MZ: pacjenci z  mukopolisacharydozą VI będą mieli dostęp do refundowanego leczenia

Trójka pacjentów z mukopolisacharydozą VI, rzadką chorobą uwarunkowaną genetycznie, będzie miała zapewniony dostęp do refundowanego leczenia ze środków publicznych - poinformował w środę (26 lutego) resort zdrowia. Z pierwotnego projektu listy refundacyjnej wynikało, że stracą to leczenie.

Z projektu listy refundacyjnej, która zacznie obowiązywać od 1 marca 2020 r., a zamieszczonego na stronie internetowej resortu zdrowia 14 lutego, wynikało, że finansowanie straci lek galsulfaza, dostępny od 2012 r. w ramach programu lekowego dla chorych na ultrarzadkie schorzenie, tj. mukopolizacharydozę VI (MPS VI).

- Przyczyny cofnięcia refundacji tej terapii są dla mnie zupełnie niezrozumiałe, a wręcz nieludzkie. Zwłaszcza, że daje ona dobre efekty i jest stosowana zaledwie u trzech pacjentów chorujących na MSP VI w kraju - ocenił prof. Zbigniew Żuber ze Szpitala Dziecięcego św. Ludwika w Krakowie, odnosząc się do usunięcia terapii z wykazu leków refundowanych.

We środę rzecznik prasowy Ministerstwa Zdrowia Wojciech Andrusiewicz poinformował jednak, że pacjenci z mukopolisacharydozą VI (inaczej zespół Maroteaux-Lamy'ego), których "leczenie dotychczas było finansowane w ramach programu lekowego, będą mieli zapewniony dostęp do refundowanego leczenia ze środków publicznych".

Zdaniem prof. Żubera jest to dla pacjentów i lekarzy bardzo dobra wiadomość na kilka dni przed Dniem Chorób Rzadkich, który przypada 29 lutego. Jak wyjaśnił specjalista, gdyby terapia została nagle przerwana, stan zdrowia chorych osób gwałtownie by się pogorszył. Ma to związek z tym, że podczas podawania im leku, który ma zastępować enzym, produkowany w za małych ilościach w organizmie, ustaje nawet resztkowa jego produkcja. - Dlatego byłoby to postępowanie bardzo nieetyczne (...). To tak, jakby podając spragnionej osobie szklankę wody jednocześnie ją rozbić, by spotęgować czyjeś cierpienie - ocenił prof. Żuber.

Mukopolisacharydozy (MPS) stanowią grupę rzadkich chorób dziedzicznych, które wyniszczają organizm i zagrażają życiu. Zalicza się je do grupy tzw. lizosomalnych zaburzeń spichrzeniowych, w których organizm z powodu mutacji genetycznej nie wytwarza wystarczającej ilości enzymu odpowiedzialnego za rozkładanie jednego z mukopolisacharydów (tzw. glikozaminoglikanów, w skrócie GAG). W efekcie związki te gromadzą się w komórkach, co prowadzi do postępującego uszkodzenia tkanki łącznej i zbudowanych z niej ważnych narządów - mięśni, kości, stawów, serca, układu oddechowego i nerwowego. Rozróżnia się siedem typów MPS.

MPS VI charakteryzuje się brakiem lub znacznym niedoborem enzymu o nazwie arylosulfataza B (4-sulfataza N-acetylogalaktozaminy). Powoduje to gromadzenie się w organizmie siarczanu dermatanu i w konsekwencji wystąpienie takich objawów, jak niski wzrost, liczne deformacje szkieletowe, jamy ustnej i przerost języka, powikłania oddechowe, choroba serca, zmętnienie rogówki, niedosłuch, ucisk rdzenia kręgowego, choroba zastawkowa serca, obniżona wytrzymałość fizyczna.

FORUM TYMCZASOWO NIEDOSTĘPNE

W związku z ciszą wyborczą dodawanie komentarzy zostało tymczasowo zablokowane.

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.