Nowa era leczenia? Jedno podanie leku i pacjent wraca do zdrowia

Autor: Luiza Jakubiak • Źródło: Rynek Zdrowia29 listopada 2021 09:38

Produkty terapii zaawansowanej otwierają nową erę w leczeniu rzadkich chorób. Jedno podanie może wyleczyć pacjenta. Jednak barierą jest ich wysoki koszt. Nawet 9 mln zł za jednego pacjenta.

Nigdy dotąd nie myśleliśmy o różnych chorobach jako tych, które się da trwale wyleczyć po jednej interwencji terapeutycznej - mówi prof. Marcin Czech (fot. ShutterStock)
  • Obecnie globalnie w rozwoju jest około 400 terapii zaawansowanych. Jedno ich podanie może wyleczyć chorobę rzadką
  • Problemem jest ich finansowanie. Koszt terapii może sięgać nawet 9 mln zł na jednego pacjenta
  • Pojawia się również duża niepewność, co do efektów terapii, bowiem badania kliniczne są ograniczone w czasie

Produkty terapii zaawansowanej ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product) stwarzają nowe możliwości leczenia chorób i urazów. Terapie ATMP można podzielić na trzy główne typy: terapie genowe zawierająca geny, które prowadzą do efektu terapeutycznego, terapie komórkami somatycznymi, czyli terapie genowo-komórkowe zawierające komórki lub tkanki, którymi manipulowano w celu zmiany ich cech biologicznych i terapie tkankowe - zawierają komórki lub tkanki, które zostały zmodyfikowane w celu naprawy. 

Oprócz tych technologii lekowych są też technologie połączone ATMP, gdzie lek jest połączony z wyrobem medycznym. Przykład? Komórki osadzone w biodegradowalnej macierzy lub rusztowaniu, na przykład implantacja autologicznych chondrocytów związana z macierzą. 

Jakie w tej chwili mamy terapie zarejestrowane w Polsce? Głównie są to terapie w leczeniu nowotworów krwi, a więc terapie genowo-komórkowe CAR-T, terapie genowe, czyli woretygen neparwowek stosowany w dziedzicznej dystrofii siatkówki i onasemnogen abeparwowek w rdzeniowym zaniku mięśni. Mamy jeszcze terapię tkankową – Alofisel, stosowany do leczenia przetoki okołoodbytniczej u pacjentów z łagodną chorobą Leśniowskiego-Crohna.

Agencja Badań Medycznych. Zamiast 60 pacjentów, z CAR-T skorzysta 230 osób. Jak to możliwe?

Wszystko to są leki sieroce, czyli dedykowane bardzo wąskim grupom pacjentów. Czasami jest to 3-5 pacjentów w kraju, czasami jest ich kilkuset.

- Obecnie globalnie w rozwoju jest około 400 terapii zaawansowanych. Co oznacza, że 400 rozwiązań terapeutycznych pojawi się jako kandydaci do refundowania czy finansowania ze źródeł publicznych. To będzie niesłychane wyzwanie dla płatników publicznych – mówił prof. Marcin Czech, przewodniczący PTFe, b. wiceminister zdrowia, podczas sesji grupy roboczej Medycyny precyzyjnej i terapii zaawansowanych w ramach tegorocznej konferencji Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego (PTFe).

Dlatego? - Bo one w zupełnie innym świetle stawiają tradycyjne podejście, w którym mamy leczenie przewlekłe, za które płacimy i otrzymujemy efekt terapeutyczny. Tutaj najczęściej mamy bardzo duży koszt do poniesienia na samym początku, a efekty tej terapii są odłożone w czasie. W założeniu trwają całe życie czy powinny trwać całe życie. W związku z czym jest to bardzo duże wyzwanie finansowe, skąd wziąć środki na to, żeby zrealizować tak bardzo wysoką płatność dla tych węższych bądź szerszych populacji - wyjaśnia ekspert.

Dużo pytań bez odpowiedzi

Ale pojawia się również duża niepewność, co do efektów terapii, bowiem badania kliniczne są ograniczone w czasie. - Ze względu na to, że to są nowatorskie rozwiązania, nie za bardzo wiemy, jak trwałe będą te efekty i czy po użyciu tych technologii będzie jeszcze jakaś inna opcja terapeutyczna? Jak ją stosować? Czy powinna być stosowana? - mnożył pytania prof. Czech.

- Te wszystkie elementy powinny mieć odzwierciedlenie w trybie, w jakim finansowane są tego typu terapie. Mamy wiele różnego rodzaju rozwiązań, na przykład ratalne płatności za terapię, zakładając, że terapia będzie trwała pewien czas - sensownie jest przyjąć minimum okres pięcioletni lub   dziesięcioletni. Płatnikowi bardzo się przydadzą instrumenty dzielenia ryzyka, czyli część ryzyka będzie ponoszona przez producenta, który niejako gwarantuje sukces terapeutyczny i prawdopodobnie płatnik przy tak drogich terapiach będzie chciał zapłacić tylko i wyłącznie za sukces terapeutyczny - ocenił. 

Pytanie tylko, jak ten sukces terapeutyczny jest definiowany, w którym momencie on jest weryfikowany? Co wtedy jeśli ta weryfikacja będzie niezależna od producenta? Co wtedy, kiedy dojdzie do porażki terapeutycznej i trzeba będzie nadal leczyć tego pacjenta? Kto pokrywa te koszty? Bardzo często te alternatywne sposoby leczenia są równie drogie. Możemy sobie wyobrazić, że będzie kilka terapii genowych na jedno schorzenie. Czy stosować je sekwencyjnie? - padały kolejne pytania.

Nowa era leczenia

To są pytania, na które nie ma odpowiedzi. W ocenie ekspertów, kwestia refundacji jest potężnym wyzwaniem finansowym dla systemów ochrony zdrowia, ale jednocześnie niesłychanie atrakcyjnym otwarciem do pacjentów. 

- Nigdy dotąd nie myśleliśmy o różnych chorobach jako tych, które się da trwale wyleczyć po jednej interwencji terapeutycznej. Oczywiście w medycynie takie terapie są znane, ale leki kojarzyły nam się zupełnie inaczej. To olbrzymia szansa. Niektóre terapie, jak te stosowane w okulistyce, wiążą się ze spektakularnym efektem. Podobnie jak w wielu innych schorzeniach rzadkich. Z drugiej strony myślę, że systemy nie są do końca przygotowane do tego, żeby absorbować tego typu rozwiązania w nowych regułach, włączając w to polski system ochrony zdrowia, system refundacji - ocenił prof. Czech.

Dr Jakub Gierczyński przypomniał, że dotychczas w Polsce próbowano zmierzyć się z tym tematem przy opracowywaniu planu dla chorób rzadkich i rozmowach na temat dodatkowych kryteriów oceny leków sierocych. Również Fundusz Medyczny na pierwszej liście leków o wysokim stopniu innowacyjności wskazał 5 leków sierocych, w tym terapię genową w rdzeniowym zaniku mięśni, na liście leków o wysokiej wartości klinicznej wskazał 7 leków sierocych, w tym 3 terapie CAR-T. Jedna z nich jest refundowana w trybie ustawy refundacyjnej.

- Jak na razie płatnik przekonał się tylko do jednej terapii CAR-T dla 15-20 dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną. Jest to pewnego rodzaju otwarcie nowej ery. Widocznie to go przekonało. Może również to, że cena wyjściowa za terapię wyniosła 1,3 mln zł. Mówimy jednak o innych terapiach, które są znacząco droższe i kosztują nawet 9 milionów zł – mówił dr Gierczyński.

Wiemy, ile KE gotowa jest zapłacić za lek na SMA. Jest sprawozdanie z przebiegu negocjacji

Dodał też, że potrzebujemy nowych narzędzi, żeby to ryzyko niepewności rozłożyć na dwie strony: - Wątpliwa jest sytuacja sukcesu, gdy finansowanie przerzucane jest na płatnika, z mówieniem mu, że terapia kosztuje milion, dwa i że trzeba zapłacić na początku, a firma gwarantuje ten efekt na całe życie. To ryzyko niepewności jest olbrzymie.

Bezpieczeństwo budżetowe jest najważniejszym kryterium

Zdaniem ekspertów, jednak kierunek wyznaczany przez te terapie, jest nie do uniknięcia.

- Ten kierunek rozwoju jest absolutnie nieuchronny. Tylko przy okazji trzeba jeszcze myśleć o budżecie i alokacji środków. To co zostało dotychczas zrefundowane, to jednak te tańsze terapie dla wąskiej grupy chorych. Bezpieczeństwo budżetowe jest najważniejszym kryterium, które daje komfort w podejmowaniu takiej decyzji – ocenił prof. Maciej Niewada.

- Czy potrafimy to robić tymi narzędziami, którymi teraz robimy? Moim zdaniem nie do końca. Mamy pewne rozwiązanie, jak na przykład uzależnienie progu od wielkości generowanego zysku w QALY. W Holandii jest zmienny poziom QALY w zależności od ciężkości choroby. Z drugiej strony chodzi też o to, żebyśmy nie "przegrzali" koniunktury - powinniśmy starać się oddać faktyczną wartość, oczywiście w szczególnym kontekście chorób rzadkich. Co do zasady potrzebujemy nowych narzędzi. Nie wszystkie są jeszcze doskonałe, będziemy je rozwijać - mówił prof. Niewada.

- Niepewność co to przyszłych efektów i skutków uzyskiwania po terapii genowej budzi bardzo duże wątpliwości i niepewności - podkreślała również dr Joanna Lis.

Dodała: - Dlatego wszyscy jesteśmy zgodni, że potrzebne są nowe narzędzia, nowe podejścia wykorzystujące najnowsze zdobycze również sztucznej inteligencji, które by mogły tę niepewność nieco zmniejszyć. Rozumiemy też niepewność płatnika, który mając na uwadze racjonalne gospodarowanie ograniczonymi środkami, powinien tę decyzję podejmować na podstawie rzetelnych informacji i danych. Naukowcy z obszarów polityki zdrowotnej, farmacji, ekonomiki pracują nad znalezieniem dobrych narzędzi, które by mogły tę niepewność zmniejszyć, żeby dobrze modelować i oceniać wartość takich leków.

Fundusz Medyczny. Eksperci: jak uratować środki na drogie terapie dla pacjentów?

Prof. Niżankowski: nasze rejestry są do niczego. W żadnym kraju płatnik nie zbudował dobrych rejestrów

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum