Choroby rzadkie: zagrożona refundacja leku na zespół Huntera

W Ministerstwie Zdrowia waży się los 21 dzieci cierpiących na zespół Huntera. Nie można ich uleczyć, ale można spowolnić przebieg choroby - za 900 tys. zł rocznie. Eksperci radzą ministrowi zdrowia, by zrezygnował z finansowania nieskutecznego i niezwykle drogiego leku - opisuje Gazeta Wyborcza.

W Polsce jest przynajmniej 21 chłopców ze zdiagnozowanym zespołem Huntera. O tylu wiadomo, bo przechodzą leczenie. Dziewczynki zwykle nie dziedziczą tej wady genetycznej. Organizmy chorych nie wytwarzają enzymu rozkładającego cukry złożone (mukopolisacharydy), które gromadzą się w organizmie, doprowadzając do wyniszczenia komórek i organów.

Przez ostatnie pięć lat NFZ refundował Elaprase - nowy lek, zawierający brakujący enzym. W Polsce za roczną terapię trzeba zapłacić 800-900 tys. zł w zależności od wagi pacjenta.

Teraz ma się to zmienić. "Skuteczność leczenia jest niezadowalająca. Nowe obserwacje pochodzące z badań nie zmieniły dowodów dotyczących skuteczności" - oświadczyła ostatnio powołana przez ministra zdrowia Rada Przejrzystości. To komisja złożona z 20 ekspertów, działa przy państwowej Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM).

Rada ocenia listę leków refundowanych i formułuje rekomendacje. Tu zostawiła małą furtkę: "Konieczne jest zabezpieczenie praw nabytych dotychczas leczonych pacjentów" - napisała. Ale - jeśli minister posłucha opinii ekspertów - ci, którzy dopiero zachorują, leku nie dostaną.

Treść rekomendacji potwierdza ministerstwo. - Zdaniem ekspertów skuteczność leku jest wątpliwa - mówi Krzysztof Bąk, rzecznik Ministerstwa Zdrowia. Zaznacza, że minister nie musi postąpić zgodnie z opinią Rady. Opinia Rady nie jest dla ministra wiążąca, choć bardzo ważna. Drugim kryterium będzie dobro pacjentów.

Na początku listopada zostanie opublikowana nowa lista leków refundowanych. Rodzice chorych dzieci z lękiem czekają na decyzję ministra.

Dr Dariusz Rokicki z Kliniki Chorób Metabolicznych, Endokrynologii i Diabetologii Centrum Zdrowia Dziecka mówił portalowi rynekzdrowia.pl, iż terapie stosowane w chorobach rzadkich powinny być finansowane z oddzielnego budżetu.

Już w marcu br. członkowie Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich działającego w Centrum Zdrowia Dziecka, z uwagi na brak dowodów skuteczności zastosowanego leczenia, zdecydowali o zaprzestaniu terapii pacjenta z zespołem Huntera (mukopolisacharydoza typu II). - Zespół decyduje na podstawie danych, które przysyła lekarz prowadzący danego pacjenta. Każdy lekarz dokonuje oceny chorego i w ciągu kilku lat wyłania się obraz - czy choroba postępuje, czy nie - mówił dr Rokicki.

Przypomina, że warunkiem włączenia do terapii jest ocena jej działania po określonym czasie. Jeśli okaże się, że lek nie przynosi oczekiwanego efektu, terapia nie jest kontynuowana.

- Terapii nie zaniechano z powodu jej wysokich kosztów. Przesłanką jej stosowania jest skuteczność - prezentuje medyczny punkt widzenia dr Rokicki, chociaż zdaje sobie sprawę, że inaczej na ten problem patrzą chorzy i ich rodziny. - Będą walczyć o dostęp do leku. Pacjenci mówią, że odbieramy im nadzieję. Tylko, że my - jako przedstawiciele Zespołu - nie leczymy nadziei.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.