dw.com/Rynek Zdrowia | 27-05-2019 07:30

Lekarstwo na rdzeniowy zanik mięśni jest najdroższe na świecie

Lekarstwo to zapewnia w miarę normalne życie chorym narażonym na znaczną niepełnosprawność. Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis uzyskał w USA aprobatę dla swojej terapii genowej Zolgensma.

Fot. Archiwum (zdjęcie ilustracyjne)

Jej koszty wynoszą 2,1 mln dolarów, czyli 1,87 mln euro, co sprawia, że zastosowane lekarstwo w postaci jednorazowego wlewu jest najdroższym medykamentem na świecie.

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zgodziła się na zastosowanie terapii Zolgensma wobec dzieci poniżej drugiego roku życia, u których zdiagnozowano chorobę genetyczną SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Prowadzi ona często do paraliżu, trudności z oddychaniem, przedwczesnej śmierci albo niepełnosprawności utrzymującej się przez całe życie. Choroba SMA zdarza się średnio raz na 10 tysięcy urodzin dzieci.

Początkowo, podczas procedury dopuszczenia tego leku do obrotu, jego niezwykle wysoka cena natrafiła w USA na opór ze strony Agencji Żywności i Leków. Koncern Novartis argumentował, najwidoczniej z powodzeniem, że jednorazowy wlew może uratować życie pacjentów. Jedyną alternatywą wobec tej metody jest długotrwałe leczenie, którego koszty wynoszą setki tysięcy dolarów rocznie.

Firma Novartis ocenia koszty leczenia przy użyciu terapii genowej Zolgensma na 1,5 mln do 5 mln dolarów. Podana przez nią informacja wywołała dyskusję na temat kosztów takiej metody walki z chorobą SMA.

Terapia Zolgensma polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym. Następuje to w drodze jednorazowego wlewu, który może powstrzymać rozwój choroby SMA. Lekarstwo firmy Novartis nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie.

Czytaj: dw.com