Lek na chorobę Fabry'ego bez refundacji

Autor: LJ/ Rynek Zdrowia • • 22 listopada 2010 10:01

Resort zdrowia podjął decyzję o nierefudowaniu leku stosowanego w chorobie Fabry'ego.

Lek na chorobę Fabry'ego bez refundacji

Na decyzję wpłynęła negatywna rekomendacja Rady Konsultacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych.

W ocenie Agencji, nie ma pewności, czy lek jest skuteczny terapeutycznie. Znaczenie ma również wpływ wysoki koszt leku. Roczna terapia jednej osoby to wydatek ok. miliona złotych. W Polsce
do leczenia agalzydazą kwalifikuje się od 24 do 40 pacjentów.

W swojej ocenie z 16 marca 2009 roku, dotyczącej finansowania leku w długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry'ego, w ramach programu zdrowotnego, RK AOTM wskazała, że „
efektywność kliniczna agalzydazy beta jest oparta na przesłankach patofizjologicznych, ale nie została wystarczająco wykazana w badaniach klinicznych. Nie przedstawiono wiarygodnych danych wskazujących na poprawę przeżycia lub jakości życia pacjentów otrzymujących agalzydazę. Przedstawiono jedynie jej wpływ na zastępcze punkty końcowe w postaci wynikow badań laboratoryjnych”.

„Stosowanie agalzydazy beta wiązało się z szeregiem działań niepożądanych ze strony układu nerwowego i narządu ruchu. Olbrzymi koszt wnioskowanej technologii medycznej nie ma odzwierciedlenia w efektywności klinicznej terapii. Wobec tego nie ma podstaw do finansowania ze środkow publicznych tego leku na tych samych zasadach jak inne leki” – uzasadnia decyzję Rada.

Rada wskazała jednocześnie, że finansowanie fabryzyme jako leku na chorobę bardzo rzadką, powinno być rozważone przez Zespół ds. Chorób Rzadkich przy Ministrze Zdrowia.

Wojciech Matusewicz, prezes AOTM dodaje, że Agencja nie otrzymała zlecenia z Ministerstwa Zdrowia na ponowną ocenę leku.

W Polsce refundację tzw. leków sierocych rozważają członkowie Zespołu ds. Chorób Rzadkich przy Ministrze Zdrowia. Tym razem jednak lek nie był omawiany przez członków Zespołu. Minister Zdrowia podjął decyzję na podstawie rekomendacji AOTM.

– Są to bardzo trudne decyzje. Producenci leków sierocych nie mają możliwości osobowych czy finansowych przeprowadzania pełnych badań klinicznych, ze względu na małą liczbę chorych. Dlatego doniesienia medyczne w przypadku tych leków będą inne niż w pozostałych przypadkach – mówił wiceminister zdrowia, Marek Twardowski podczas VI Forum Rynku Zdrowia.

Zaznaczył, że z tego względu nie rozstrzyga się tych dylematów tylko pod względem ekonomicznym:

– Dla ministra zdrowia wartością jest życie każdego człowieka. Mając określone środki finansowe trzeba znaleźć sensowny sposób ich wydatkowania. Będziemy płacić za leczenie chorób rzadkich. Jednak w żadnym kraju nie ma dość pieniędzy na refundowanie wszystkich terapii.

– Wczoraj przyjąłem rodziców, których dzieci chorują na jedno ze schorzeń rzadkich. Przyszli z prośbą, bym się pochylił nad tą chorobą. Ale roczna terapia jednej osoby wynosi rocznie milion złotych – mówił 28 października br. wiceminister Twardowski.

Choroba Fabry'ego została po raz pierwszy opisana w 1898 roku przez Johanesa Fabry’ego i niezależne przez Williama Andersona, na podstawie objawów dermatologicznych.

Jest zaburzeniem dziedzicznym, wywołanym nieprawidłową budową genu w organizmie człowieka, polegającym na niewystępowaniu lub występowaniu w niewystarczających ilościach enzymu znanego jako a-galaktozydaza (a-GAL).

Enzym a-GAL jest jednym z kilku enzymów, które w prawidłowych warunkach występują w lizosomach. Jego zadaniem jest rozkładanie określonych substancji w celu ponownego ich wykorzystania przez komórkę lub w celu wydalenia z organizmu. Bez wystarczającej ilości enzymu a-GAL substancje te gromadzą się w lizosomach, przede wszystkim w komórkach tworzących ściany naczyń krwionośnych.

Akumulacja jest przyczyną większości problemów związanych z chorobą Fabry'ego. Odkładanie się substancji powoduje narastające w czasie uszkodzenie organizmu. Ponieważ proces ten zachodzi w naczyniach krwionośnych w całym organizmie, główne narządy jak serce, nerki czy mózg w końcu przestają funkcjonować w sposób prawidłowy.
Lek fabrazyme (agalsidase beta) zawiera wyizolowany enzym.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum