Rada Przejrzystości proponuje odrębną grupę limitową dla kaplacyzumabu w aTTP

Autor: oprac. LJ • Źródło: AOTMiT01 października 2021 07:48

W ocenie Rady Przejrzystości, kaplacyzumab jest skuteczniejszy w leczeniu ostrego epizodu nabytego aTTP niż standardowe postępowanie, co wykazały dwa randomizowane badania kliniczne.

Rada Przejrzystości oceniła lek stosowany w zakrzepowej plamicy małopłytkowej (fot. AdobeStock)
  • Rada Przejrzystości AOTMiT wydała pozytywną opinię w sprawie refundacji leku Cablivi (caplacizumabum) w leczeniu epizodu nabytej zakrzepowej plamicy małopłytkowej
  • Podkreśla jednak, że liczba chorych, u których powinno się zastosować kaplacyzumab jest trudna do oszacowania wobec braku danych epidemiologicznych z Polski
  • W ocenie Rady, wnioskodawca powinien zobowiązać się do zwrotu kosztów kolejnego leczenia w przypadku nawrotu choroby w ciągu 12 miesięcy

Rada Przejrzystości uznała za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Cablivi (caplacizumabum) w ramach programu lekowego: "Leczenie epizodu nabytej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (aTTP)" (ICD-10 M31.1), w ramach nowej grupy limitowej i wydawanie go bezpłatnie.

Rada nie zgłosiła uwag do projektu programu lekowego. Stawia natomiast warunek, który został zanonimizowany. Rada dodaje, że ponieważ skuteczność leku w długoterminowym zapobieganiu nawrotów nie została określona, wnioskodawca powinien zobowiązać się do zwrotu kosztów kolejnego leczenia w przypadku nawrotu choroby w ciągu 12 miesięcy.

Trudna do oszacowania liczba pacjentów

W ocenie Rady, kaplacyzumab jest skuteczniejszy w leczeniu ostrego epizodu nabytego aTTP niż standardowe postępowanie, co wykazały dwa randomizowane badania kliniczne, tj. TITAN (faza 2) z 2016 roku i HERCULUS (rejestracyjne, faza 3) z 2019 roku.

Jednak liczba chorych, u których powinno się zastosować kaplacyzumab jest trudna do oszacowania wobec braku danych epidemiologicznych z Polski. Analiza wpływu na budżet została oparta na symulacji przebiegu choroby i jej leczenia.

Jak podkreślono w opinii, rekomendacje refundacyjne tj. NICE 2020 (wskazania identyczne jak w proponowanym programie lekowym), SMC 2020, francuskie HAS 2020, i niemieckie IQWIG 2020, są pozytywne dla kaplacyzumabu; dwie rekomendacje kanadyjskie CADTH 2020 i australijskie PBAC 2020 są negatywne ze względu na m.in. brak danych co do skuteczności w odniesieniu do przeżycia i efektów odległych.

Problem zdrowotny

Zakrzepową plamica małopłytkowa (aTTP) to bardzo rzadka (2-6 przypadków na 1 mln), nabyta mikroangiopatia zakrzepowa, związana ze spadkiem aktywności metaloproteinazy ADAMTS13 (często wskutek powstania blokujących ten enzym autoprzeciwciał), odpowiedzialnej za rozpad ultradużych multimetrów czynnika von Willebranda (vWF).

aTTP prowadzi do powstawanie agregatów płytkowych i małopłytkowość ze zużycia, a także niedokrwistości hemolitycznej i objawów niedokrwienia narządów, najczęściej ośrodkowego układu nerwowego.

Wyróżnia się 2 postaci aTTP tj. pierwotną, niezwiązaną ze współistniejącą chorobą i wtórną, związaną z chorobami autoimmunologiczną, infekcjami, zwykle wirusowymi oraz rzadko stosowaniem leków np. tiklopidyny, pegylowanego interferonu, a także z ciążą.

Większość chorych stanowią osoby młode lub w średnim wieku, częściej kobiety. Choroba obciążona jest dużą śmiertelnością, którą plazmaferezy zmniejszają do 10-20 procent. Typową cechą aTTP jest duże ryzyko nawrotu choroby, szacowane na 15 proc. w ciągu 2 miesięcy. Przebycie aTTP ma negatywny wpływ na rokowanie, w tym czas przeżycia, zwiększając ryzyko chorób autoimmunologicznych i nadciśnienia tętniczego.

Zakrzepowa plamica małopłytkowa. Tajemnicza choroba, o której nie wie nawet większość lekarzy

 

 

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum