Restrykcyjne i służące kontroli finansów państwa. Jak zmienić programy lekowe?

Autor: Luiza Jakubiak • Źródło: Rynek Zdrowia21 grudnia 2022 06:00

W ramach programów lekowych finansujemy najnowsze i najdroższe leki. Jednak takie rozwiązanie, które zresztą powstało wiele lat temu, wymaga większej elastyczności i szerszego spojrzenia na refundację.

Restrykcyjne i służące kontroli finansów państwa. Jak zmienić programy lekowe?
Programy lekowe są dostępne dla wąskiej grupy chorych Fot. AdobeStock
  • Sama konstrukcja programów lekowych narzuca takie myślenie, żeby znaleźć bardzo konkretne kryteria i zawęzić populację. Dlatego musi powstać długofalowy plan wyjścia z myślenia o programach lekowych w obecnej formule, bo one nas ograniczają - mówi dr Magdalena Władysiuk
  • Problemem jest to, że po 2-3 latach, gdy lek już staje się standardem, ciągle mamy stan z wniosku refundacyjnego, a tam kryteria są sztucznie zawężone. Gdyby kryteria w programach były tak szeroko wpisane jak w ChPL, nie byłoby problemu - ocenia prof. Ewa Lech-Marańda
  • Jestem zwolennikiem wykorzystywania danych z rzeczywistej praktyki klinicznej. Te dane niejednokrotnie prowadzą do poprawienia zakresu dostępności danej technologii lekowej - mówi prof. Maciej Krzakowski

Wąskie kryteria włączania do programu lekowego

2023 rok ma upłynąć Ministerstwu Zdrowia m.in. na zmianach w zakresie programów lekowych. Ogromna przebudowa dzieje się już w hematoonkologii. Dotyczy to nie tylko dopuszczenia do refundacji nowych cząsteczek. Programy są scalane, ukierunkowane na chorobę, a nie na poszczególny lek.

Jednocześnie finansowanie ze środków publicznych uwzględnia coraz więcej leków, które tracą ochronę patentową i są przenoszone do katalogu chemioterapii, ze znaczną korzyścią finansową dla płatnika. Jest też propozycja MZ, by rewidować programy lekowe raz w roku.

Ekspertów cieszą te zmiany. Ale wskazują, że nadal jest jeszcze dużo zaszłości w programach lekowych, które ograniczają włączenia pacjentów. Jednym z podnoszonych problemów jest zawężanie kryteriów refundacyjnych. Jest to przede wszystkim efekt tego, że program lekowy opiera się na wynikach badania rejestracyjnego.

- W programach lekowych są ściśle określone kryteria włączenia do terapii, które nawet w 90 procentach odzwierciedlają kryteria badania rejestracyjnego. Przykładowo refundacja giwosyranu co do pojedynczego zapisu była identyczna z kryteriami badania rejestracyjnego. W mojej opinii nie ma dzisiaj możliwości, żeby włączyć do programu lekowego pacjenta, który tych kryteriów nie spełnia – ocenia prof. Ewa Lech – Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii.

Jednocześnie, o ile refundacje idą w większości w kryteriach zaczerpniętych z badań rejestracyjnych, charakterystyki produktów leczniczych (ChPL) tych kryteriów już nie zawierają.

- Problemem jest to, że po 2-3 latach, gdy lek już staje się standardem, ciągle mamy stan z wniosku refundacyjnego, a tam kryteria są sztucznie zawężone. Gdyby kryteria w programach były tak szeroko wpisane jak w ChPL, nie byłoby problemu. Nie byłoby potrzeby zmian. To jest obszar do poprawy – dodaje prof. Lech-Marańda.

"Znaleźć bardzo konkretne kryteria"

Okazuje się, że również same podmioty odpowiedzialne składają wnioski refundacyjne tak, by nie wejść w zbyt szeroką populację chorych. W ocenie dr Magdaleny Władysiuk, prezes Stowarzyszenia CEESTAHC, jest to efekt pewnego rodzaju myślenia o programach lekowych i podejściu do refundacji:

- Kiedyś myśleliśmy bardzo wąsko, bo nie było wystarczających środków na innowacje. Prawda też jest taka, że sama konstrukcja programów lekowych narzuca takie myślenie, żeby znaleźć bardzo konkretne kryteria i zawęzić populację.

W ramach tego rozwiązania refundowane są najnowsze i najdroższe leki. Ścisłe kryteria włączania do terapii zapewniają płatnikowi kontrolę wydatków, a oparcie się w refundacji na zapisach badania rejestracyjnego, z dobraną, wyselekcjonowaną grupą pacjentów, ogranicza ryzyko po stronie płatnika finansowania nieskutecznych terapii.

Dzisiaj jednak, wraz z rozwojem genetyki, personalizacji leczenia, przyspieszenia procesów rejestracji i dopuszczania do refundacji, mechanizm finansowania w ramach programów lekowych wydaje się bardzo restrykcyjny i nieco archaiczny.

- Wszystkie decyzje rejestracyjne, a później refundacyjne są pochodną wyników badań prospektywnych, które z natury są prowadzone w populacjach idealnych, które często odbiegają do tego, co na co dzień spotykamy w praktyce klinicznej. Teraz jest czas, że coraz więcej jest rzadkich sytuacji klinicznych, które są identyfikowane na podstawie określonych zaburzeń genetycznych czy molekularnych. Nie muszą to być badania z losowym doborem chorych, bo coraz częściej mamy do czynienia z populacjami niewielkimi – mówi prof. Maciej Krzakowski, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej.

- Dlatego jestem zwolennikiem wykorzystywania danych z rzeczywistej praktyki klinicznej. Te dane niejednokrotnie prowadzą do poprawienia zakresu dostępności danej technologii lekowej. Oczywiście zdarzają się też sytuacje, że weryfikują w codziennej praktyce zapis programu lekowego. Ten opiera się na wynikach badania rejestracyjnego, a w życiu jest szereg sytuacji, które nie mieszczą się w tym schemacie, np. rozmaite parametry wskaźników laboratoryjnych. Dla mnie kurczowe trzymanie się tych granic nie jest rozsądne, bo to powinno podlegać ocenie lekarza prowadzącego leczenie. Nasza interpretacja, a nie to co otrzymujemy na papierze powinna być decydująca – stwierdza ekspert.

Mechanizm kontrolowania finansów publicznych

Czy zmiany zapowiadane przez resort zdrowia, w tym coroczna rewizja programów lekowych, wystarczy, by odpowiedzieć na wyzwania i wykorzystać potencjał rodzących się nowych trendów w farmakoekonomice?

- Myślę, że to nie wystarczy. Musi powstać długofalowy plan wyjścia z myślenia o programach lekowych w obecnej formule, bo one nas ograniczają. Nie zawierają mechanizmu poszerzania i to jest problem. Bo po pewnym czasie stosowania leku mamy też wiedzę o jego działaniu z rzeczywistej praktyki klinicznej, która wynika z szerszego myślenia. To wymaga uwolnienia się od myślenia, że program lekowy służy przede wszystkim kontroli finansów – stwierdza Magdalena Władysiuk.

Eksperci wskazują też na fakt, że w Polsce nie dość, że jest problem z zawężonymi kryteriami refundacyjnymi, to dodatkowo mamy dość długi okres oczekiwania od rejestracji do refundacji. Tomasz Kluszczyński, partner międzynarodowej firmy Vintura, wyjaśnia zależność między restrykcjami włączania do programu, a długimi procesami refundacyjnymi:

- Mamy tu dwie osie: adopcja mniej restrykcyjnych punktów widzenia, czyli rzeczywista dostępność dla pacjenta i długość tego procesu. Długość procesu nie ma aż tak dużego znaczenia, jeżeli natychmiastowa dostępność jest bardzo wysoka. Francja i Czechy mają podobne długości procesów refundacyjnych w onkologii i hematoonkologii jak Polska, ale w przeciwieństwie do nich, Polska ma bardzo niską adopcję po tym czasie. Z kolei w Holandii też jest niska adopcja, ale szybki proces refundacyjny.

Mechanizm poszerzania mógłby rozwiązać też problem, o którym mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie:

- Mamy refundowany daratumumab, ale tylko w jednym schemacie, dla pierwszej linii leczenia. Myślę, że tu jest pewna pułapka, bo dzisiaj mamy też bardzo nowoczesne rejestracje w schemacie daratumumab plus karfilzomib i deksametazon. Mamy cztery bardzo nowoczesne schematy, ale w Polsce dostępny ten najmniej skuteczny i to w ograniczonej populacji pacjentów. Powinniśmy dążyć do tego, żeby dostępność była najbardziej zbliżona do dostępności rejestracyjnej. Jak rozumiem nowoczesne programy lekowe? Jeśli refundujemy daratumumab na podstawie jednego z badań, a w pewnym momencie dochodzi do rejestracji produktu w każdym ze schematów skojarzonych, to refundacja również je powinna obejmować - wyjaśnia profesor.

Tym bardziej, że jak przewidują eksperci, być może za 20-30 lat lekarz na podstawie wiedzy i danych genetycznych, będzie miał możliwość łączenia leków poza systemem rejestracji, tworząc nowe zupełnie zestawy. Już dzisiaj trendem są terapie kombinowane i wielowskazaniowe.

- Około 40 proc. terapii w hematoonkologii to są terapie multi-indication, a połowa z nich to także terapie złożone. Nie wchodzą jako pojedyncze monoterapie, ale albo są dodawane do starych leków (tzw. back-bone), ale coraz częściej widzimy łączenie nowych cząsteczek ze sobą – zauważa dr Władysiuk.

Z perspektywy decydenta

Zmiany są zauważane przez stronę resortową, która ma czasem z nimi kłopot. - W hematoonkologii jest mało monoterapii. Jest dużo terapii skojarzonych, minimum to są dwa składniki, standardem zaczynają być terapie trójskładnikowe, a jest nawet rekordzista w szpiczaku – terapia czterolekowa. Tu jeden ze składników nie jest w ogóle dostępny w Polsce. Musi być sprowadzany w ramach importu docelowego – mówi Mateusz Oczkowski, naczelnik wydziału refundacyjnego w Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji MZ i wymienia, z jakimi jeszcze problemami musi sobie radzić:

- Z tym jest związanych dużo problemów administracyjnych. Może się zdarzyć, że wniosek refundacyjny składa  wnioskodawca na wiodący, główny lek. Nie ma zaś złożonych wniosków na pozostałe składniki - przyznaje Oczkowski.

- Kombinacje stają się coraz trudniejsze, kiedy na przykład jeden z leków terapii złożonej ma wydłużony okres ochrony patentowej. Resort oczekuje, że nowa populacja powinna być związana z obniżeniem ceny dla leku, a tak to się nie dzieje - mówi.

- Statusy rejestracyjne tych leków są czasami wyzwaniem, bo niektóre są zarejestrowane w danym wskazaniu, a niektóre ze składników są off label. Z taką sytuacją spotkaliśmy się w procedowanym wniosku w ramach Funduszu Medycznego, który aktualnie mamy w procesie - wyjaśnia.

- Zdarzają się też sytuacje, gdy dwa podmioty odpowiedzialne zarejestrują dwa składniki i jest kolizja, bo dwa podmioty odpowiedzialne muszą złożyć wniosek. Nie robią tego, ponieważ wolą istnieć na rynku samodzielnie, nie w terapii złożonej, by nie osłabiać swojej pozycji. Z tego powodu musieliśmy odmówić jednej firmie dalszego procedowania, bo drugi wnioskodawca nie złożył wniosku – wymienia Mateusz Oczkowski.

Jest to też problem dla AOTMiT.

- Kiedy oceniamy terapie złożone, które mają dwóch różnych producentów, to trudno jest wziąć za pewnik dane dla leku, dla którego producent nie złożył wniosku refundacyjnego. Jest to procedowane w ramach drugiego wniosku. Nie mamy gwarancji co do warunków cenowych, co do propozycji instrumentu podziału ryzyka, która wpływa na niepewność oszacowań, na to, że dana terapia wydaje się być nieopłacalną na etapie oceny Agencji. Trudno wtedy jest wydać rekomendację, która nie będzie obwarowana wieloma warunkami – mówi Kamila Malinowska, dyrektor działu analiz i strategii Agencji.

Wyzwaniem do oceny są też dla AOTMiT terapie wielowskazaniowe: - Podejścia będą różne co do procedowania takich wniosków i ich oceny. Bo wiele wynika ze strategii biznesowych producenta. Kolejność rejestracji poszczególnych wskazań może wynikać z różnych czynników: z dostępności czy efektów z danych, które są pokazane w badaniach klinicznych lub wielkości populacji - dodaje.

Wypowiedzi zarejestrowane podczas XX Międzynarodowej Konferencji Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego (24-25 listopada 2022r.).

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum