×
Subskrybuj newsletter
rynekzdrowia.pl
Zamów newsletter z najciekawszymi i najlepszymi tekstami portalu.
Podaj poprawny adres e-mail
  • Musisz zaznaczyć to pole

SMA. "W Polsce brakuje zrozumienia dla wartości terapii podawanych jednorazowo"

Autor: Luiza Jakubiak • Źródło: Rynek Zdrowia11 lutego 2022 15:01Aktualizacja: 11 lutego 2022 15:05

Nadal wydaje się, że system opieki zdrowotnej nie rozumie wartości terapii podawanych jednorazowo w chorobach o podłożu genetycznym - ocenia Kacper Ruciński z Fundacji SMA mówiąc o braku refundacji leku Zolgensma w rdzeniowym zaniku mięśni.

SMA. "W Polsce brakuje zrozumienia dla wartości terapii podawanych jednorazowo"
Mimo wielu obietnic, nadal nie ma refundacji terapii genowej Zolgensma w SMA Fot. AdobeStock
  • Nadal nie ma decyzji ministra zdrowia w sprawie finansowania terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni. W ocenie resortu, lek jest za drogi, a jednocześnie pacjenci z SMA są zabezpieczeni w postaci innych terapii
  • Są one podawane albo raz dziennie, albo co 4 miesiące. Terapia genowa to jednorazowe podanie
  • Nadal wydaje się, że system opieki zdrowotnej nie rozumie wartości terapii podawanych jednorazowo w chorobach o podłożu genetycznym - ocenia Kacper Ruciński z Fundacji SMA

Terapia genowa w SMA: refundacji nadal nie ma

Podczas wysłuchania społecznego w ramach XVI Forum Organizacji Pacjentów (10 lutego 2022r.), organizacje mogły zaadresować swoje pytania do decydentów. Obecni przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia, NFZ i Rzecznika Praw Pacjenta.

Jednym z obszarów, o który pytali pacjenci, były choroby rzadkie i refundacja leków stosowanych u tych chorych.

Kacper Ruciński z Fundacji SMA przypomniał o pozostającej w procesie refundacji terapii genowej stosowanej w SMA - leku Zolgensma.

- W marcu 2020 roku prezydent Andrzej Duda ogłosił powstanie Funduszu Medycznego. Jego celem, jak wiemy, ma być finansowanie terapii innowacyjnych, terapii o wysokim stopniu innowacyjności, niedostępnych w Polsce. Padały wtedy słowa z ust Pana Premiera, z Pana Prezydenta, że teraz Fundusz posłuży do refundacji, do finansowania między innymi jednorazowej terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni - przypomniał Ruciński.

Przypomniał, że terapię zarekomendował prezes Agencji oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji: To była jedna z pierwszych rekomendacji. Minęły dwa lata, mamy już trzeci roczny budżet Funduszu Medycznego. Odbyło się wiele spotkań między Ministerstwem Zdrowia a producentem. Refundacji dalej nie ma.

Co tydzień diagnozowane jest jedno dziecko z rdzeniowym zanikiem mięśni. Co tydzień rodzice słyszą tę diagnozę i w zasadzie albo otwierają zbiórki albo wyjeżdżają do Niemiec lub do Holandii, gdzie lekarze wprowadzają ten produkt jako lek pierwszego stosowania w SMA.

- Rozumiem ograniczenia budżetowe i że cena tego leku jest bardzo wysoka, jednakże wartość tej terapii naszym zdaniem jako organizacji pacjenckiej, ale też klinicystów jest ogromna. Lek jest refundowany w krajach typu Grecja, Portugalia, krajach o podobnym poziomie zasobności jak Bułgaria, podobno Rumunia się bardzo przymierza do finansowania Rosja, Egipt. W Polsce refundacji nadal nie ma - mówił przedstawiciel pacjentów z SMA.

- Co się stało, że Komisja Ekonomiczna, negocjując jako jedno z kryteriów strategii negocjacyjnej przyjęła, że lek, który ma być finansowany przez Fundusz Medyczny, musi być porównywalny, benchmarkowany do leków dostępnych w normalnej refundacji, w normalnym standardowym procesie. Przecież nie taka była idea Funduszu Medycznego. On miał umożliwić finansowanie leków, które są nie nie muszą być efektywne kosztowo zgodne z kryteriami takimi, jak leki w normalnej refundacji. Czy coś się zmieniło? – pytał przedstawiciel organizacji.

W odpowiedzi wiceminister zdrowia, Maciej Miłkowski ocenił, że Fundusz Medyczny nie jest ustawą o finansowaniu terapii tylko dla pacjentów z SMA: - Nie taki był cel ustawy.

- Lek podlega normalnym negocjacjom, normalnym procedurom - powiedział, dodając, że jest to też  strategia, jakie leki powinny być obejmowane. - Tutaj mamy w pełni zabezpieczoną populację pacjentów leczeniem w pełni skutecznym, bezpiecznym. Mamy świetną kolejną technologię lekową, która zdecydowanie jest korzystniejsza pod kątem jakości dla pacjenta.

Dodał, że refundacja terapii genowej to na pacjenta dodatkowo 5-10 milionów zł wydatku za komfort leczenia. Bo alternatywne terapie to albo podanie leku raz na 4 miesiące, albo w lek podawany doustny codziennie.

- To jest ta uciążliwość leczenia - przyznał, ale dodał, że gdyby trzeba było zrezygnować z refundowania terapii dlatego, że są uciążliwe dla pacjentów, bo są podawane codziennie albo raz na cztery miesiące, to „właściwie mało leków by byłoby refundowanych”: - Myślę, że nie taki jest cel pacjentów, żeby tych niedogodnych terapii nie finansować.

MZ musi dokonać swego rodzaju skoku mentalnego do tej nowej epoki

- Nadal wydaje się, że system opieki zdrowotnej nie rozumie wartości terapii podawanych jednorazowo w chorobach o podłożu genetycznym - ocenia w rozmowie z Rynkiem Zdrowia Kacper Ruciński.

- Dzisiaj sytuacja dotyczy SMA, ale w najbliższych latach będzie dotyczyła kolejnych chorób, gdy mamy bardzo wczesną diagnozę genetyczną, postawioną w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie, i oto mamy narzędzia, aby skorygować wadę genetyczną tego dziecka tak, żeby ono żyło całe życie w zdrowiu. Nauka oto pozwala nam zneutralizować skutki wad genetycznych, zanim pojawi się wywoływana przez nie choroba. Takich terapii będzie coraz więcej i system ochrony zdrowia będzie musiał dokonać swego rodzaju skoku mentalnego do tej nowej epoki - podkreśla.

- Mam wrażenie, że na dzisiaj takie leczenie wymyka się zrozumieniu. Bo to nie chodzi o to, żeby odejść od leków, które trzeba przyjmować regularnie. Chodzi o powiedzenie sobie, jaką wartość ma zachowanie zdrowia samo w sobie. Wartość nie tyle jako miara efektu klinicznego, ale wartość społeczną, wartość psychologiczną dla tego dziecka, które nie będzie do końca życia pacjentem, ciężko chorym na śmiertelną chorobę i zmuszonym do ciągłego przyjmowania leków, tylko zdrowym nastolatkiem, a później zdrowym dorosłym - ocenia.

"Ministerstwo koncentruje się na danych klinicznych i ich wycenie"

W opinii naszego rozmówcy, obecne podejście do refundacji terapii genowych wskazuje cały czas na myślenie administracyjne, urzędnicze, myślenie kategoriami budżetu na ten rok lub na przyszły, przy czym ginie nam szerszy aspekt dotyczący filozofii systemu opieki zdrowotnej:

- Ministerstwo koncentruje się na danych klinicznych i ich wycenie, i moim zdaniem nie do końca widzi, że ostatecznym celem systemu ochrony zdrowia jest, nomen omen, ochrona ludzkiego zdrowia w pełnym tego słowa znaczeniu; a nie wąsko rozumiane zapewnienie jakichś tam parametrów klinicznych za jakąś tam kwotę.

- W przypadku terapii genowej w SMA mamy możliwość podania leku dziecku, które później w życiu może nawet nie wiedzieć, że miało wadę genetyczną i mogło zachorować na ciężką chorobę. Bo po urodzeniu otrzyma lek, który trwale koryguje tę wadę. Ono nie będzie już pacjentem, będzie zdrowe. I jeżeli mamy być w miarę nowoczesnym krajem, miejsce dla takich leków chroniących szeroko rozumiane zdrowie w polskim systemie musi być – podkreśla Kacper Ruciński.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum

    Najnowsze