Polscy pacjenci z SMA wykluczeni z loterii na bezpłatną dawkę terapii najdroższym lekiem na świecie Obecnie lek został zarejestrowany jedynie w Stanach Zjednoczonych Fot. Archiwum (zdjęcie ilustracyjne)

Pierwsze losowanie do udziału w terapii genowej Zolgensmą, najdroższym dotychczas na rynku lekiem, którego koszt przekracza 2 mln dolarów, miało miejsce na początku lutego. Rodzice małych pacjentów są oburzeni, że w losowaniu tym nie mogły wziąć udziału dzieci z Polski.

Zolgensma jest lekiem adresowanym do dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) typu I do drugiego roku życia. Obecnie został on zarejestrowany jedynie w Stanach Zjednoczonych - informuje Gazeta.pl

Proces dopuszczania tego preparatu przez Europejską Agencję Leków przedłuża się. Przedstawiciele fundacji SMA argumentują, iż na obecną chwilę brakuje dowodów naukowych na wyższą skuteczność tej terapii leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w porównaniu z dopuszczonym na europejski rynek i refundowanym w Polsce lekiem Spinraza (Nusinersen).

Okazuje się też, że rodzic, który mimo wszystko chciałby zaryzykować i włączyć swoje dziecko do wspomnianej terapii, nie może sam zgłosić dziecka do loterii. Zgłoszenia takiego dokonuje wyłącznie szpital lub lekarz, który ma możliwość podania preparatu terapii genowej.

Aby podać w Polsce i na terenie innych krajów członkowskich Unii Europejskiej terapię eksperymentalną, zgodę musi wyrazić minister zdrowia.  Tymczasem na Ministerstwo Zdrowia, też nałożone są ograniczenia prawne - resort nie może wydać zgody na podanie takiej terapii, jeżeli dla pacjenta są dostępne inne skuteczne metody leczenia, dopuszczone na rynek.

Więcej: next.gazeta.pl

Podobał się artykuł? Podziel się!

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.