
Trójka pacjentów z mukopolisacharydozą VI, rzadką chorobą uwarunkowaną genetycznie, będzie miała zapewniony dostęp do refundowanego leczenia ze środków publicznych - poinformował w środę (26 lutego) resort zdrowia. Z pierwotnego projektu listy refundacyjnej wynikało, że stracą to leczenie.
Z projektu listy refundacyjnej, która zacznie obowiązywać od 1 marca 2020 r., a zamieszczonego na stronie internetowej resortu zdrowia 14 lutego, wynikało, że finansowanie straci lek galsulfaza, dostępny od 2012 r. w ramach programu lekowego dla chorych na ultrarzadkie schorzenie, tj. mukopolizacharydozę VI (MPS VI).
- Przyczyny cofnięcia refundacji tej terapii są dla mnie zupełnie niezrozumiałe, a wręcz nieludzkie. Zwłaszcza, że daje ona dobre efekty i jest stosowana zaledwie u trzech pacjentów chorujących na MSP VI w kraju - ocenił prof. Zbigniew Żuber ze Szpitala Dziecięcego św. Ludwika w Krakowie, odnosząc się do usunięcia terapii z wykazu leków refundowanych.
We środę rzecznik prasowy Ministerstwa Zdrowia Wojciech Andrusiewicz poinformował jednak, że pacjenci z mukopolisacharydozą VI (inaczej zespół Maroteaux-Lamy'ego), których "leczenie dotychczas było finansowane w ramach programu lekowego, będą mieli zapewniony dostęp do refundowanego leczenia ze środków publicznych".
Zdaniem prof. Żubera jest to dla pacjentów i lekarzy bardzo dobra wiadomość na kilka dni przed Dniem Chorób Rzadkich, który przypada 29 lutego. Jak wyjaśnił specjalista, gdyby terapia została nagle przerwana, stan zdrowia chorych osób gwałtownie by się pogorszył. Ma to związek z tym, że podczas podawania im leku, który ma zastępować enzym, produkowany w za małych ilościach w organizmie, ustaje nawet resztkowa jego produkcja. - Dlatego byłoby to postępowanie bardzo nieetyczne (...). To tak, jakby podając spragnionej osobie szklankę wody jednocześnie ją rozbić, by spotęgować czyjeś cierpienie - ocenił prof. Żuber.
Mukopolisacharydozy (MPS) stanowią grupę rzadkich chorób dziedzicznych, które wyniszczają organizm i zagrażają życiu. Zalicza się je do grupy tzw. lizosomalnych zaburzeń spichrzeniowych, w których organizm z powodu mutacji genetycznej nie wytwarza wystarczającej ilości enzymu odpowiedzialnego za rozkładanie jednego z mukopolisacharydów (tzw. glikozaminoglikanów, w skrócie GAG). W efekcie związki te gromadzą się w komórkach, co prowadzi do postępującego uszkodzenia tkanki łącznej i zbudowanych z niej ważnych narządów - mięśni, kości, stawów, serca, układu oddechowego i nerwowego. Rozróżnia się siedem typów MPS.
MPS VI charakteryzuje się brakiem lub znacznym niedoborem enzymu o nazwie arylosulfataza B (4-sulfataza N-acetylogalaktozaminy). Powoduje to gromadzenie się w organizmie siarczanu dermatanu i w konsekwencji wystąpienie takich objawów, jak niski wzrost, liczne deformacje szkieletowe, jamy ustnej i przerost języka, powikłania oddechowe, choroba serca, zmętnienie rogówki, niedosłuch, ucisk rdzenia kręgowego, choroba zastawkowa serca, obniżona wytrzymałość fizyczna.
- « POPRZEDNIA
- 1
- 2
- NASTĘPNA »
- 17:56 Leczenie astmy oskrzelowej powinno stać się priorytetem polityki zdrowotnej
- 17:35 Grupę 0 z Warmińsko-Mazurskiego zaszczepią AstraZeneką. Jest 10 tys. dodatkowych szczepionek
- 17:14 NFZ: uzdrowiska wznawiają działalność. Co muszą wiedzieć pacjenci?
- 17:05 MZ opublikowało projekt uchwały ws. Planu dla Chorób Rzadkich - do pre-konsultacji
- 16:52 Niedzielski wyjaśnia, ile osób zaraża teraz w Polsce jeden zakażony
- 16:31 Dwa pierwsze przeszczepienia serca w Dolnośląskiem. Oba w USK
- 16:10 Minister zdrowia: mutacja brytyjska napędza rozwój trzeciej fali
- 15:53 Rynek sfałszowanych leków w Polsce: co powinno wzbudzić naszą czujność?
- 15:26 Miesiąc po wyroku TK: coraz więcej Polek szuka możliwości terminacji ciąży za granicą
- 15:05 Minister zdrowia: bardziej niż zakażeniom przyglądamy się teraz liczbie zajętych łóżek
- 14:43 Rzecznik rządu: na razie bez decyzji w sprawie powrotu obostrzeń w innych województwach
- 14:16 MZ o Planie Chorób Rzadkich - zapowiada ośrodki, diagnostykę i fundusze
- 1 Liczba potwierdzonych zakażeń koronawirusem w Polsce to 1 711 772, zmarło 43 793 pacjentów
- 2 Koronawirus już nam niestraszny? „Polacy nie nauczyli się niczego poza kombinowaniem”
- 3 Prof. Horban: jesteśmy na fali wznoszącej, może warto wstrzymać szczepienia nauczycieli?
- 4 Sanepid kontroluje największy hotel w Mikołajkach. "Paranoja"
- 5 Witamina D w suplementach diety - są nowe zalecenia dotyczące maksymalnej zawartości
- 6 AOTMiT: pierwszy wykaz leków do sfinansowania przez Fundusz Medyczny, m.in. w terapii SMA
- 7 SMA: koniec zbiórek w sieci na terapię genową? Jest decyzja agencji ws. refundacji
- 8 Rok z pandemią. "Koronawirus po godz. 15 ma wolne, spędza czas z rodziną"
- 9 Pandemia skraca życie chorym na nowotwory. Najgorsze jeszcze przed nami
- 10 Plan dla chorób rzadkich już gotowy. 37 zadań do realizacji
- 11 Kpt. dr Siewiera: pandemia mówi "sprawdzam". Włoscy lekarze rodzinni nie zawiedli
- 12 "Ekstremalnie duży" poziom przeciwciał po drugiej dawce szczepionki. Psychoterapeuta ujawnia swoje wyniki
Newsletter
Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku
Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze
Follow @rynekzdrowiaRSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych