• Decyzją Ministerstwa Zdrowia od 1 maja 2021 roku finansowaniem została objęta pierwsza terapia celowana dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową FLT3+ oraz zaawansowaną mastocytozą układową
• Midostauryna to pierwszy i jedyny inhibitor wielokinazowy zarejestrowany do leczenia tych jednostek chorobowych
• Dzięki midostaurynie pacjenci z AML i AdvSM zyskują szansę na dłuższe życie

Firma Novartis ogłosiła, że w opublikowanym Obwieszczeniu Ministra Zdrowia z dnia 21 kwietnia 2021 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, uwzględniony został produkt leczniczy midostauryna. Lista obowiązywać będzie od 1 maja br.

Midostauryna to lek przeciwnowotworowy stosowany w leczeniu osób dorosłych z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową (AML), nowotworem złośliwym krwinek białych. Stosuje się go na początku leczenia z innymi lekami przeciwnowotworowymi (chemioterapia) i samodzielnie po zakończeniu chemioterapii, jeżeli pacjent reaguje na leczenie. Lek podaje się jedynie wtedy, gdy AML jest związana ze zmianą genetyczną zwaną mutacją FLT3. Midostaurynę stosuje się także samodzielnie u osób dorosłych z następującymi zaburzeniami pewnego rodzaju krwinek białych znanych jako mastocyty: agresywnej mastocytozy układowej, mastocytozy układowej z nowotworem układu krwiotwórczego lub białaczki mastocytarnej.

Zgodnie z decyzją Ministerstwa Zdrowia, od 1 maja br. midostauryna będzie refundowana w dwóch wskazaniach: w leczeniu nowo rozpoznanej ostrej białaczki szpikowej FLT3+ oraz zaawansowanej mastocytozy układowej.

U pacjentów z AML stosujących midostaurynę zaobserwowano zmniejszone o 23% ryzyko zgonu i o 32% zmniejszone ryzyko nawrotu choroby. Stosowanie leku istotnie wydłuża czas wolny od progresji choroby (ang. DFS – disease free survival), przeżycie wolne od zdarzeń (ang. EFS – event free survival). Zwiększa również odsetek uzyskiwanych kompletnych remisji (ang. CR – complete remission) . W leczeniu zaawansowanej mastocytozy układowej midostauryna odznacza się udowodnioną skutecznością i pozytywnym wpływem na jakość życia pacjenta. 60% pacjentów uzyskało odpowiedź na leczenie oraz poprawę poszczególnych parametrów klinicznych: u 78% pacjentów nastąpiła redukcja odsetka mastocytów w szpiku kostnym oraz stężenia tryptazy w surowicy krwi, u 77% pacjentów zmniejszenie objętości śledziony.

Ostra białaczka szpikowa

Ostra białaczka szpikowa (ang. AML, ang. acute myeloid leukemia) stanowi ok. 80% wszystkich zachorowań na ostre białaczki wśród dorosłych . Każdego roku Polsce zapada na nie ok. 700 dorosłych osób . Choroba dotyka głównie ludzi starszych – średni wiek pacjentów wynosi 67 lat6. AML charakteryzuje się dużą heterogennością7, co oznacza, że pomimo podobnego obrazu klinicznego, jest to grupa białaczek o różnym pochodzeniu oraz przebiegu. W wielu przypadkach u pacjentów wykrywane są mutacje, które powodują niekontrolowane namnażanie się blastów. Najczęściej są to zmiany w genie FLT3 (37%) . Ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów układu krwiotwórczego. Nieleczona może spowodować śmierć chorego w ciągu kilku tygodni.

Mastocytoza układowa

Mastocytoza to grupa rzadkich chorób wynikających z nadmiernego wytwarzania mastocytów, znanych też jako komórki tuczne. Mastocytoza układowa (ang. systemic mastocytosis, SM) występuje u około 5–10 przypadków na 1 mln populacji rocznie. W przebiegu mastocytozy układowej komórki tuczne gromadzą się w różnych narządach organizmu. Najczęściej spotykane są w narządach takich jak skóra, szpik, wątroba, śledziona i węzły chłonne. Gromadzące się komórki tuczne prowadzą do upośledzenia funkcjonowania narządów.

Informacje o firmie Novartis

Novartis dostarcza rozwiązania, które mają na celu zaspokojenie potrzeb i oczekiwań pacjentów oraz ich opiekunów. Grupa Novartis, z siedzibą główną w Bazylei, w Szwajcarii, posiada bogate portfolio produktów leczniczych obejmujące leki innowacyjne, zapewniające oszczędności leki generyczne i biopodobne oraz preparaty okulistyczne. Globalnie Novartis zajmuje czołowe pozycje we wszystkich tych obszarach. W 2017 r. grupa Novartis odnotowała sprzedaż netto na poziomie 49,1 mld dol., z czego 9,0 mld dol. przeznaczyła na badania i rozwój. Grupa Novartis zatrudnia około 125 tys. pełnoetatowych pracowników, a produkty lecznicze oferowane przez firmę dostępne są w ponad 155 krajach na całym świecie. Więcej informacji znajduje się na stronie internetowej http://www.novartis.com.

• NOVARTIS
• TERAPIA CELOWANA
• OSTRA BIAŁACZKA SZPIKOWA
• MASTOCYTOZA