Polskie nowe leki. Czy będziemy je wreszcie produkować?

Autor: PW/Rynek Zdrowia • • 28 września 2018 05:53

- Czy będziemy w Polsce wymyślać nowe leki innowacyjne? Chciałbym, żeby tak było, ale raczej nas na to nie stać - uważa prof. Paweł Grieb z Instytutu Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej im. M. Mossakowskiego PAN. Część badaczy wskazuje natomiast na leki biopodobne, jako te, które mogą stać się polskim produktem, choć odtwórczym.

Koszt wprowadzenia na rynek nowej cząsteczki syntetycznej albo nowej grupy cząsteczek biologicznych jest aktualnie oceniany średnio na 2,6 mld dolarów. Fot. PTWP

Zdaniem prof. Pawła Grieba, opracowanie i wprowadzenie na rynek światowy innowacyjnych technologii w farmacji, biorąc m.in. pod uwagę wymogi dotyczące badań i rejestracji leków, leży dzisiaj poza zasięgiem możliwości polskiej nauki i przemysłu ze względu na koszty.

Kto wyda 2,6 mld dolarów
Koszt wprowadzenia na rynek nowej cząsteczki syntetycznej albo nowej grupy cząsteczek biologicznych jest aktualnie oceniany średnio na 2,6 mld dolarów. Tak wynika z danych Tufts Center for the Study of Drug Development w USA, monitorującego koszty wprowadzania nowych leków.

- Można zakładać, że jeśli startup pracujący nad innowacyjnym lekiem ma szczęście i szybko trafi na właściwą cząsteczkę, to koszt spada do 600 mln dolarów, takie rzeczy się zdarzają. Wniosek jest jednak raczej taki, że powstanie kosztownego leku leży poza naszym zasięgiem, skoro wspomniana kwota 2,6 mld dol. to 0,56 produktu krajowego brutto Polski i 58 proc. polskich wydatków na naukę - mówił prof. Paweł Grieb podczas jednej z sesji Europejskiego Forum Technologicznego odbywającego się w Katowicach w ramach wydarzenia Nowy Przemysł Expo (Katowice, 26-28 września 2018 r.).

Innowacyjne technologie w farmacji kojarzą się zwykle z zupełnie nowymi cząsteczkami chemicznymi, nowymi białkami, przeciwciałami monoklonalnymi. Znając koszty powstania leków można uznać, że w "konkurencji" jaką jest wyścig ku innowacyjnym cząsteczkom jesteśmy na straconej pozycji.

Jak jednak zauważył jednocześnie prof. Paweł Grieb zupełnie nowe cząsteczki chemiczne czy biologiczne nie są jedynym rodzajem innowacji w farmacji. Nowościami, choć niekoniecznie globalnymi, ale krajowymi, a także nowościami definiowanymi jako "coś co jest nowe i zastępuje stare", są w różnym stopniu także generyczne substancje farmaceutyczne, niekiedy o skomplikowanej budowie. W Polsce udało się takie substancje wytworzyć i zapewne będą powstawać kolejne. - To też moi zdaniem ma rangę innowacji - mówił profesor.

Innowacje wśród generyków?
Przekonywał, że innowacji można dopatrywać się m.in. powstawaniu generycznych leków, które w przeciwieństwie do oryginału mają formę "leków inteligentnych", czyli o spowolnionym uwalnianiu substancji czynnej lub są lekami o innym sposobie podawania. Za ciekawy kierunek naukowych poszukiwań można uznać też nowe zastosowania znanych leków, gdyż okazuje się, że mogą być skuteczne także w chorobach innych niż te, dla zwalczania których zostały opracowane.

Jako przykład takich poszukiwań, które doprowadziły polskich naukowców do sukcesu profesor podawał powstanie w rodzimych laboratoriach skomplikowanej cząsteczki pod nazwą latanoprost. - To jest substancja czynna leków na jaskrę, obniżających ciśnienie śródgałkowe. Instytut Farmaceutyczny w Warszawie opracował syntezę tej substancji. Jest ona produkowana, ma wymagane certyfikaty i jest sprzedawana firmom zagranicznym. Zaledwie kilka firm na świecie produkuje tę substancję - zaznaczył prof. Paweł Grieb.

Innym przykładem jest adrenalina, generyk produkowany przez Polfę Warszawa SA, do podawania w stanie zagrożenia wstrząsem związanym z uczuleniem. Lek posiada tę samą zawartość substancji czynnej jak inne stosowane w podobnych wypadkach, czyli mikrogramy adrenaliny, rzecz jednak nie w jego postaci farmaceutycznej, ale sposobie podania. - Wydawałoby się wprowadzono rozwiązanie banalne. Lek podaje samodzielnie pacjent przy pomocy szklanej strzykawki, co jest jednak w tym konkretnym przypadku trudną do wytworzenia technologią. Cena apteczna leku spadła czterokrotnie w stosunku do importowanego z Niemiec. Czy mamy do czynienia z innowacją? Moim zdaniem tak - mówił prof. Grieb.

Wśród rodzimych rozwiązań innowacyjnych wskazał też liposomalny preparat witaminy C wprowadzony na rynek. Jak wyjaśnił, są oczywiście są na świecie liposomalne postacie witaminy C, ale do podawania dożylnego. Tymczasem polski preparat jest podawany doustnie.

Promile szans na sukces
Z polemiczną wobec ocen prof. Pawła Grieba tezą wystąpił podczas dyskusji dr hab. Tadeusz Pietrucha, prof. nadzw., członek Narodowej Rady Rozwoju przy Prezydencie RP, współzałożyciel firmy biotechnologicznej Mabion. - Uważam, że mamy szanse na tworzenie polskich nowych leków, choć teraz ich poszukiwanie wygląda jak zdobywanie Mount Everestu, ale nie możemy z góry zakładać, że dojdziemy tylko do pierwszej bazy - mówił obrazowo.

Przyznał natomiast, że tworzenie nowych leków jest niezwykle trudne, gdyż jeszcze na etapie badań naukowych szanse na to, że obiecująca cząsteczka lub białko odniesie komercyjny sukces są rzędu promili.

Pytanie zatem jest takie: Czy polska nauka ma możliwości wygenerowania tak dużej liczby projektów, by odkryć/wytworzyć cząsteczki, które mają finalnie szansę stać się lekami?

Odwołując się do własnych doświadczeń z firmy consultingowej, prowadzącej ewaluację potencjału komercyjnego projektów badawczo rozwojowych prof. Tadeusz Pietrucha uznał, że dzisiaj odpowiedź na tak postawione pytanie jest negatywna: - Na 100 projektów, które wcześniej uzyskały granty i są na etapie zakończenia ważnego odcinka badań, z wnioskiem, że cząsteczka jest potencjalnie interesującym kandydatem na nowy lek, po ewaluacji uznajemy, że tyko 5 projektów nadaje się do dalszego finansowania.

Gdzie przewaga technologiczna?
Według badacza, tym co powoduje, że 95 na 100 projektów nie nadaje się do kontynuowania nie jest nawet kwestia braku pieniędzy. Wyjaśnia: - Cząsteczki nie mają ochrony patentowej, to zdarza się ciągle, najczęściej coraz rzadziej. W praktyce, takie wciąż funkcjonujące minimalistyczne podejście w polskim środowisku naukowym jest zasadniczym powodem, dla którego nie znajdujemy w tych cząsteczkach przewagi technologicznej.

Dodaje, że taka ocena wynika też z zestawienia danych (są dostępne) dotyczących aktualnych projektów realizowanych na poziomie I, II i III fazy badań klinicznych: - Gdy analizujemy jakie są alternatywne możliwości leczenia danej jednostki chorobowej, której dedykowany jest potencjalny lek, okazuje się, że większość projektów nie nadaje się do dalszego finansowania.

- Zatem stan nauki polskiej nie pozwala dzisiaj generować wystarczającej ilości projektów o przewadze technologicznej, która by uprawniała te projekty do dalszego rozwoju - uznał prof. Pietrucha. Dodał jednocześnie, że oczywiście są, niestety pojedyńcze, projekty które przeszły fazę tzw. drug discovery i wzbudzają duże nadzieje, ale "istnieje problem ze statystyczną przeciętną" reprezentowaną przez polską naukę.

Leki biopodobne - tu możemy przełamać barierę
Według profesora pewnym sposobem na ominięcie bariery jaka wyrasta przed polską nauką w zakresie tworzenia nowych leków jest postawienie na leki biopodobne. - Stawiamy na "pewniaka", nie musimy zaczynać wszystkiego od początku. Ale należy zacząć dość wcześnie. Co do zasady, musimy przejść przez 3 fazy badań klinicznych, a więc jest to okres zajmujący od 5 do 7 lat - rozważał.

Przypomniał, że trwa okres wygasania patentów dla wielu oryginalnych leków biologicznych. Patenty zaczęły wygasać od 2012 roku, ale ten złoty okres już się kończy. - Biznes można zrobić  wtedy, kiedy w porę idziemy do EMA z pełnym zestawem dokumentacji i dzień po wygaśnięciu patentu mamy podpisaną umowę z dystrybutorem, i wchodzimy na rynek - powiedział.

Zdaniem prof. Tadeusza Pietruchy, wiele wskazuje na to, że takie podejście do badań przyniesie sukces polskiej firmie Mabion, której lek biopodobny Rituksimab, przeciwciało monoklonalne, jest na etapie prerejestracji. - Mam nadzieję, że na początki przyszłego roku dostaniemy pozytywny werdykt - przekazał.

Warto zauważyć w jak konkurencyjnym otoczeniu działa polska firma biotechnologiczna. W 2018 roku na rynku jest 12 graczy, którzy sprzedają Rituksimab. 4 firmy są także na etapie prerejestracji, badania preparatu w III fazie badan klinicznych prowadzi 5 firm, badania II fazy - 3 firmy.

Badacz, pytany o najlepszy model biznesowy pozwalający polskim firmom rozwijać nowe technologie uznał, że dzisiaj partnerów warto szukać w USA. - To nie jest ideologia, ale wynik moich doświadczeń i przekonania, że tam znajdujemy model biznesowy atrakcyjny dla obu stron - podsumował.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum