Najdroższa terapia świata będzie refundowana w Polsce. Dostępna w 4 ośrodkach

Autor: oprac. LJ • Źródło: MZ01 września 2021 14:29

Od września będzie refundowany lek Kymriah - przypomina resort zdrowia. Terapia będzie dostępna dla pacjentów w wieku do 25 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B.

Decyzją Ministra Zdrowia od 1 września 2021 r. terapia CAR-T refundowana będzie we wskazaniu nawrotowa lub oporna na leczenie ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B u dzieci i dorosłych do 25. roku życia (fot. materiały prasowe)
  • Pierwsza terapia komórkowa i genowa CAR-T będzie od 1 września refundowana w Polsce
  • Ta jedna z najbardziej zaawansowanych procedur medycznych i najdroższych terapii na świecie będzie dostępna dla pacjentów w wieku do 25 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B
  • Leczenie będzie mogło być prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach w różnych miastach Polski

- To przełom w leczeniu nowotworów w Polsce, gdyż od 1 września zaczniemy refundować jedną z najbardziej innowacyjnych terapii dla pacjentów onkologicznych – podkreślił minister zdrowia Adam Niedzielski. 

– Do refundacji wejdzie terapia CAR-T wykorzystująca własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, aby walczyć z nowotworem dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T. Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania - dodał.

Produkt leczniczy Kymriah, który od września będzie refundowany, został zarejestrowany jako produkt terapii zaawansowanej, w oparciu o opinię Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych (CAT, ang. Committee for Advanced Therapies) działającego w ramach EMA. Kymriah został zakwalifikowany do grupy leków terapii genowej. Terapia genowa lekiem Kymriah oparta jest na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od pacjenta.

Wskazania do leczenia

Limfocyty T to najbardziej wyspecjalizowane komórki naszego układu immunologicznego i właśnie one są pobierane z krwi pacjenta, trafiają do laboratorium, gdzie poddaje się je genetycznemu i genetycznej modyfikacji, która pozwala im rozpoznawać cechy nowotworu. Później komórki są namnażane i podczas infuzji dożylnej przekazywane znów do pacjenta. Zmodyfikowane komórki CAR-T-cells, które trafią do krwi chorego rozpoznają i niszczą komórki nowotworu.

Decyzją Ministra Zdrowia od 1 września 2021 r. terapia CAR-T refundowana będzie we wskazaniu nawrotowa lub oporna na leczenie ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B u dzieci i dorosłych do 25. roku życia.

Do leczenia kwalifikowani są pacjenci w wieku do 25 lat z nawrotową/oporną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B, u których spełniony jest co najmniej jeden z poniższych warunków:

- drugi lub kolejny nawrót w szpiku kostnym;
- nawrót (w szpiku kostnym) po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) i po co najmniej 4 miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem tisagenlecleucelu;
- pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po 2 cyklach standardowej chemioterapii lub chemiooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia reindukującego stosowanego w nawrocie ALL;
- ALL z obecnym chromosomem Philadelphia z nietolerancją lub z niepowodzeniem co najmniej dwóch linii leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) albo przeciwskazania do terapii TKI;
- brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące, przeciwwskazania do leczenia kondycjonującgo przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze allo-HSCT.
- kryteria funkcjonalne pacjenta muszą być spełnione łącznie.

Leczenie dostępne w czterech ośrodkach

Leczenie będzie mogło być prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach w różnych miastach Polski. Obecnie certyfikacje Podmiotu Odpowiedzialnego posiadają:

- Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu (ośrodek dla pediatrycznych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, gdzie stosowana może być i już jest taka terapia)

- Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM w Warszawie (młodzi dorośli)

- Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu (młodzi dorośli)

- Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego z oddziałem w Gliwicach (młodzi dorośli)

Wrześniowe nowości na wykazach refundacyjnych

Od 1 września do refundacji trafi także lek PKU GMPro, który będzie refundowany w diecie eliminacyjnej w Fenyloketonurii dla pacjentów powyżej 12 roku życia, u których dobowa tolerancja fenyloalaniny pozwala na zastosowanie preparatów glikomakropeptydowych.

Od 1 września do refundacji wejdzie także Cortiment MMX, lek stosowany w indukcja remisji u pacjentów z aktywnym mikroskopowym zapaleniem jelita grubego, czyli także chorobie rzadkiej.

Do refundacji od 1 września trafi także Cystagon, lek przeznaczony dla chorych na wczesnodziecięcą postać cystynozy nefropatycznej (choroby ultrarzadkiej).

We wrześniowym obwieszczeniu zostaną także rozszerzone aktualnie obowiązujące wskazania dla leku Tresiba. Ta insulina degludec będzie refundowana w cukrzycy typu I u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży. Cukrzyca typu 2 u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży leczonych insuliną NPH od co najmniej 6 miesięcy i z HbA1c ≥8% oraz cukrzyca typu 2 u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży leczonych insuliną NPH od co najmniej 6 miesięcy i z udokumentowanymi nawracającymi epizodami ciężkiej lub nocnej hipoglikemii oraz cukrzyca u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży o znanej przyczynie (zgodnie z definicją wg WHO).

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum