Przebadają 60 dzieci
- Istnieją przekonujące argumenty kliniczne za tym, że leczenie nusinersenem tych pacjentów może zwiększyć skuteczność leczenia SMA. Oczekujemy też, że badanie RESPOND dostarczy cennych danych, które pomogą w podejmowaniu decyzji terapeutycznych dotyczących najmłodszych pacjentów z SMA - poinformowała.

Zgodnie z projektem, RESPOND ma być dwuletnim badaniem otwartym, mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku nusinersen u pacjentów z SMA uprzednio leczonych lekiem onasemnogen abeparwowek. Ma ono dostarczyć szerszych informacji pomocnych w podejmowaniu decyzji terapeutycznych.

Skuteczność zostanie oceniona na podstawie zmiany od wartości wyjściowych oceny funkcji motorycznych, dodatkowych obserwacji klinicznych (np. połykanie) oraz poziomu obciążenia dla opiekunów. Eksploracyjnym punktem końcowym badania będzie stężenie neurofilamentów, które zostanie ocenione jako biomarker biologicznej aktywności choroby.

Podstawowa badana grupa ma obejmować 40 niemowląt w wieku 9 miesięcy lub młodszych (w momencie podania pierwszej dawki leku nusinersen), które mają dwie kopie genu SMN2, a które przed ukończeniem 6. miesiąca życia otrzymały lek onasemnogen abeparwowek.

Druga badana grupa będzie obejmować 20 dzieci i pozwoli na zebranie danych od pacjentów w szerszym przedziale wiekowym (do 3 lat w momencie podania pierwszej dawki leku nusinersen). Po włączeniu do badania uczestnicy przez dwa lata będą otrzymywać lek nusinersen w dawce 12 mg, zgodnie z dopuszczonym schematem leczenia: cztery dawki wysycające, a następnie dawkę podtrzymującą co cztery miesiące.

Spółka planuje przedłożyć protokół badania organom regulacyjnym w najbliższych miesiącach
i zamierza przeprowadzić rekrutację pierwszych pacjentów kwalifikujących się do badania RESPOND w pierwszym kwartale 2021 roku.

Przewiduje się, że do badania RESPOND zostanie włączonych 60. dzieci w wieku do 3 lat, u których, według lekarza prowadzącego może nastąpić dodatkowa poprawa kliniczna po uprzednim otrzymywaniu leku onasemnogen abeparwowek.

Lekarze będą oceniać stan dzieci pod kątem włączenia do badania z wykorzystaniem kryteriów obejmujących jedno lub więcej z następujących wskazań: suboptymalne funkcje motoryczne, potrzeba wsparcia oddechowego, dysfagia lub trudności przyjmowania pokarmów, bądź inne czynniki, o których główny badacz zadecyduje, że są istotne.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.