Dwa lata programu lekowego SMA: leczenie ma już ok. 660 chorych, blisko 300 pozostaje bez terapii W nagłych przypadkach, dotyczących maleńkich dzieci, kwalifikacja do programu trwa krócej niż godzinę. Fot. Archiwum

Mija dwuletni okres funkcjonowania programu lekowego dla pacjentów cierpiących na SMA z użyciem nusinersenu, kierowanego do chorym z tej grupy. - Nasze doświadczenia kliniczne pokazują, że terapia nusinersenem przynosi korzyści wszystkim pacjentom. Korzysta z niej ok. 660 osób, ale ok. 300 jest poza programem - podkreślają eksperci.

O doświadczeniach płynących ze stosowania leczenia nusinersenem rozmawiali eksperci oraz przedstawiciele społeczności osób chorujących na SMA i ich rodzin we wtorek (1 grudnia) podczas spotkania prasowego pt: "Dwa lata leczenia SMA w Polsce - podsumowanie programu „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni" zorganizowanego przez Fundację SMA oraz Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych.

Nusinersen to przełom w walce z SMA
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to ciężka choroba rzadka o podłożu nerwowo-mięśniowym, za której rozwój odpowiada wada genu SMN1. W jej wyniku organizm chorych na SMA nie produkuje wystarczających ilości białka (SMN) warunkującego przeżycie neuronów ruchowych, co doprowadza do stopniowego, poważnego osłabienia mięśni a następnie do ich zaniku. Nieleczone SMA to najczęstsza genetyczna przyczyna śmierci dzieci do 2. roku życia.

Nosicielem wadliwego genu warunkującego wystąpienie SMA jest jedna na 35 osób w populacji. Aby doszło do rozwoju choroby u dziecka, musi ono odziedziczyć dwie mutacje tego samego genu, otrzymane po jednej od każdego z rodziców będących jej nosicielami. Szacuje się, że na SMA cierpi w Polsce ok. 1000 osób, a każdego roku rozpoznaje się 50 nowych zachorowań.

Jak podkreślają eksperci, zanim wynaleziono nusinersen, chorzy cierpiący na SMA byli pozbawieni leczenia przyczynowego. Przełom nastąpił cztery lata temu, kiedy to w grudniu 2016 roku został zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych nusinersen - pierwszy lek do leczenia przyczynowego rdzeniowego zaniku mięśni we wszystkich postaciach, u pacjentów w każdym wieku. Ponad dwa lata od pojawienia się przełomowej terapii, w styczniu 2019 r. polscy pacjenci uzyskali dostęp do leczenia nusinersenem. Pierwsze podania leku rozpoczęły się na przełomie marca i kwietnia.

Dzisiaj lek przyjmuje ponad 660 chorych, a kolejnych kilkadziesiąt osób jest zakwalifikowanych do programu lekowego. Niestety nadal ok. 300 pacjentów jest bez leczenia.

Doświadczenia klinicystów mówią więcej od badań
- Mam jeszcze z tyłu głowy emocje, które towarzyszyły momentowi, gdy czekaliśmy na decyzję refundacyjną odnośnie nusinersenu. Od początku trwania programu lekowego, otrzymaliśmy możliwość leczenia wszystkich pacjentów, w tym osób dorosłych, którzy stanowią ok. połowę populacji chorych - mówiła prof. Anna Kostera-Pruszczyk kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.