Refundacja Zolgensmy w SMA. Postępowanie trwa

Autor: Luiza Jakubiak • Źródło: Rynek Zdrowia03 grudnia 2021 08:08

Mamy nadzieję, że producent leku Zolgensma stosowanego w SMA obniży swoje oczekiwania i urealni ofertę do możliwości płatnika publicznego - mówi Łukasz Szmulski z MZ. - Decyzja ministra zdrowia jest druzgocąca. Już teraz rodziny wyjeżdżają do Niemiec, by otrzymać terapię genową - podkreślał Kacper Ruciński, Członek Rady Strategicznej Fundacji SMA.

Łukasz Szmulski: Na płacenie takich cen, jakich chcą producenci, nas nie stać (fot. PTWP)
  • Informacja o negatywnej decyzji ministra zdrowia w sprawie refundacji terapii genowej w SMA nie kończy całego procesu
  • Łukasz Szmulski: mamy nadzieję, że producent leku Zolgensma jednak obniży oczekiwania i urealni ofertę do możliwości płatnika publicznego
  • Wiele osób, które przyjęło terapię genową, jest wciąż na terapiach innymi lekami - dodał

30 listopada wiceminister zdrowia, Maciej Miłkowski poinformował o negatywnej decyzji ministra zdrowia w sprawie refundacji terapii genowej Zolgensma w rdzeniowym zaniku mięśni.

Organizacje pacjenckie zareagowały rozczarowaniem. Fundacja SMA wydała komunikat:

"Jest to bardzo smutna wiadomość dla nas i dla całej polskiej społeczności SMA. Wprawdzie wszystkie dzieci z SMA w Polsce mogą być leczone refundowanym lekiem Spinraza i życie ich nie jest zagrożone, to innowacyjna terapia genowa Zolgensma stanowi niewyobrażalny krok naprzód w leczeniu tej ciężkiej choroby" - czytamy w komunikacie wydanym przez Fundację.

Minister Zdrowia podjął decyzję w sprawie refundacji leku na SMA

Kacper Ruciński: - Nauka się nie zatrzymuje. Lek genowy niesie nową nadzieję. Ma ogromną wartość dla małych dzieci. Bo lek podaje się jeden raz. Dziecko przestaje być pacjentem. Inne leki trzeba brać już do końca życia. Decyzja ministra zdrowia jest druzgocąca. Już teraz rodziny wyjeżdżają do Niemiec, by otrzymać terapię genową - podkreślał Kacper Ruciński, Członek Rady Strategicznej Fundacji SMA, podczas posiedzenia sejmowej podkomisji stałej do spraw organizacji ochrony zdrowia i innowacyjności w medycynie na temat rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).

Łukasz Szmulski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji resortu zdrowia, wyjaśniał perspektywę ministra i podjętą decyzję: - W pewnych sytuacjach, aby osiągnąć konsensus, potrzebna jest zgoda obu stron. (…) Niektóre z terapii mają absurdalne koszty. Oferta, która została przedstawiona firmie przez Komisję Ekonomiczną w toku negocjacji, już powodowała, że to byłaby jedna z najdroższych terapii finansowanych w Polsce. Nie możemy odpowiadać za drugą stronę, której apetyt na finansowanie jest o wiele wyższy i to nie tylko w Polsce.

Wiemy, ile KE gotowa jest zapłacić za lek na SMA. Jest sprawozdanie z przebiegu negocjacji

Dodał, że również Królestwo Niderlandów nie zgodziło się finansować tego leku po cenie, jaką zażądał producent: - Tam oczekiwano obniżenia ceny wyjściowej co najmniej o połowę. Mam nadzieję, że druga strona zrozumie powagę sytuacji i dostosuje ofertę do możliwości i warunków płatnika. Na płacenie takich cen, jakich chcą producenci, nas nie stać. Koncerny farmaceutyczne powinny urealniać swoje oferty i dostosowywać je do możliwości płatnika.

- Jesteśmy otwarci na nowe leki, mamy nadzieję, że producent leku Zolgensma jednak obniży oczekiwania i urealni ofertę do możliwości płatnika publicznego - powtórzył szef DPLiF.

Ostatecznie jednak - jak zauważył Kacper Ruciński - mimo że Holandia zażądała na wejściu obniżenia ceny o połowę, żeby w ogóle usiąść do negocjacji, to negocjacje zakończyły się sukcesem i tam lek jest refundowany.

- Do programu terapii genowej kwalifikowałoby się ok. 30-35 dzieci rocznie. Czy rzeczywiście negocjacje są zakończone? Z jednej strony resort zdrowia mówił, że decyzja jest negatywna, więc zgodnie z ustawą o Funduszu Medycznym nie ma możliwości ich kontynuowania. Z drugiej strony słyszymy, że firma może składać kolejne oferty - dopytywał Kacper Ruciński.

- Firma złożyła wniosek w procedurze odwoławczej, więc etap decyzji wydanej w pierwszej instancji nie jest całkowicie zakończony. Teraz mamy postępowanie drugo-instancyjne i ono jest w toku. Zatem całkowicie postępowanie jeszcze się nie zakończyło. Strona ma prawo wnosić kolejne argumenty, dodatkowe dowody w ramach postępowania uzupełniającego. Dopóki decyzja drugo-instancyjna nie będzie wydana, to sprawa jest w procesie. Poza tym, jest wiele możliwości, by ubiegać się o refundacje, niekoniecznie z Funduszu Medycznego - mówił dyrektor Szmulski.

Wiceminister zdrowia: oferujemy duży rynek zbytu. W zamian oczekujemy najniższych cen na rynku unijnym

Do dyskusji o procesie decyzyjnym włączył się też Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich: - Jeśli chodzi o SMA, zostało złożone odwołanie od decyzji. Minister w rozmowie ze mną powiedział, że jest umiarkowanym optymistą.

MZ: lek ma rejestrację tylko na rok

Dyrektor Szmulski mówił o jeszcze jednej wątpliwości, która może powodować dużą ostrożność resortu zdrowia przy zgodzie na refundację: - Europejska Agencja Leków nie zarejestrowała tej terapii genowej na czas nieoznaczony z powodu pewnych braków dowodów, których firma nie dostarczyła. Mamy po raz drugi rejestrację tylko na rok czasu, więc nie wiadomo co się wydarzy po tym okresie.

Nowa era leczenia? Jedno podanie leku i pacjent wraca do zdrowia

Dodał, że z informacji, do których starał się dotrzeć resort zdrowia wynika, że wiele osób, które przyjęło terapię genową, jest wciąż na terapiach innymi lekami. - Nie sposób jest więc ocenić, która z tych terapii de facto jest skuteczna i działa. Mówię to po to, że nie jest tak, jak to czasem przedstawiają media, że to jest cudowny lek i po jego podaniu dziecko od razu wyzdrowieje. Niestety w kilku przypadkach lek nie jest tak skuteczny, jak to się przedstawia.

- Rzeczywiście, część dzieci, które dostały terapię genową ze zbiórek, kontynuuje terapię nusiersenem. Warto zwrócić uwagę, że SMA 1, czyli ta ostra postać niemowlęca, jest chorobą postępującą i przy przekonujących danych o skuteczności wszystkich trzech zarejestrowanych terapii, żadna nie jest w stanie odwrócić wszystkiego, co w zaawansowanym okresie choroby zostało przez nią zabrane - przyznała prof. Anna Kostera Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM.

- Nie ma w tym momencie przekonujących danych naukowych na uzasadnienie prowadzenia politerapii i wydaje się, że w kontekście ogromnych oczekiwań co do skuteczności terapii genowej, ta skuteczność jest największa w okresie przedobjawowym - dodała.

Oświadczenie firmy Novartis Poland Sp. z o. o. ws. negocjacji z października 

Już w październiku, firma Novartis odnosiła się do prowadzonych negocjacji z ministerstwem zdrowia. 

"Pragniemy podkreślić, że terapia genowa jest jedyną dostępną w leczeniu SMA opcją terapeutyczną oddziałującą na genetyczną przyczynę choroby, poprzez zastąpienie brakującego lub wadliwego genu SMN1. 

Zdajemy sobie również sprawę, że rozmowy wokół podawanej jednorazowo terapii genowej wymagają gruntownej zmiany definicji wartości leczenia, a także tego, w jaki sposób w naszym systemie ochrony zdrowia zarządzana jest diagnostyka, leczenie i powiązane koszty związane z opieką nad pacjentami z chorobami rzadkimi.

Zawarliśmy umowy gwarantujące dostęp do Zolgensmy dla pacjentów w 22 krajach na całym świecie, w tym w 13 krajach Unii Europejskiej – zaledwie 16 miesięcy po dopuszczeniu leku do obrotu. W rozmowach z ministerstwami zdrowia i organami refundacyjnymi oferujemy różne opcje obniżenia kosztu terapii, m.in. rabaty, płatności odroczone i ratalne oraz instrumenty dzielenia ryzyka oparte o wyniki leczenia. Naszym celem nadal pozostaje znalezienie najlepszego rozwiązania, aby polscy pacjenci z SMA mieli dostęp do tej innowacyjnej, podawanej jednorazowo terapii".

Oświadczenie Polskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej w sprawie terapii genowej

 

 

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum