Rejestry medyczne mają zrewolucjonizować opiekę medyczną. Ich tworzenie reguluje ustawa o jakości

Autor: Luiza Jakubiak • Źródło: Rynek Zdrowia18 grudnia 2022 18:00

Rząd przyjął projekt ustawy, która reguluje tworzenie i prowadzenie rejestrów medycznych. Obecnie sprawozdawane dane nie mają zbyt wielkiej wartości dla klinicystów, rejestry  mają to zmienić

Rejestry medyczne mają zrewolucjonizować opiekę medyczną. Ich tworzenie reguluje ustawa o jakości
Obecnie zbierane dane nie są dobrze wykorzystywane. Padają też pytania o ich jakość Fot. ShutterStock
  • Bez wiarygodnych danych klinicznych gromadzonych w rejestrach medycznych nie można poważnie myśleć o ewolucji systemu opieki zdrowotnej
  • 13 grudnia 2022 rząd przyjął projekt ustawy o jakości i bezpieczeństwie pacjenta, która reguluje ich tworzenie i prowadzenie
  • Obecnie funkcjonuje elektroniczny system monitorowania programów lekowych (SMPT), tworzony i aktualizowany przez NFZ. Jednak nie stanowi on zbyt dużej wartości dla klinicystów

Po co nam dobre rejestry medyczne

13 grudnia 2022 rząd przyjął projekt ustawy o jakości i bezpieczeństwie pacjenta. Wprowadza ona m.in. uregulowania w zakresie tworzenia i prowadzenia rejestrów medycznych, które mają na celu stałe udoskonalanie praktyki klinicznej.

Chodzi o to, by na podstawie wiarygodnych, pochodzących z praktyki klinicznej danych móc obserwować efektywność leczenia, zmieniać, poprawiać i udoskonalać sposoby terapii, optymalizować pewne procesy, ale też podejmować na ich podstawie decyzje refundacyjne. Dane pozwalają nie tylko oceniać skuteczność i bezpieczeństwo terapii, ale też wyliczać efektywność kosztową technologii, które są już włączone do rejestrów. Przede wszystkim zaś - bez tych danych nie można poważnie myśleć o ewolucji systemu.

Dlatego dzisiaj eksperci, klinicyści i decydenci mówią jednym głosem o potrzebie posiadania i dostępu do danych z rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE). Zaś dane z RWE są warunkowane dobrym rejestrem. Jak to wygląda w praktyce, pokazuje na przykładach prof. Maciej Krzakowski, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej:

- Wiele lat temu torakochirurdzy zorganizowali rejestry chorych leczonych chirurgicznie z powodu raka płuca. W czasie kiedy ten rejestr powstawał, bardzo duży odsetek, około 20 procent chorych w Polsce było poddawanych pneumonektomii, czyli bardzo okaleczającej operacji. Dzięki corocznym sprawozdaniom wyników rejestru doszło obecnie do sytuacji, że pneumonektomię wykonuje się tylko u mniej niż 5 procent chorych. Oznacza to, że kiedyś kilkanaście procent chorych było niepotrzebnie operowanych. Jestem przekonany, że dzięki publicznie powszechnie dostępnym danym z raportu, doszło do ogromnego poprawienia jakości torakochirurgii. Ten przykład jest jednym z wielu i to jest kolejny argument za tym, żeby takie rejestry prowadzić.

Inny przykład dotyczy starań prof. Piotra Rutkowskiego, kierownika Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Centrum Onkologii w Warszawie, do wykorzystania RWE w programie leczenia czerniaka. Dzięki temu do programu lekowego wprowadzono bardzo istotną z punktu widzenia chorego, świadczeniodawcy i płatnika zmianę w postaci wprowadzenia tzw. wakacji terapeutycznych - przerwania leczenia, gdy dojdzie do regresji choroby lub jej stabilizacji. Dzięki temu rozwiązaniu chory nie jest narażony na permanentną toksyczność leków, NFZ nie płaci za okres, kiedy terapia nie jest podawana, szpital nie jest obciążony dodatkową pracą.

Refundacje warunkowe

Nic dziwnego, że rejestry są pożądanym narzędziem. Od kilkudziesięciu lat tworzą je kraje skandynawskie: Dania, Szwecja. Mają je też nasi południowi sąsiedzi Czesi. Jakie elementy zawiera dobry rejestr? - W rejestrach klasycznych zazwyczaj dane są publicznie dostępne po jakimś czasie, są oparte o protokół, który też jest publicznie dostępny. Zazwyczaj te rejestry są tworzone w formie elastycznej, otwartej, gdzie można łączyć różne subrejestry nie tylko w obszarze danego kraju, ale też międzynarodowo i na podstawie tych danych tworzyć analizy na przykład na większych populacjach – wymienia Mariusz Kordecki z firmy HTA Registry.

W polityce lekowej dane RWE z rejestrów informacje stanowią istotne uzupełnienie decyzji refundacyjnej. Lek wchodzi do finansowania ze środków publicznych na podstawie badań klinicznych, do których włącza się starannie wyselekcjonowaną grupę chorych. W momencie stosowania go w szerszej populacji chorych z ich wszystkimi obciążeniami, wielochorobowością, następuje naturalna weryfikacja skuteczności.

Dane z rejestrów medycznych mogą być zatem wykorzystane do oceny terapii już dopuszczonych do obrotu na podstawie randomizowanych badań klinicznych. Ale dzisiaj, wraz z rozwojem badań genetycznych, badacze i klinicyści mają coraz częściej do czynienia z bardziej skomplikowanymi, nietypowymi, ultra rzadkimi przypadkami.

- Jest coraz więcej rzadkich sytuacji klinicznych, które są identyfikowane na podstawie określonych zaburzeń genetycznych i molekularnych. Mamy małe grupy pacjentów, na których nie jest możliwe przeprowadzenie badania randomizowanego, wieloośrodkowego – mówi prof. Krzakowski.

Wyzwaniem dla oceny technologii medycznych jest dopuszczenie danych, które nie pochodzą z badania klinicznego, z metaanalizy, a są na przykład opinią ekspercką. Decydent ma podjąć decyzję o refundacji, kiedy nie są znane efekty leczenia, a w zamian jest niepewność oszacowań i ryzyko po stronie płatnika.

Eksperci wskazują w takich sytuacjach na refundacje warunkowe, które pojawiają się już w innych państwach. Oznacza to wpuszczenie leku do refundacji i jednoczesne zbieranie danych, właśnie z rzeczywistej praktyki klinicznej.

- Przesunęłabym ciężar niepewności – bo jeżeli boimy się podejmować rekomendacje, gdy nie mamy pewnego RCT i długich okresów obserwacji, to stwórzmy mechanizmy warunkowej refundacji, możliwości testowania leku nie tylko w ramach Funduszu Medycznego, ale szerzej w systemie, by wykorzystać potencjał rodzących się zmian systemowych w hematoonkologii i onkologii – podpowiada Magdalena Władysiuk, prezes Stowarzyszenia CEESTAHC.

Za zbieraniem istniejących dowodów rzeczywistych i uwzględniania różnych parametrów, kiedy nie ma dowodów z randomizowanych badań klinicznych optuje też prof. Rutkowski: - Rozumiem, że to nie jest proste i jest trudność podejmowania decyzji refundacyjnej, bo na bazie na przykład 20 chorych to jest zawsze ryzyko. Ale myślę, że to jest całkiem dobre rozwiązanie dla niektórych terapii innowacyjnych, szczególnie w nowotworach rzadkich.

Podaje przykład terapii agnostycznych. Może się okazać, że wśród tysiąca chorych u kilku pacjentów zostanie wykryte zaburzenie molekularne, które wiąże się z bardzo długim przeżyciem przy zastosowaniu tej terapii.

Obecnie dane są dla klinicystów mało użyteczne

Jednak warunkiem takich działań jest dobry rejestr i zbieranie wiarygodnych danych. Obecnie funkcjonuje elektroniczny system monitorowania programów lekowych (SMPT), tworzony i aktualizowany przez NFZ. Jaką ma wartość dla klinicystów? Jak się okazuje niewielką.

- W tej chwili nie mamy idealnego rejestru, a to czym dysponujemy, to nie jest dobra podstawa do wykorzystywania tego rodzaju danych. Trzeba poprawić rejestrację danych z codziennej praktyki. Dane SMPT pewną wartość na pewno mają, natomiast nie są one źródłem informacji, o które nam chodzi. Przede wszystkim rejestr SMPT odnotowuje na bieżąco naszą wiarygodność postępowania, czy wykonujemy badania obrazowe w przewidzianym terminie, czy wykonaliśmy wszystkie działania kontrolne. Natomiast problem z naszej perspektywy dotyczy tego, jaki jest efekt tego wszystkiego. W SMPT można oczywiście „dobrać się” do danych, kiedy nastąpił nawrót, jakie było postępowanie w przypadku nawrotu, jakie było przeżycie chorych, ale to wszystko trzeba robić „na okrągło”, łącząc rozmaite bazy danych, bo to nie wynika wprost z rejestru. Mnie to osobiście nie satysfakcjonuje – wyjaśnia prof. Maciej Krzakowski.

Wspomina, że kilkakrotnie brał udział w pracach związanych z analizą programów lekowych. - Dochodziliśmy do takiego momentu, kiedy było bardzo trudne, albo wręcz niemożliwe, uzyskanie podstawowych danych na przykład na temat działania niepożądanego. Z SMPT pośrednio możemy dowiedzieć się, że przerwano immunoterapię albo inną formę leczenia. Ale przerwano ją niekoniecznie z powodu działania niepożądanego. Chory mógł po prostu przerwać leczenie.

Również prof. Rutkowski ocenia, że z obecnie gromadzonych danych nie jesteśmy w stanie realnie skorzystać. - NFZ ma trudność z udostępnieniem danych, choćby z tego względu, jak wyglądają wprowadzane dane. Poza tym raz do roku albo na 2 lata dane dotyczące wyników realizacji programów lekowych powinny być publicznie dostępne. Dzisiaj dowiadujemy się tylko, ile wydaliśmy na daną substancję. To też są bardzo ciekawe dane, ale niekoniecznie o to nam chodzi.

Być może zmieni się to niedługo w przypadku onkologii, ponieważ kwestia zbierania danych została zawarta przy tworzeniu Krajowej Sieci Onkologicznej. - W ramach KSO mamy przygotowane wskaźniki i mierniki, które pozwolą nam zbierać więcej danych. Jest też obecnie przygotowywane repozytorium wyników histopatologicznych. Założeniem narodowej strategii onkologicznej jest to, żebyśmy te nowoczesne technologie medyczne analizowali w czasie rzeczywistym – mówi prof. Rutkowski.

Osobną kwestią jest sposób zbierania danych do SMPT. Nie dość, że dzisiaj prowadzenie programów lekowych jest dla szpitali nieopłacalne finansowo, to jeszcze angażuje nadmiarowo najcenniejszy zasób w systemie – lekarza.

- Na razie cały system polega na tym, że dane są wprowadzane ręcznie. Szpital musi zatrudniać dodatkowe osoby do wypełniania danych. To powoduje, że część ośrodków w ogóle nie chce leczyć chorych nowymi terapiami. Każdy dodatkowy program lekowy to dodatkowa biurokratyczna praca - mówi prof. Rutkowski.

Specjaliści podkreślają, że dane powinny być zbierane automatycznie, wyciągane ze sprawozdawczości systemów szpitalnych, bo przecież w Polsce mamy obowiązkową dokumentację medyczną.

Bez wiarygodnego rejestru nie ma zaufania

Pytania o dane RWE i rejestry medyczne są też bardzo zasadne w przypadku Funduszu Medycznego. Mamy już refundację kilku terapii w jego ramach.

Obecnie na podpis prezydenta czeka nowelizacja ustawy o Funduszu Medycznym. Zawiera ona przepis, że na 90 dni przed zakończeniem okresu refundacji leku, Agencja publikuje raport z oceny efektywności oraz jakości leczenia w oparciu o dane z rejestrów medycznych lub elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych, pod warunkiem że dane kliniczne niezbędne do opracowania tego raportu są wystarczające. W przypadku gdy dane będą niewystarczające, okres refundacji ulega wydłużeniu o kolejne 2 lata, a Agencja publikuje raport nie później niż w terminie 180 dni przed wygaśnięciem przedłużonej decyzji, w oparciu o dostępne dane kliniczne.

Zapowiedź publikowania raportu na podstawie realnych danych, które Agencja ma upublicznić, budzi zadowolenie ekspertów, ale w sytuacji, gdy tak wiele obaw dotyczy jakości i wiarygodności danych i rejestrów, pojawiają się wątpliwości:

- Zadajemy sobie teraz pytanie na podstawie jakich danych? Polskich czy międzynarodowych? W jaki sposób możemy wykazać transparentność danych SMPT, w jaki sposób możemy je porównać i z czym? Czy do końca ufamy danym SMPT, jeżeli chodzi o kompletność i jakość prowadzenia tych danych? Czy w tym przypadku można w ogóle mówić o rejestrze? Na ile wartościowe są te dane dla podjęcia decyzji o kontynuacji terapii? – zastanawia się Mariusz Kordecki.

Pytania o zaufanie do danych są ważne w kontekście rozwiązania zawartego w projekcie nowelizacji ustawy refundacyjnej. Chodzi o wymóg kontynuacji finansowania leczenia przez firmę, jeżeli po dwóch latach (lub czterech po wejściu w życie noweli ustawy o Funduszu Medycznym) nie uda się dojść do porozumienia z resortem zdrowia i przedłużyć umowy.

W przypadku najnowszych, szybko dopuszczanych do refundacji terapii istnieje oczywiście ryzyko po stronie płatnika, że zapłaci za nieskuteczną u danego pacjenta terapię. Ale przy takiej propozycji resortu zdrowia, kiedy nie mamy pewności co do jakości rejestrów, rośnie ryzyko biznesowe dla firmy.

- Jeżeli mówimy o podziale ryzyka, to druga strona powinna mieć możliwość weryfikacji danych. Dzisiaj dostęp do nich jest utrudniony, nie są na bieżąco upubliczniane, po trzecie – jest pytanie o ich kompletność i jakość. De facto nie ma nad nimi praktycznie żadnej kontroli. Jeżeli w SMPT pojawi się duży błąd, który wypłynie podczas kontroli NFZ, to być może jest to w jakiś sposób weryfikowane, ale to jest sytuacja losowa. Tak naprawdę nie ma stałego monitorowania jakości tych danych – przekonuje Mariusz Kordecki.

Być może to jest powodem tego, że niektóre firmy podchodzą z ostrożnością i nie wybierają finansowania z Funduszu Medycznego. Tak stało się w listopadzie w przypadku jednej z terapii. Firma złożyła wniosek w trybie standardowej ścieżki refundacyjnej mimo obecności na liście TLI.

Wypowiedzi zarejestrowane podczas XX Międzynarodowej Konferencji Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego (24-25 listopada 2022r.).

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum

    Najnowsze