Negatywne rekomendacje AOTM dla trzech leków w terapii raka nerki

Autor: Luiza Jakubiak/Rynek Zdrowia • • 13 stycznia 2010 22:53

Producenci trzech leków stosowanych w leczeniu raka nerki aplikowali o ich dołączenie do programów terapeutycznych. Na razie na to się nie zanosi, gdyż Agencja Oceny Technologii Medycznych wydała dla tych produktów negatywne rekomendacje.

Dokumentacja - w tym dotycząca wyników badań nad lekami - nie zawsze jest przekonująca dla Rady Konsultacyjnej AOTM

Wszystkie trzy leki były oceniane na jednym posiedzeniu Rady Konsultacyjnej AOTM.

Obecnie w programie terapeutycznym raka nerki znajduje się jeden lek – sunitinib (sutent). Program powstał po pozytywnej rekomendacji RK AOTM, wydanej w marcu 2009 roku, pod warunkiem zapewnienia przez producenta kosztowo efektywnego sposobu finansowania.

Pozostaną jako niestandardowe

Pozostałe trzy leki – negatywnie ocenione przez Radę – będą mogły być finansowane w ramach chemioterapii niestandardowej, będącej kontynuacją leczenia rozpoczętego w ubiegłym roku.

W przypadku sorafenibu (nexavar), koszt QALY (iloczyn oczekiwanej długości życia przez jego jakość) wahał się od 120 do 170 tys. złotych. Rada K onsultacyjna wyraziła w swoim stanowisku także zastrzeżenie, że w uzupełnieniu do poprzedniego wniosku, który także był oceniony negatywnie, przedstawiono ostateczną publikację badania TARGET oraz mniejsze badanie II fazy.

– Zdaniem RK AOTM, badanie potwierdziło wydłużenie całkowitego przeżycia pacjentów o 3,5 miesiąca. Zaś badanie II fazy nie wniosło istotnych danych na temat efektywności klinicznej sorafenibu. Analiza wykazała porównywalną jakość życia pacjentów w grupach placebo oraz sorafenibu – informuje nas Wojciech Matusewicz.

Koszt QALY w przypadku bevacizumabu (avastin) wyniósł ok. 600 tys. złotych. RK podkreśla występowanie dużej liczby działań niepożądanych po zastosowaniu tego leku. W dodatku, w badaniach pośrednich dostępnych w międzynarodowej literaturze, sutent okazał się istotnie skuteczniejszy od avastinu w zakresie przeżycia wolnego od progresji choroby.

– Trzeci z leków – temsirolimus (torisel) – był po raz pierwszy oceniany przez AOTM. Został nawet dobrze przyjęty przez Radę – przyznaje prezes Wojciech Matusewicz. – Jest to nowy lek, o innym mechanizmie działania, również nie pozbawiony działań niepożądanych.

Jednak Rada uznała, że przedstawione wyniki badań – w postaci jednego badania randomizowanego – są mało przekonujące. Torisel w porównaniu do interferonu alfa przedłuża życie pacjentów o ok. 3,6 miesiąca (wynik statystycznie istotny). Odnotowano brak badań poprawy jakości życia.

– Rada Konsultacyjna uznała, że jest to ciekawy lek i przy większej ilości publikacji z badań nad nim, będzie zasadne ponowne rozpatrzenie wniosku. Wartość QALY dla toriselu to 670 tys. złotych – dodał prezes Matusewicz.

Diabeł tkwi w szczegółach
Specjaliści zwracają uwagę na formę wydawania przez prezesa AOTM dostępnych ostatnio publicznie rekomendacji: – Stanowiska Rady Konsultacyjnej były dokumentami znacznie bardziej obszernymi i precyzyjnymi, z reguły na dwie strony. Dwu-, trzyzdaniowe, lakoniczne uzasadnienia, w mojej opinii, są niewystarczające – mówi Rafał Zyśk z firmy Health Economics Consulting, były dyrektor departamentu gospodarki lekami NFZ.

Jego zdaniem, rekomendacja AOTM dla nowej technologii medycznej, powinna zawierać kilka niezbędnych szczegółów, m.in: wielkość populacji docelowej oszacowana przez AOTM, mediana wydłużenia przeżycia całkowitego (najważniejszy punkt końcowy), średni szacowany koszt terapii na pacjenta, szacowany roczny wpływ na budżet płatnika.

– Dzięki m.in. takim informacjom podmioty odpowiedzialne mogą porównywać swoje leki w zakresie siły interwencji terapeutycznej i efektywności kosztowej, bazując na danych uznanych przez urząd, co działa dyscyplinująco na etapie ustalania ostatecznej ceny – ocenia Rafał Zyśk.

Cztery ścieżki

Prezes Agencji wyjaśnia, że stosowany ostatnio sposób publikowania rekomendacji wynikał z przepisów tzw. ustawy koszykowej. To ona wprowadziła tzw. cztery ścieżki postępowania, jeśli chodzi o wydawanie rekomendacji.

 Pierwsza, dotyczy wydawania rekomendacji na temat nowych świadczeń gwarantowanych. W tym przypadku na stronie AOTM i BIP muszą być opublikowane jedynie: zlecenie ministra i rekomendacja prezesa AOTM.

 Druga ścieżka – dotycząca usuwania świadczeń, zmiany sposobu finansowania lub warunków realizacji świadczenia – wymaga publikacji zlecenia ministra, raportu HTA, stanowiska RK AOTM i rekomendacji prezesa.

 Trzecia ścieżka dotyczy umieszczania leków i wyrobów medycznych na wykazach refundacyjnych. Tu wystarczy jedynie stanowisko RK.

 Ostatni sposób dotyczy publikacji programów terapeutycznych. Tu wystarczy jedynie opublikowanie zlecenia ministra i rekomendacji prezesa AOTM.

Wojciech Matusewicz podkreśla wprawdzie, że publikacja odbywa się zgodnie z przepisami ustawy koszykowej, ale już zapowiada opublikowanie na stronie Agencji wszystkich stanowisk, opinii i analiz Rady Konsultacyjnej AOTM (jeżeli tylko nie będzie to zabronione prawem), aby nie było zastrzeżeń, co do transparentności procesu oceny technologii.

Podobnie jak w Polsce, problem z finansowaniem terapii w raku nerki występuje w Wielkiej Brytanii. Te same leki były tam oceniane m.in. pod koniec grudnia 2008 roku. Tylko sutent otrzymał pozytywną rekomendację, po zapewnieniu efektywnego sposobu finansowania, pozostałe terapie odrzucono jako nieefektywne kosztowo.

O uznaniu ich za takie decydowało zastosowanie do oceny ekonomicznej leku wspomnianej jednostki QALY (quality-adjusted life year). Leki nawet nie zbliżyły się do progu opłacalności wyznaczonego według kryteriów QALY. Ponieważ jednak preparaty są dostępne dla pacjentów w innych krajach, m.in. we Francji, decyzja NICE (brytyjski odpowiednik naszej AOTM) znalazła się w ogniu krytyki.

QALY tak, ale z rozsądkiem
Pod jej wpływem NICE wydał dodatkowe zalecenia, w których sugerował możliwość skorygowania i podwyższenia progu opłacalności terapii. Uznano, że w pewnych przypadkach rok uzyskany pod koniec życia jest wart więcej niż wyceniony w QALY.

Prezes Matusewicz podkreśla, że dyskusja o stosowaniu QALY i podwyższeniu progu opłacalności do innej wartości trwa i jest otwarta. AOTM nadal posługuje się wytycznymi WHO, według których QALY wynosi trzykrotność polskiego PKB na jednego mieszkańca.

Jednocześnie prezes przypomina, że o pozytywnej rekomendacji do finansowania decyduje przede wszystkim skuteczność i bezpieczeństwo. Dlatego niektóre terapie były oceniane pozytywnie, mimo wysokich kosztów: – Kiedy jednak terapia jest wybitnie droga, zostaje oceniona negatywnie lub rekomenduje się podjęcie negocjacji cenowych – zaznacza Wojciech Matusewicz.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum