy i dentystów
- 1 Liczba zakażeń koronawirusem w Polsce wynosi 1 422 320, zmarło 32 844 pacjentów
- 2 Genetycy i patolodzy krytykują tezy prof. Zielińskiego. "RNA nie zostaje przepisany na DNA"
- 3 Szczepienia przeciwko COVID-19 u pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi oraz w immunosupresji
- 4 MZ: w ciągu doby prawie 79 tys. testów covidowych
- 5 Szczytno: ratownik medyczny otrzymał pierwszą dawkę szczepionki. Przed drugą zachorował
- 6 Znamy kalendarz szczepień: 15 stycznia rusza rejestracja seniorów na szczepienia przeciw COVID-19
- 7 Prof. Gaciong: nie ustąpię ze stanowiska rektora WUM, choć chce tego minister zdrowia
- 8 Przybywa zaszczepionych pracowników ochrony zdrowia, ale to nie będzie 100 procent
- 9 Pfizer tymczasowo ogranicza dostawy szczepionek przeciw COVID-19 dla całej Europy
- 10 Niedzielski: rektor ponosi odpowiedzialność. Zabrakło odwagi cywilnej
- 11 Rok 2021 będzie rokiem szczepień przeciwko COVID-19, jednak nie dla wszystkich
- 12 Teleporada ma być realizowana w ciągu doby. Porozumienie Zielonogórskie: to niewykonalne
Newsletter
Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku
Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze
Follow @rynekzdrowiaRSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych