XVII FORUM RYNKU ZDROWIA - NA ŻYWO

18-19 października 2021  •  WARSZAWA

Dostępność świadczeń opieki zdrowotnej – czy chodzi tylko o finansowanie?

PRZEJDŹ DO STRONY TRANSMISJI

Szef AOTMiT: tak dla leku w obrzęku naczynioruchowym. Ale stawia dwa warunki

Autor: oprac. LJ • Źródło: AOTMiT29 września 2021 15:37

Prezes AOTMiT wydał rekomendację w sprawie finansowania terapii stosowanej w chorobie rzadkiej - dziedziczonemu obrzękowi naczynioruchowemu.

Szef AOTMiT pozytywnie o leku w HAE - dziedziczonym obrzęku naczynioruchowym (fot. ShutterStock)
  • Prezes AOTMiT rekomenduje refundację leku w ostrych napadach obrzęku naczynioruchowego u osób dorosłych, młodzieży i dzieci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE)
  • Sugeruje utworzenie wspólnej grupy limitowej dla leków stosowanych w leczeniu ostrych, zagrażających życiu napadów obrzęku
    naczynioruchowego
  • Analiza dowodów naukowych wskazuje na akceptowalny profil bezpieczeństwa

Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Ruconest (konestat alfa) we wskazaniu leczenie ostrych napadów obrzęku naczynioruchowego u osób dorosłych, młodzieży i dzieci (w wieku 2 lat i starszych) z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) wywołanym niedoborem inhibitora esterazy C1 w ramach nowej grupy limitowej i wydawania w aptece z odpłatnością w wysokości ryczałtu.

Dwa warunki do refundacji

Jak podaje AOTMiT warunkiem tej pozytywnej rekomendacji jest obniżenie urzędowej ceny zbytu i po ewentualnym zawężeniu wskazania do "przerwania ostrego, zagrażającego życiu ataku dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, obejmującego gardło, krtań lub jamę brzuszną".

Prezes Agencji sugeruje, że ze względu na brak dowodów na różnice w skuteczności klinicznej i profilu bezpieczeństwa leku Ruconest względem komparatorów, sugeruje się utworzenie wspólnej grupy limitowej dla leków stosowanych w leczeniu ostrych, zagrażających życiu napadów obrzęku
naczynioruchowego u chorych na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy wywołany niedoborem inhibitora esterazy C1.

Jak wynika z informacji AOTMiT pod uwagę wzięto wyniki analizy klinicznej, w której przedstawiono dwa randomizowane kontrolowane badania kliniczne, w których porównywano stosowanie konestatu alfa (KoA) względem placebo (PLC) w populacji ≥12 lat i ≥13 lat. Dla populacji młodszej przedstawiono jedno badanie bez grupy kontrolnej, w którym KoA otrzymało 20 dzieci w wieku 5-14 lat.

Terapia może mieć skuteczność zbliżoną do komparatorów

Na niepewność oszacowań wpływa fakt, że w powyższych badaniach ocena skuteczności była oparta o zastępcze punkty końcowe, których związek z klinicznie istotnymi punktami końcowymi jest niepewny – analizie poddawano m.in. czas od podania leku do złagodzenia objawów (TOSR, ang. time to onset of symptom relief) lub czas do minimalnych objawów napadów HAE (TTMS, ang. time to minimum symptoms).

Ponadto, ze względu na dostępność dowodów naukowych wnioskowanie o skuteczności w przedmiotowej populacji jest utrudnione, szczególnie w przypadku dzieci w wieku 2-4 lata.

Zestawienie wyników badań dla TOSR sugeruje, że terapia może mieć skuteczność zbliżoną do komparatorów. Analiza dowodów naukowych wskazuje na akceptowalny profil bezpieczeństwa. Na zasadność zawężenia wskazania zgodnie z wcześniejszym wpływa także fakt, że analiza kliniczna opiera się w znacznej mierze na dokładnie tych samych badaniach, co analiza kliniczna oceniana w 2012 roku.

Czym jest dziedziczony obrzęk naczynioruchowy

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (hereditary angioedema – HAE) to rzadka choroba genetyczna, która jest spowodowana mutacjami w genie SERPING1 kodującym inhibitor C1 esterazy (C1‑INH).

Brak C1‑INH lub obniżenie jego aktywności prowadzi do jego niedoboru w osoczu, co powoduje nawracające ataki ciężkiego obrzęku naczynioruchowego, którego wystąpienie jest niebezpieczne ze względu na możliwość pojawienia się obrzęku krtani, dróg oddechowych i jamy brzusznej.

 

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum