Innowacyjne leki refundowane od 2022 r. Które z nowości mają szansę na pozytywną decyzję?

Autor: oprac. ML • Źródło: Rynek Zdrowia04 stycznia 2023 19:30

Do historii przechodzi rok 2022, w którym refundacją objęto aż 115 innowacyjnych terapii. Od początku istnienia ustawy refundacyjnej to właśnie w bieżącym roku zaoferowano polskim pacjentom najwięcej możliwości w dostępie do innowacyjnych terapii – poinformował wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.

Innowacyjne leki refundowane od 2022 r. Które z nowości mają szansę na pozytywną decyzję?
Innowacyjne leki refundowane od 2022 r. To siedem pozycji. Fot. Shutterstock
  • Od 2019 roku do refundacji wprowadzono 275 nowych cząsteczko-wskazań, przy czym dotyczy to nowych cząsteczek lub nowych wskazań refundacyjnych dla szerszych populacji
  • Na szczególną uwagę zasługuje rok 2021, w którym zrefundowanych zostało 68 innowacyjnych terapii, z czego 32 dotyczyły onkologii, a 29 chorób rzadkich
  • Z kolei historii przechodzi rok 2022, w którym refundacją objęto aż 115 innowacyjnych terapii - poinformował Maciej Miłkowski, wiceminister w resorcie zdrowia

Rekordowy 2022 rok w refundacji nowych leków

W 2021 roku zrefundowanych zostało 68 innowacyjnych terapii, z czego 32 dotyczyły onkologii, a 29 chorób rzadkich. Tymczasem w ub. roku refundacją objęto aż 115 innowacyjnych terapii.

- Od początku istnienia ustawy refundacyjnej to właśnie w bieżącym roku zaoferowano polskim pacjentom najwięcej możliwości w dostępie do innowacyjnych terapii – poinformował wiceminister Maciej Miłkowski przy okazji udzielania odpowiedzi na interpelację poselską w sprawie czasu realizacji procesu refundacyjnego.

Jak podkreślił, bardzo dużo uwagi przykłada się do poszerzania dostępu do (farmako)terapii ukierunkowanych na nowe wskazania.

- Obecnie w procesie refundacyjnym jest ponad 130 wniosków agencyjnych. Warunkiem podjęcia działań mających na celu objęcie refundacją leku jest złożenie adekwatnego wniosku o objęcie refundacją. Cały proces rozpoczyna wnioskodawca, który staje się gospodarzem postępowania refundacyjnego. Czas zwłoki od rejestracji EMA do złożeniu wniosku dla cząsteczko-wskazań objętych w 2021 roku wyniósł 3 lata 8 miesięcy, w 2022 r. 3 lata i 3 miesiące. Ministerstwo Zdrowia nie ma możliwości prawnych, w wyniku których firma farmaceutyczna jest zobowiązana do złożenia wniosku – zależy to wyłącznie od woli podmiotu odpowiedzialnego – wyjaśnił wiceminister pytany o czas refundacji leków w Polsce.

Fundusz Medyczny i innowacyjne leki (TLI)

Maciej Miłkowski opisał też funkcjonowanie Funduszu Medycznego w zakresie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) oraz technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej (TLK) za 2022 rok.

- Choć na rezultaty trzeba było poczekać, to właśnie w tym roku obserwowane są pierwsze efekty. Aktualnie 7 technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności zostało objętych refundacją (wszystkie 5 z pierwszej listy Ministra Zdrowia oraz 2 technologie z drugiej listy Ministra Zdrowia) – wyjaśnia Maciej Miłkowski.

Są to:

 - Givlaari (givosiranum) – objęty refundacją od 1 stycznia 2022 r., w ramach programu lekowego „B.128.FM. - Leczenie chorych na ostrą porfirię wątrobową (ahp) u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat”. Do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci z udokumentowaną diagnozą ostrej porfirii wątrobowej (AIP – ostra porfiria przerywana, HCP – dziedziczna koproporfiria, VP – porfiria mieszana, ADP – porfiria z niedoborem dehydratazy kwasu aminolewulinowego).

 - Oxlumo (lumasiran) – objęty refundacją od 1 marca 2022 r., w ramach programu lekowego „B.129.FM - Leczenie chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1”. Do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci z przewlekłą chorobą nerek w stadium I-III.

 - Dovprela (pretomanid) – objęty refundacją od 1 września 2022 r., w ramach programu lekowego „B.136.FM - Leczenie chorych na gruźlicę lekooporną”. Leczenie wielolekoopornej gruźlicy płuc (MDR-TB) lub gruźlicy płuc o rozszerzonej oporności (XDR-TB) pretomanidem w skojarzeniu z linezolidem i bedakiliną u pacjentów u których wystąpił udokumentowany brak odpowiedzi na leczenie najlepszymi dostępnymi schematami.

- Idefirix (Imlifidasum) – objęty refundacją od 1 września 2022 r., w ramach programu lekowego „B.137.FM - Odczulanie wysoko immunizowanych dorosłych potencjalnych biorców przeszczepu nerki )”. Terapia udostępniona pacjentom u których występuje małe prawdopodobieństwo przeszczepienia w ramach dostępnych systemów alokacji nerek, w tym programów priorytetyzacji dla wysoko immunizowanych pacjentów, jak również pacjentom, którzy znajdują się ponad rok na Krajowej Liście Oczekujących na Przeszczepienie.

 - Zolgensma (onasemnogenum abeparvovecum) – objęty refundacją od 1 września 2022 r., w ramach programu lekowego „B.102.FM. - Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni”. Terapia dostępna wyłącznie dla dzieci bez jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA w wieku do 6 miesiąca życia. . Do terapii kwalifikowani zostaną pacjenci przedobjawowi i objawowi z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2. Badani w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce.

- Enspryng (satralizumab), we wskazaniu „Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) (ICD-10: G36.0)”, wniosek złożony 11 lipca 2022 r., decyzja refundacyjna wydana 19 października 2022 r. – objęty refundacją od 1 listopada 2022 r.

- Trodelvy (sacituzumab govitecan), we wskazaniu „leczenie dorosłych pacjentów z nieresekcyjnym lub przerzutowym potrójnie ujemnym rakiem piersi”, wniosek złożony 5 sierpnia 2022 r., prawidłowe uzupełnienie i złożenie wniosku nastąpiło 11 sierpnia 2022 r., decyzja refundacyjna wydana 18 października 2022 r. – objęty refundacją od 1 listopada 2022 r.

Z wyjaśnień ministra wynika, że średni czas procedowania wniosku dla 5 technologii z pierwszej listy TLI wyniósł 147 dni (4 miesiące i 27 dni). Z drugiej listy TLI refundacją objęto 2 technologie i średni czas ich procedowania wyniósł 84 dni (2 miesiące i 24 dni).

Podsumowując na średni czas procedowania wniosku TLI wynosi obecnie 129 dni (4 miesiące i 9 dni).

Jakie wnioski o refundację są procedowane?

W Ministerstwie Zdrowia procedowane są kolejne wnioski o objęcie refundacją złożone w trybie TLI:

- Minjuvi (tafasytamab) we wskazaniu „Leczenie pacjentów dorosłych z nawrotową albo oporną na leczenie postacią chłoniaka nieziarniczego rozlanego z dużych komórek B (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL), którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych (autologous stem cell transplant, ASCT)” – wniosek złożony 3 października 2022 r. – oczekuje na przygotowanie decyzji.

- Bylvay (odevixibat) we wskazaniu „Leczenie odewiksybatem w postępującej rodzinnej cholestazie wewnątrzwątrobowej (PFIC) typu 1 i 2 u pacjentów w wieku od 6 miesięcy” – wniosek złożony 8 października 2022 r. – w oczekiwaniu na rozstrzygnięcie Ministra. Wybór ścieżki jest indywidualną decyzją Wnioskodawcy. Ułatwieniem jest skrócenie czasu procedowania ze 180 dni (w przypadku programu lekowego 240 dni) oraz dodatkowo wniosek nie podlega już ocenie AOTMiT.

Maciej Miłkowski wskazał też, że zdarza się, że wnioskodawca nie chce decydować się na ścieżkę TLI i składany jest wniosek w ramach standardowej ścieżki refundacyjnej.

- Przykładem jest lek Koselugo (wosorytyd) w ramach programu lekowego „Leczenie objawowych, nieoperacyjnych nerwiakowłókniaków splotowych u chorych z neurofibromatozą typu 1 ”. Podmiot odpowiedzialny 23 listopada 2022 r. złożył wniosek o refundację i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku w ramach standardowej ścieżki refundacyjnej), a nie w ramach technologii finansowanej z Funduszu Medycznego – wyjaśnił wiceminister zdrowia.

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum