Chorzy z padaczką lekooporną wypróbowali już wszystkie leki. "Potrzebujemy nowych możliwości"

Autor: Iwona Bączek • Źródło: Rynek Zdrowia05 grudnia 2022 16:30

70-80 proc. chorych z padaczką jest skazanych na farmakoterapię. Grupa pacjentów z lekoopornością wypróbowała już jednak wszystkie leki dostępne na rynku. Dlatego należy szukać nowych specyfików, które mogą im dać nadzieję - mówi prof. Konrad Rejdak.

Chorzy z padaczką lekooporną wypróbowali już wszystkie leki. "Potrzebujemy nowych możliwości"
Grupa pacjentów z padaczką lekooporną wypróbowała już wszystkie leki dostępne na rynku Fot. Adam Ciereszko/PAP
  • Liczba osób zmagających się z padaczką może realnie oscylować w Polsce nawet w granicach 400 tys., przy czym 70-80 proc. chorych jest skazanych na farmakoterapię - mówi prof. Konrad Rejdak
  • Większość stosowanych obecnie leków to generyki dostępne w systemie refundacji. Jest jednak grupa pacjentów z lekoopornością, która wypróbowała już wszystkie leki dostępne na rynku. Dlatego ważne jest, aby szukać nowych specyfików, które mogą im dać nadzieję - wskazuje
  • Chodzi szczególnie o leki, które mają innowacyjny mechanizm i inny profil działania. Mogą trafiać w konkretne mechanizmy, co wiąże się z szansą na uwolnienie od napadów - zaznacza
  • Ważną nowością w leczeniu padaczki dorosłych jest cenobamat, lek o złożonym mechanizmie, który cechuje się wysokim odsetkiem remisji, sięgającym dwudziestu kilku procent u chorych lekoopornych - podkreśla
  • Nowością jest również fenfluramina w leczeniu uwarunkowanego genetycznie zespołu Dravet - dodaje

"W Polsce z problemem padaczki może się zmagać nawet 400 tys. osób"

- Padaczka nie jest jedną chorobą - to termin, który obejmuje szereg zespołów chorobowych i konkretnych jednostek chorobowych o różnej, złożonej etiologii. Dlatego do każdego pacjenta należy podchodzić indywidualnie - mówił prof. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Neurologicznych.

Jak wskazywał, padaczka dotyka ok. 1 proc. populacji i jest jedną z najczęściej występujących chorób neurologicznych. Liczba osób zmagających się z tym problemem może realnie oscylować w Polsce nawet w granicach 400 tys.

- Obecnie obowiązuje nowoczesna definicja padaczki, na podstawie której możemy rozpoznać chorobę na podstawie pierwszego napadu padaczkowego, gdy szacujemy ryzyko nawrotu na ponad 60 proc. w ciągu dziesięciu lat. Tak szerokie podejście oznacza, że nie musimy czekać z diagnozą, jak w dotychczasowym podejściu klasycznym, do dwóch napadów padaczkowych - wyjaśniał ekspert.

- Chodzi oczywiście o bezpieczeństwo pacjentów, których nie powinniśmy skazywać na oczekiwanie, czy wydarzy się coś jeszcze. Możemy precyzyjnie przewidzieć, że napady się powtórzą, chociażby na podstawie zapisów w encefalografii - doprecyzował.

"Dobrze dobrany lek ma szansę przynieść remisję nawet u 70 proc. pacjentów"

Jak mówił prof. Rejdak, pik zachorowań zdarza się w wieku noworodkowym i dziecięcym - rozpoznawanych jest wówczas najwięcej zespołów związanych z zaburzeniami rozwojowymi. Następnie ryzyko zachorowania spada w wieku młodzieńczym i dojrzałym i ponownie rośnie w wieku starszym, co wynika ze zmian związanych ze strukturalnym szkodzeniem mózgu, tj. nowotworami, udarami, urazami itp.

- Padaczka, oprócz strukturalnego uszkodzenia mózgu, może rozwijać się również na podłożu metabolicznym, infekcyjnym, autoimmunologicznym, czy genetycznym. Zdarzają się również sytuacje, gdy bardzo trudno ustalić, co jest przyczyną napadów padaczkowych - zaznaczył ekspert.

Dodał, że jeśli rozpoznana zostanie padaczka oraz zespół kliniczny, który leży u jej podłoża, dobrze dobrany lek ma szansę przynieść remisję nawet u 70 proc. pacjentów. W sytuacji, w której pacjent nie toleruje danego leku, należy go zamienić na inny, z utrzymaniem wysokiego pułapu skuteczności.

Lekooporność. "Nie mamy w Polsce formalnego systemu operacyjnego leczenia padaczki"

- Jednak ok. 30 proc. chorych nie ma szansy na taką zamianę, ponieważ występuje u nich lekooporność. Jak szacujemy, takich pacjentów może być w Polsce ok. 100 tys. Nie jest to stan trwały, bo zmianę statusu możemy uzyskać poprzez dobór odpowiedniej interwencji terapeutycznej. W ten sposób powinno udać się zminimalizować odsetek pacjentów z lekoopornością - zauważył prof. Rejdak.

Jak wyjaśniał, mechanizmów związanych z lekoopornością jest wiele, ale najczęściej wiążą się one z zaburzeniami rozwojowymi w obszarze kory mózgowej, tj. z nieprawidłową lokalizacją ognisk neuronalnych rozsianych w różnych częściach mózgu. Powoduje to konieczność podjęcie diagnostyki - poszukiwania miejsc, które generują napady padaczkowe.

- Jeśli uda się je zoperować, możemy uzyskać remisję. Rzecz w tym, że nie mamy, niestety, formalnego systemu operacyjnego leczenia padaczki w oparciu o centralne ośrodki i wybrane procedury odpowiednio finansowane przez NFZ. To dla polskiego systemu ochrony zdrowia poważne wyzwanie. Kilka neurologicznych towarzystw naukowych będzie w związku z tym aplikowało o uruchomienie pilotażu obejmującego ten zakres: diagnostykę neurologiczną, która wskaże kandydatów do inwazyjnego leczenia w ośrodkach z zapleczem neurochirurgicznym - mówił ekspert.

Potrzebujemy nowych leków"

Prof. Rejdak zwracał uwagę, że 70-80 proc. chorych z padaczką jest skazanych na farmakoterapię, często przez całe życie. Większość stosowanych obecnie leków to generyki dostępne w systemie refundacji. Jest jednak grupa pacjentów z padaczką, która wypróbowała już wszystkie leki dostępne na rynku. Dlatego ważne jest, aby szukać nowych specyfików, które mogą im dać nadzieję.

- Chodzi szczególnie o leki, które mają innowacyjny mechanizm i inny profil działania. Mogą trafiać w konkretne mechanizmy, co wiąże się z szansą na uwolnienie od napadów. Przez kilka lat słyszeliśmy o kannabinoidach, ale są one lekami głównie dla dzieci w różnych rzadkich zespołach chorobowych. Jako ważną nowość w leczeniu padaczki dorosłych należy natomiast wymienić cenobamat, lek o złożonym mechanizmie, który cechuje się wysokim odsetkiem remisji, sięgającym dwudziestu kilku procent u chorych lekoopornych - wskazywał profesor.

- Wśród nowości pojawia się również fenfluramina w leczeniu uwarunkowanego genetycznie zespołu Dravet, gdzie możemy mówić nie tylko o działaniu przeciwdragwkowym, ale także neurobiologicznym na mechanizmy związane z zespołem chorobowym - dodał.

- Zależy nam bardzo, aby także i te opcje były dostępne dla pewnych grup pacjentów. Na pewno nie będzie tak, że jeden lek zdominuje cały rynek. Bogactwo dostępu do różnych specyfików jest niezaprzeczalne, rzecz jednak w tym, że każdy pacjent reaguje inaczej - podkreślił prof. Rejdak.




Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum