Badania ocenią skuteczność i bezpieczeństwo terapii u chorych z SMA po leczeniu genowym FOT. Shutterstock; zdjęcie ilustracyjne

Firma Biogen planuje rozpoczęcie globalnego badania klinicznego IV fazy (RESPOND), które ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku nusinersen u niemowląt i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) z niezaspokojonymi potrzebami klinicznymi po leczeniu genowym lekiem onasemnogen abeparwowek.

SMA jest rzadką genetyczną chorobą nerwowo-mięśniową, charakteryzującą się utratą neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym oraz w dolnym obszarze pnia mózgu, co prowadzi do nasilonej, postępującej atrofii mięśni oraz osłabienia.

Terapia genowa nie zawsze jest tak samo skuteczna
Osoby cierpiące na to schorzenie nie wytwarzają wystarczająco dużej ilości białka SMN (survival motor neuron), które jest niezbędne do przeżycia neuronów ruchowych, umożliwiających siedzenie, chodzenie i odpowiadają za podstawowe funkcje życiowe, w tym oddychanie i połykanie.

Badanie RESPOND ma na celu sprawdzenie, czy potwierdzona skuteczność leku nusinersen, polegająca na umożliwieniu trwałej produkcji białka SMN, może przynieść korzyści także pacjentom uprzednio poddanym terapii genowej.

W długoterminowym badaniu leku onasemnogen abeparwowek zaobserwowano bowiem, że 4 na 10 pacjentów było później leczonych lekiem nusinersen.

Maha Radhakrishnan, M.D., dyrektor medyczny Biogen zaznaczyła, że z dostępnych danych wynika, że niektórzy pacjenci uczestniczący w długoterminowym badaniu leku onasemnogen abeparwowek rozpoczęli później terapię nusinersenem.

- Wierzymy, że u pewnych pacjentów wspomniana terapia genowa jest niewystarczająca do leczenia neuronów ruchowych, dlatego też planujemy rozpoczęcie badania, żeby dogłębnie zrozumieć, jak i w jakim zakresie lek nusinersen może potencjalnie poprawiać wyniki terapii - wyjaśnia.

I dodaje: - Efekty działania leku nusinersen (pierwszego leku zarejestrowanego do terapii SMA), od czasu wprowadzenia go na rynek są bardzo widoczne i korzystne dla pacjentów w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby. 100 procent niemowląt przedobjawowych objętych badaniem NURTURE wciąż żyje po prawie pięciu latach przyjmowania leku nusinersen. Na całym świecie leczeniem objętych jest ponad 10 000 pacjentów z SMA.

Z kolei Crystal Proud, M.D., neurolog dziecięca specjalizująca się w chorobach nerwowo-mięśniowych ze Szpitala Dziecięcego The King’s Daughters w Wirginii, członkini komitetu sterującego badaniem RESPOND wyjaśnia, że  klinicyści nieustannie dążą do osiągnięcia lepszych wyników leczenia niemowląt i dzieci. Dlatego zwrócono uwagę na fakt, że u niektórych pacjentów poddanych terapii genowej zaobserwowano niezaspokojoną potrzebę dodatkowych korzyści terapeutycznych.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.