• Od 1998 roku do dziś międzynarodowa społeczność osób z SMA zebrała i przekazała na rozwój leków, na badania naukowe ponad 240 mln dolarów
• Kacper Ruciński: polskie społeczeństwo w ramach tych zbiorek zebrało i przekazało producentowi co najmniej ćwierć miliarda złotych
• Cena 6-7 mln zł to jest szok, że można oczekiwać takich pieniędzy za jedną dawkę leku

Jak poinformował wiceminister zdrowia, Maciej Miłkowski, zakończyły się negocjacje cenowe w sprawie leku Zolgensma (leczenie dzieci na SMA). Decyzja refundacyjna Komisji Ekonomicznej jest negatywna.

- W toku negocjacji osiągnęliśmy porozumienie co do treści programu lekowego, jednak producent postawił zaporową cenę, która oznacza, że sfinansowanie tego leku uniemożliwi refundację innych leków w chorobach rzadkich - przekazał resort zdrowia podczas briefingu prasowego w tej sprawie (14 października).

Pełny koszt podania leku dla jednego pacjenta - zgodnie z zaproponowanym wnioskiem refundacyjnym, to kwota rzędu 6-7 mln zł.

Negatywna decyzja dla leku Zolgensma stosowanego w SMA. Producent zaproponował zaporową cenę terapii

Fundacja SMA: jesteśmy rozczarowani

Rozczarowania stanowiskiem producenta, który zaproponował tak wysoką cenę nie kryją przedstawiciele z Fundacji SMA.

- Jesteśmy rozczarowani, że nie udało się dojść do porozumienia w negocjacjach refundacyjnych. Bardzo liczymy na to, że uda się ten lek w Polsce refundować. To jest jednorazowe podanie - to jest wyższość tego leku nad refundowanym - powiedziała Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA

Dodała, że w Polsce na SMA choruje ok. 1000 osób. Obecnie wdrażane jest badanie przesiewowe. Do końca przyszłego roku wszystkie niemowlęta będą badane pod kątem SMA. 7 pacjentów już udało się zidentyfikować i leczenie zostało podane - podkreślała.

- Jesteśmy bardzo rozczarowani, że nie udało się tych negocjacji zakończyć pozytywnie - mówił też Kacper Ruciński z Fundacji SMA.

Pacjenci zebrali 240 mln dolarów na badania nad tym lekiem

Przypomniał, że terapia została opracowana 8-10 lat temu w laboratoriach instytutu, który cały czas funkcjonuje w oparciu o zbiórkę dobroczynną. Dalej ta terapia była rozwijana w Stanach Zjednoczonych.

- Były zbiórki na opracowanie technologii, na leczenie. Lek powstał w dużej mierze dzięki grantom udzielanym przez amerykańskie organizacje zajmujące się leczeniem SMA, przez ludzi dobrej woli, wpłacających miliony dolarów dla naukowców pracujących nad tą terapią genową - mówił Kacper Ruciński.

Łącznie od 1998 roku do dziś międzynarodowa społeczność osób z SMA zebrała i przekazała na rozwój leków, na badania naukowe ponad 240 mln dolarów. Dzięki tej kwocie powstały trzy leki, które są obecnie zarejestrowane, m.in. terapia genowa, która jest przedmiotem negocjacji.

- Mając taki globalny pogląd na to co się dzieje, nie rozumiemy dlaczego producenci leków na SMA zdecydowali się wyceniać je tak wysoko. Pierwszy lek był wyceniony bardzo wysoko, dużo więcej niż ktokolwiek się spodziewał. Kolejny lek - terapia genowa - producent zdecydował się na kosmiczną wprost cenę 2 mln euro. Rocznie w skali globalnej rodzą się tysiące dzieci z SMA. 90 procent z nich nigdy nie będzie mogło tego leku uzyskać przy takiej cenie - podkreślał.

Jest apel do producenta leku

Jak dodał, pierwszy lek też miał wysoką cenę, ale dzięki pracy resortu zdrowia, udało się wynegocjować taki dostęp do tego leku, że w Polsce wszyscy chorzy na SMA obecnie otrzymują leczenie.

- Jesteśmy też rozczarowani, że producent kolejnego leku nie wykazał się taką elastycznością. Cena 6-7 mln zł to jest szok, że można oczekiwać takich pieniędzy za jedną dawkę leku. Trzymamy kciuki, by rozmowy między ministerstwem a producentem przyniosły efekt. I jednocześnie apeluję do producenta: polskie społeczeństwo w ramach tych zbiorek zebrało i przekazało producentowi co najmniej ćwierć miliarda złotych - mówił przedstawiciel Fundacji.

- Jesteśmy krajem, który przekazał producentowi najwięcej środków z całej Europy. Apeluję do producenta o odpowiedzialność społeczną. O ile Ministerstwo Zdrowia negocjuje w ramach programu lekowego, który ma obejmować dzieci do 6 miesiąca życia, apelujemy, by w ramach odpowiedzialności społecznej producent przekazał co najmniej równą liczbę dawek, jak sprzedał prywatnie - dla dzieci, które na ten program się nie załapią. Oczekujemy, że producent przekaże je nieodpłatnie albo za niewielką opłatą - dodał.

"Zakres wartości ceny leku to informacja poufna"

W związku z konferencją prasową Ministra Zdrowia i Fundacji SMA, dotyczącą trwających negocjacji wokół objęcia refundacją ze środków publicznych terapii genowej w leczeniu SMA, firma Novartis wydała oświadczenie:

"Jesteśmy zaskoczeni, że podczas tego spotkania Minister Zdrowia zdecydował się zaprezentować zakres wartości cen leku, pomimo że negocjacje cenowe (zgodnie z deklaracją Ministra Zdrowia) wciąż trwają i jest to informacja poufna. Minister Zdrowia uzgodnił z Novartis Poland termin spotkania, które odbędzie się w poniedziałek 18 października 2021 r. W naszej opinii prezentowanie jakichkolwiek informacji dotyczących poufnych ofert może wprowadzać opinię publiczną w błąd" - czytamy w stanowisku firmy.

Dalej: "Pragniemy podkreślić, że terapia genowa jest jedyną dostępną w leczeniu SMA opcją terapeutyczną oddziałującą na genetyczną przyczynę choroby, poprzez zastąpienie brakującego lub wadliwego genu SMN1" - informuje Novartis.

Negatywna opinia dla leku Zolgensma. Oświadczenie firmy Novartis

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• SMA
• ZOLGENSMA
• KACPER RUCIŃSKI
• DOROTA RACZEK