Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA w rozmowie z rynkiemzdrowia.pl wielokrotnie podkreślała, że społeczność SMA liczy na nowy mechanizm finansowania innowacyjnych terapii (Fundusz Medyczny), który ma być nową ścieżkę refundacji leków na choroby rzadkie i onkologiczne dedykowane dzieciom.

- Ten sposób finansowania przez państwo terapii dla dzieci będzie, w porównaniu z typową ścieżką refundacyjną, dużo szybszy. To wydaje się jedyna droga do refundacji terapii genowej (zolgensmy) w SMA. W typowej ścieżce refundacyjnej terapia genowa z wysoką innowacyjnością ma niewielkie szanse na wdrożenie - mówiła.

Z kolei Anna Kordala z Fundacji SMA podkreślała, że przy podaniu tego leku bardzo ważny jest czas. -  W Polsce lek ten można podawać dzieciom, jednak, póki co rodzice muszą sami pokrywać koszty terapii - wyjaśniała.

A chodzi o niebagatelne kwoty rządu 9-10 mln zł. Takich pieniędzy nikt nie jest w stanie wyłożyć z własnej kieszeni. Jedyną szansą dla rodziców stały się więc, krążące w sieci zbiórki, budzące niezdrowe emocje z uwagi na wysokość zbieranych kwot.

Dlatego też refundacja może zamknąć ten problem. - Jeśli lek uzyska refundację, to lekarze i eksperci będą podejmować decyzję dotyczące tego, którzy pacjenci będą leczeni metodą genetyczną. Dziś wiemy, że terapia zolgensma nie będzie dostępna dla wszystkich. W wypadku tego leku, póki co mamy w Europie limit wagowy wynoszący 21 kg a w Stanach Zjednoczonych również limit wiekowy - zwracała uwagę Kordela.

Decyzja refundacyjna dotycząca tej terapii, w połączeniu z niedawno (18 lutego 2021 r.) podjętą decyzją ministra zdrowia w sprawie przesiewu noworodkowego w kierunku SMA stwarza realne szanse na dostęp dzieci chorujących na SMA do tej terapii.

Podobał się artykuł? Podziel się!