Komisja Ekonomiczna przeciwna finansowaniu lumazyranu w chorobie rzadkiej

Autor: LJ • Źródło: MZ20 grudnia 2021 20:47

Komisja Ekonomiczna podjęła negatywną uchwałę w sprawie finansowania Oxlumo (lumazyran) w leczeniu chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1. To lek, który miał być refundowany w ramach Funduszu Medycznego.

Komisja Ekonomiczna przeciwna finansowaniu lumazyranu w chorobie rzadkiej
Członkowie Komisji Ekonomicznej bez zgody na warunki producenta leku Oxlumo. Jest negatywna ocena w zakresie jego finansowania (fot. AdobeStock)
  • Komisja Ekonomiczna negatywnie zarekomendowała ministrowi zdrowia refundację leku Oxlumo (lumazyran) w leczeniu chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1
  • To choroba rzadka, a preparat ma status leku sierocego
  • Negocjacje nie przyniosły efektu zarówno jeśli chodzi o cenę zbytu netto, jak i warunki instrumentu podziału ryzyka

Od 1 stycznia 2022 refundacja Givlaari w ostrej porfirii wątrobowej. Mimo negatywnej opinii KE

Fundusz Medyczny. Eksperci: jak uratować środki na drogie terapie dla pacjentów?

Lumazyran sodu to kolejny lek z listy technologii o wysokim poziomie innowacyjności na podstawie wykazu technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności przygotowanego przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Z pięciu leków, od 1 stycznia 2022 roku będzie refundowany lek Givlaari (giwosyran), mimo negatywnej rekomendacji Komisji Ekonomicznej.

Wcześniej negatywną opinie Komisja wydała wobec produktu Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) w leczeniu chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).

Obecnie Komisja Ekonomiczna przedstawiła wynik negocjacji w sprawie ustalenia warunków refundacji produktu leczniczego Oxlumo (lumazyran), we wskazaniu: Leczenie chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1.

Produkt leczniczy Oxlumo ma status leku sierocego. Częstość występowania PH1 szacuje się na około 1 na 120 000 żywych urodzeń, a występowanie wynosi od 1 do 3/1 000 000 w Ameryce Północnej i Europie. Decyzja o statusie leku sierocego została oparta na podstawie szacunkowej częstości występowanie 0,05/10 000 osób w Unii Europejskiej. Uznano, że odpowiada to łącznie około 2600 osobom (w rejonie Europejskiej Wspólnoty Gospodarczej).

Oszacowana liczebność populacji kwalifikującej się do leczenia produktem Oxlumo wynosi od 38 do 114 pacjentów. Oszacowania przeprowadzono na podstawie danych dotyczących występowania choroby w Ameryce Północnej i Europie oraz ogólnej populacji Polski, dlatego należy je traktować z ostrożnością.

Po przekroczeniu CAP lek miał być za 1,08 zł

Propozycja Komisji Ekonomicznej (ostatnia tura negocjacji przeprowadzona 19 października 2021 r.) – dla programu lekowego opracowanego przez AOTMiT) to:

1. Cena Zbytu Netto: 21.700,00 zł

2. RSS:

  • CHB nie wyższa niż 24.608,00 zł dla świadczeniodawców (wynikająca z sześciokrotności PKB) - za pacjenta skutecznie leczonego uznany miałby być pacjent, u którego stężenie szczawianów w dobowej zbiórce moczu nie przekracza Górnej Granicy Normy zapisanej w ChPL-u. Dodatkowo zespół zaproponował, aby badanie poziomu kwasu szczawiowego prowadzone było co miesiąc w okresie od włączenia do programu do 6 miesiąca leczenia, a następnie w okresach trzy miesięcznych.
  • zwrot kosztów leczenia następuje w okresie, w którym pacjent objęty jest programem i wystąpiła konieczność hospitalizacji lub innej interwencji medycznej z powodu hiperoksalurii typu 1 lub jej powikłań, lub kiedy poziom szczawianów w dobowej zbiórce moczu przekroczył górny poziom normy. Zwrot dotyczy środków wydatkowanych w okresie od ostatniego pomiaru poziomu szczawianów, czyli za okres 3 miesięcy.
  • CAP w 1 roku obowiązywania decyzji na 135 fiolkach x CHB: 24.608,00 zł co statuuje poziom CAP-u na poziomie 3.322.080,00 zł, a w 2 roku obowiązywania decyzji na 288 fiolkach x CHB: 24.608,00 zł co daje poziom CAP-u na kwocie 7.087.104,00 zł, po przekroczeniu, którego każda następna fiolka Oxlumo będzie dostarczana po 1,08 zł.

Wynik negocjacji NIE osiągnięto porozumienia w zakresie:

  • ceny zbytu netto wnioskowanego produktu leczniczego,
  • instrumentów dzielenia ryzyka: CHB oraz wartości i warunków płatności; 
  • świadczenia gwarantowanego objętego programem lekowym, tj. nie uzgodniono treści programu lekowego w zakresie kryteriów włączenia i wyłączenia z programu lekowego, monitorowania leczenia, oceny skuteczności leczenia i monitorowania programu lekowego.

Firma nie zgodziła się na proponowany RSS

Wnioskodawca nie wyraził zgody na zaproponowany przez Komisję Ekonomiczną instrument dzielenia ryzyka oparty o efekty kliniczne, który miałby polegać na zwrocie poniesionych kosztów w przypadku, w którym pacjent objęty jest programem i wystąpiła konieczność hospitalizacji lub innej interwencji medycznej z powodu hiperoksalurii typu 1 lub jej powikłań, lub w którym poziom szczawianów w dobowej zbiórce moczu przekroczył górny poziom normy.

Zwrot dotyczy środków wydatkowanych w okresie od ostatniego pomiaru poziomu szczawianów, czyli za okres 3 miesięcy. Ponadto wnioskodawca w trakcie negocjacji nie wyraził zgody na przyjęcie opisu programu lekowego w brzmieniu opracowanym przez AOTMiT, zawierającym kryteria włączenia i wyłączenia zdefiniowane w oparciu o protokołu badań klinicznych Illuminate A i Illuminate B.

Tym samym Komisja Komisja podjęła uchwałę negatywną w sprawie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu dla leku Oxlumo i nie rekomenduje objęcia refundacją innowacyjnej technologii lekowej pod nazwą Oxlumo na zaproponowanych przez wnioskodawcę warunkach.

Szatnia i izba przyjęć w aptece. Ministerstwo Zdrowia rezygnuje z absurdalnych wymagań

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum