• Maciej Miłkowski: spodziewam się istotnego wzrostu liczby leczonych pacjentów, a tym samym istotnego wzrostu kosztów finansowania leków
• Naszym celem jest więc zapewnienie bezpieczeństwa lekowego nie tylko w dostępności aptecznej, ale również szpitalnej i w tym zakresie – leków podstawowych stosowanych w leczeniu szpitalnym jest coraz lepiej
• Firmom z innowacyjnymi lekami proponujemy wejście na bardzo duży rynek zbytu – ale oczekujemy w zamian najniższych cen na rynku unijnym. I te wspólne oczekiwania równoważą się - dodaje wiceminister

***

Rynek Zdrowia, Luiza Jakubiak: Jaką ma Pan strategię w zakresie polityki lekowej na kolejne lata, z uwzględnieniem wychodzenia z czasu pandemii?

Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia: Jesteśmy w okresie czwartej fali, ale sytuacja nie jest tak dramatyczna jak w ubiegłym roku. Mamy większą dostępność diagnostyki i wczesnego wykrywania. Nie mamy wątpliwości, że teraz wzrośnie liczba zdiagnozowanych pacjentów, również w późnych etapach choroby, bo w ostatnim czasie ludzie ze strachu przed zakażeniem rzadziej zgłaszali się do lekarzy i na badania. Z tego powodu spodziewam się istotnego wzrostu liczby leczonych pacjentów, a tym samym istotnego wzrostu kosztów finansowania leków. Te najdroższe leczenie obejmują programy lekowe. Przez ostatnie 2 lata włączaliśmy do refundacji dużo nowych terapii i przy większej liczbie nowych pacjentów, będzie to dla nas dużym wyzwaniem.

Czy to zablokuje możliwość włączania nowych leków do refundacji?

Wśród już złożonych wniosków widzimy wiele bardzo interesujących i ciekawych leków, które powinny być przyjęte do refundacji. Będziemy starali się je finansować, chociaż wiele z tych technologii jest bardzo kosztownych. Każda powyżej 100, czasami nawet do 200 milionów zł. To jest już bardzo istotny koszt dodatkowego wskazania refundacyjnego.

Te ostatnie dwa lata pokazują olbrzymi wzrost wydatków na choroby rzadkie i ultra rzadkie. I to nadal będzie rosnąć.

Obecnie podmioty aplikują po raz kolejny o terapie, na które nie było nas stać jeszcze pięć lat temu i więcej, bo to są wnioski czasem nawet z lat 2012-2014. Wtedy nie zostały sfinansowane, bo ich ceny były przerażające, ale teraz są już dla nas dostępne cenowo. Właśnie w takich terapiach, w chorobach rzadkich, obecnie najbardziej zapełniamy tę lukę.

Oczywiście mamy drugą grupę chorób rzadkich, które w tej chwili są dla nas nieakceptowalne cenowo. Mówimy na przykład o terapiach przewlekłych, gdzie roczny koszt takiego leczenia to 2-3 mln zł przy finansowaniu do końca życia, czyli nawet 40-50 lat.

Czy to oznacza, że będziemy teraz finansować terapie, które odczekały swoje, aż ich cena spadła, a te najnowsze muszą swoje odczekać?

Nie, to nie jest tak. Na choroby rzadkie patrzymy inaczej. Jeśli mamy chorobę ultra rzadką, gdzie jest 20-30 pacjentów, a budżet nie jest zbyt wysoki, to finansujemy je dosyć sprawnie. 

Realizujemy również bieżące wnioski refundacyjne. Szczególnie widać to po lekach onkologicznych, chociaż coraz częściej skupiamy się też na innych obszarach niż onkologia. Przez ostatnie lata więcej pieniędzy przeznaczaliśmy na onkologię i teraz staramy się, żeby wskazania poza onkologiczne również były finansowe. 

Praktycznie w całości są zabezpieczone choroby psychiatryczne i neurologiczne, i jak tylko pojawia się coś nowego, to też staramy się to sfinansować. Chociaż pojawia się tu pewien problem. Mamy do dyspozycji tanie leki, które u części pacjentów są bardzo skuteczne. Ale jeżeli dany lek nie działa, to musimy rozszerzać portfolio produktów. Część z tych nowości ma inny mechanizm działania, ale w badaniach klinicznych nie wykazano, że jest lepszy niż stary lek. Mimo to decydujemy się na refundację, bo jest to obszar terapeutyczny, w którym trudno jest dobrać właściwie pacjentowi leki.

Na spotkaniu prasowym minister poinformował o fiasku dotychczasowych negocjacji z producentem leku Zolgensma, m.in. ze względów finansowych. Czy było zaskoczenie wysokością tej ceny?

Nie, bo cena dla Europy to jest ponad 9,5 mln zł. Tu jest etyczny problem. Na dziś nie ma dowodów naukowych potwierdzających przewagę tej terapii nad lekiem obecnie refundowanym, poza schematem podania. Finansując wielokrotnie droższą terapię zabieramy możliwość leczenia innym pacjentom.

Oczywiście każdy patrzy pod swoim kątem, ale jeśli obecnie mamy zabezpieczoną w całości tę grupę chorych, to właściwie nie powinniśmy patrzeć na inne leki. Chętnie sfinansujemy je w tej samej cenie. Nawet możemy dać preferencje ze względu na sposób podania, bo ewidentnie lek ma w tym zakresie przewagę. Ale nie tak, żeby to było powodem ograniczania środków finansowych na inne terapie, też skutecznie. 

Elementem negocjacji z Komisją Ekonomiczną była konieczność uzgodnienia płacenia za efekt, to znaczy oczekiwaliśmy gwarancji producenta, że lek jest skuteczny u wszystkich pacjentów. Rejestr kliniczny był jednym z bardzo istotnych elementów rozmów. Wyniki kliniczne wskazują na skuteczność terapii u części leczonej populacji, ale u niektórych chorych tej gwarancji skuteczności nie ma. W takich przypadkach to producent przejmuje na siebie część kosztów terapii.

Negatywna opinia dla leku Zolgensma. Oświadczenie firmy Novartis

Będziemy jeszcze rozmawiać z producentem celem znalezienia wspólnego stanowiska. Ale nie może to być kosztem innych technologii. I jak zwykle oczekujemy kosztów terapii na najniższym poziomie europejskim.

Czy to oznacza, że inne kraje refundują terapię za 9 milionów zł?

Inne państwa inaczej na to patrzą, mając zupełnie inną sytuację. Mamy w stosunku do wielu krajów UE znacząco niższe PKB na obywatela, niższy procent przeznaczony z publicznych środków na zdrowie, a ceny leków podobne. Czyli mamy nominalnie 3. krotnie mniej pieniędzy, ale ceny leków nie są 3-4. krotnie niższe.

Oczywiście w porównaniu do średniej unijnej mamy dobre ceny, poniżej tej średniej, ale to nie jest ten rząd wielkości, że skoro jesteśmy 3 razy tańsi, to zawsze kupujemy leki za jedną trzecią ceny.

Czasem jest tak, że faktycznie niektóre leki kupujemy za 20 albo 40 procent średniej ceny europejskiej. To jest efektem na przykład stosowania instrumentów dzielenia ryzyka. Wówczas płacimy np. za połowę pacjentów, druga połowa jest za darmo. Zatem te ceny są w niektórych przypadkach całkiem dobrze wynegocjowane. 

Ale w niektórych zakresach mamy jeszcze cały czas średnią unijną, albo nawet powyżej tej średniej.

Czy brak rejestrów, brak możliwości zagwarantowania skuteczności terapii nie jest po części efektem polityki agencji rejestrujących leki, które dopuszczają terapie krótką ścieżką, oczekując kolejnych wyników badań już po dopuszczeniu leku na rynek? Czy to zaczyna być problem w decyzjach refundacyjnych?

Widzimy to, chociażby na przykładzie terapii stosowanych w COVID-19. Zobaczymy jak dalej te rejestracje zachowają się, ale w wielu przypadkach wyniki badań i dowody naukowe były słabe. 

W ogóle mamy problem pierwszych rejestracji. I to przewidzieliśmy w ramach ustawy refundacyjnej, gdzie można wycofać refundacje ze względu braku oczekiwanej skuteczności leczenia. W przypadku terapii innowacyjnych w ramach Funduszu Medycznego ten rejestr kliniczny jest bezwzględnie wymagany przez prawo. Tak więc efekty leczenia muszą być monitorowane w świecie realnym. Do każdego programu lekowego przygotowujemy System Monitorowania Programów Terapeutycznych (SMPT), który służy nam do analizy skuteczności leczenia. Jest on odzwierciedleniem warunków kwalifikacji pacjentów, monitorowania leczenia w tym skutków ubocznych terapii i przyczyn zakończenia leczenia.

Ale czasem – jeśli koszt leku jest niższy – decydujemy się na refundację takiej czwartej linii leczenia onkologicznego, z założeniem, że finansujemy leczenie, które wydłuża życie o te 2-3 miesiące.

Te najnowsze leki mają być refundowane w ramach Funduszu Medycznego. Czym się różni finansowanie leków w ramach tego Funduszu w porównaniu ze standardową ścieżką refundacyjną?

Są dwie podstawowe różnice. Pierwsza to źródło finansowania. Na Fundusz Medyczny jest odrębny budżet, który możemy wykorzystać. 

Po drugie, po przeanalizowaniu przez AOTMiT wszystkich nowych rejestracji centralnych, nowych wskazań, oszacujemy, które terapie możemy szybko dopuścić do refundacji. Nie jest to poprzedzone koniecznością złożenia wniosku przez firmę. To minister zdrowia publikuje listę nowych terapii, co jest formą zaproszenia producenta terapii z tej listy do negocjacji.

Fundusz Medyczny. Ile wniosków złożyli producenci?

W normalnej refundacji proces jest długi: wpierw firma musi przygotować wniosek refundacyjny z pełną analizą HTA, później jest uzgadniany program lekowy, co trwa minimum pół roku. Jeśli jest to nowy program lekowy, to jego zakontraktowanie przez Narodowy Fundusz Zdrowia zajmuje kolejne kilka miesięcy.

W nowym rozwiązaniu, kiedy już AOTMiT przeanalizowała i wyraziła zainteresowanie daną terapią, to firma nie musi składać pełnego wniosku, przygotować dokumentacji i płacić za analizę, bo to już zostało przygotowane w ramach naszych zasobów. Może szybko podejść do negocjacji. Zakładamy, że czas od momentu uzyskania rejestracji do finansowania może być krótszy niż nawet rok, co się rzadko zdarza w normalnej refundacji, choć takie przypadki też były.

To takie zaproszenie firmy do złożenia oferty i przygotowania podstawowych dokumentów.  Negocjacje z Komisją Ekonomiczną powinny zakończyć się w ciągu miesiąca.

Które z propozycji zawartych w projekcie ustawy refundacyjnej są Państwo zdeterminowani wprowadzić?

Na pewno bardzo istotne są dla nas przepisy upraszczające procedowanie wniosków refundacyjnych oraz dokonywanych zmian we wskazaniach i opisach w programach lekowych, a także wszelkich modyfikacji związanych ze zmianami właścicielskimi podmiotów odpowiedzialnych. W dużej mierze są to działania związane z kodeksem postępowania administracyjnego, które są bardzo czasochłonne, kosztochłonne i bardzo angażują pracowników Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji.

Dotyczy to na przykład programów lekowych. W naszej ocenie programy lekowe muszą „żyć”. Zmieniają się wskazania, zmieniają się wytyczne i rekomendacje. Powinniśmy te programy zmieniać raz do roku, raz na dwa lata i stale monitorować czy nie ma zasadności zmiany.

Obecnie dany program lekowy występuje w postaci załącznika do wszystkich decyzji refundacyjnych wydawanych w różnym czasie i każdy uczestnik postępowania administracyjnego w zakresie tego programu każdorazowo musi wyrazić zgodę na jakiekolwiek zmiany. To oznacza, że musimy skontaktować się z każdym z producentów, by uzyskać jego zgodę na zmiany. Jeśli któryś takiej zgody nie udzieli, minister zdrowia nie ma żadnej możliwości na dokonanie zmian.

Na pewno też musimy unormować działanie zespołów koordynujących funkcjonujących przy prezesie Narodowego Funduszu Zdrowia.

Chciałbym również, żeby leki pierwszego wyboru, które mają udokumentowane działanie, od lat są na rynku, mogły być objęte refundacją bez konieczności składania wniosku refundacyjnego, który jest bardzo kosztowny, a ocena długotrwała.

W przypadku tych leków jest to dla nas bardzo ważne, bo są produktami pierwszego wyboru, a mając umowy refundacyjne z ich producentami, możemy od nich wymagać dostępności ilościowej na rynku polskim, co gwarantuje ich dostępność. Rozpoczęliśmy rozmowy z producentami w tym zakresie.

Pandemia pokazała, że w sumie nie było jakiegoś takiego krytycznego momentu w dostawach w Polsce.

Tak. Nie mieliśmy w czasie pandemii problemów z dostępnością do leków w każdym zakresie. Polscy producenci znacząco zwiększyli produkcję leków przeznaczonych na rynek szpitalny w zakresie leczenia najciężej chorych pacjentów przebywających na intensywnej terapii. Mamy duże polskie firmy, jak Polpharmę, która obecnie zapewnia około jednej czwartej produkcji leków szpitalnej. Często są to podstawowe leki, w tym infuzyjne, do znieczulenia, do stosowania na OIOM-ach.

Naszym celem jest więc zapewnienie bezpieczeństwa lekowego nie tylko w dostępności aptecznej, ale również szpitalnej i w tym zakresie – leków podstawowych stosowanych w leczeniu szpitalnym jest coraz lepiej.

W czasie przedostatniego spotkania prezydenckiej Rady ds. Ochrony Zdrowia pojawiła się idea powołania pełnomocnika rządu, który będzie odpowiedzialny za koordynowanie działań związanych z bezpieczeństwem lekowym. Widzi Pan taką potrzebę?

Nie rozmawialiśmy na ten temat. Wydaje nam się, że nie jest to potrzebne. Współpracujemy z Ministerstwem Rozwoju w jednym zespole, rozmawiając na temat produkcji leków w Polsce i nie wydaje mi się, żeby potrzebny był do tego dodatkowo koordynator. 

A jakie propozycje mają Państwo dla firm innowacyjnych, które w Polsce nie mają produkcji leków?

Firmy innowacyjne też dużo inwestują w Polsce, wykorzystując na przykład możliwość prowadzenia badań klinicznych. Bardzo często mają w naszym kraju swoje centra logistyczne, centra zarządzania badaniami klinicznymi na Europę czy centra sprzedażowe. Tym firmom z innowacyjnymi lekami proponujemy wejście na bardzo duży rynek zbytu – ale oczekujemy w zamian najniższych cen na rynku unijnym. I te wspólne oczekiwania równoważą się i jak widać cały czas dopuszczane są nowości w refundacji leków w każdym ich segmencie.  

Ustawa refundacyjna. MZ: propozycje branży są wyjątkowo niekorzystne dla pacjentów

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• MACIEJ MIŁKOWSKI
• ZOLGENSMA
• FUNDUSZ MEDYCZNY
• KOMISJA EKONOMICZNA