Import docelowy leku w chorobach rzadkich - to nie zawsze działa

Autor: Luiza Jakubiak/Rynek Zdrowia • • 25 lipca 2014 06:17

Do końca tego roku Ministerstwo Zdrowia przedstawi wyniki prac umożliwiające wprowadzenie systemowych rozwiązań problemów zdrowotnych występujących u pacjentów z chorobami rzadkimi - zapowiada resort zdrowia. Jak bardzo potrzebne jest systemowe uregulowanie dostępności do leków w rzadkich schorzeniach ilustruje przykład prób uzyskania refundacji leku stosowanego w leczeniu mukowiscydozy.

Jak oficjalnie informuje Ministerstwo Zdrowia, pracuje Zespół, który - przy udziale specjalistów i organizacji pacjenckich - analizuje obszar chorób rzadkich pod kątem możliwości podjęcia konkretnych działań legislacyjnych lub organizacyjnych. Priorytetem jest zapewnienie osobom z chorobami rzadkimi równego dostępu do świadczeń zdrowotnych.

Jak przekonuje resort, przygotowanie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich jest jednym ze strategicznych celów realizowanej polityki zdrowotnej. Jest to cel o charakterze długookresowym.

- Pierwsza wersja Planu została przygotowana w 2012 roku. Dokument ten przede wszystkim identyfikuje obszary, w ramach których powinny być podejmowane działania w zakresie chorób rzadkich. Podstawowe z nich to: klasyfikacja i rejestr chorób rzadkich, diagnostyka, opieka zdrowotna dla pacjentów z chorobami rzadkimi, zintegrowany system wsparcia społecznego dla tych pacjentów i ich rodzin, nauka, edukacja i informacja w zakresie chorób rzadkich - wymienia Krzysztof Bąk, rzecznik Ministerstwa Zdrowia.

Chcieli sprowadzić w imporcie
Ilustracją jak bardzo potrzebne jest systemowe rozwiązanie problemu chorych i dostępności leków stosowanych w rzadkich schorzeniach jest przykład prób uzyskania refundacji leku stosowanego w leczeniu mukowiscydozy.

W 2012 roku do obrotu na terenie Unii Europejskiej został zatwierdzony lek Kalydeco (ivacaftor). Zdaniem organizacji pacjenckiej, dla chorych otworzyła się szansa na sprowadzenie leku w procedurze importu docelowego. Fundacja MATIO ogłosiła, że pomoże w uporaniu się z formalnościami osobom zainteresowanym sprowadzeniem leku w tej procedurze.

Zainteresowanie procedurą od 2012 roku wyraziły dwie osoby spełniające wymogi medyczne. Jedna z osób wystąpiła o import docelowy oraz spełniła wszystkie wymogi pod względem dokumentacji. Niestety pacjent ten otrzymał decyzję negatywną dotyczącą sprowadzenia i refundacji leku.

- Nasza Fundacja zajmuje się tą sprawą i pomaga pacjentowi. Druga osoba już nie doczekała możliwości takiego rozwiązania -  informuje Paweł Wójtowicz, prezes Fundacji MATIO.

Koszt leku jest bardzo wysoki. W Unii Europejskiej to blisko 222 tys. euro za roczną terapię.

Lek dopuszczony do obrotu

Lek został dopuszczony do obrotu, jednak w opinii Ministerstwa Zdrowia nie można go sprowadzić w ramach importu docelowego, bowiem mechanizm działa jedynie w przypadkach gdy lek nie posiada pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terytorium RP.

- Z wnioskiem o refundację w ramach importu docelowego można występować jedynie w przypadku leków niedopuszczonych do obrotu na terenie Polski. Tymczasem w obwieszczeniu Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych z dnia 18 marca 2014 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej (poz. 778) umieszczony jest produkt Kalydeco 150 mg, tabletki powlekane, Ivacaftorum, 56 tabl. w blistrze - informuje Krzysztof Bąk.

Lek został zarejestrowany i dopuszczony do obrotu w procedurze centralnej na mocy pozwolenia wydanego przez Komisję Europejską. Posiada także pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wydane przez prezesa URPL. O tym, w których krajach i kiedy produkt leczniczy pojawi się w obrocie, decyduje każdorazowo podmiot odpowiedzialny.

Jak informuje rzecznik Urzędu, dr Wojciech Łuszczyna, oznacza to, że w kontekście importu docelowego, zgodnie z przepisami ustawy Prawo farmaceutyczne, jeden i drugi produkt są dopuszczone do obrotu w Polsce.

Problem w tym, że leku w Polsce nie ma. Jak go zdobyć? W świetle przedstawionej logiki trudno o odpowiedź na tak postawione pytanie.

Dylematy moralne
Pracownicy Fundacji dodają, że zdają sobie sprawę z ograniczeń stworzonych przez zapisy prawne, jednak chcieliby widzieć wolę rozwiązania problemu.

Jak podkreślają, tym bardziej, że udało się rozwiązać problem zdrowotny przy sprowadzeniu innych leków stosowanych w chorobach rzadkich i ultrarzadkich. Refundowane już były wysokokosztowe leki dla tych jednostek chorobowych, które nie miały całkowicie udowodnionej skuteczności.

- W przypadku podopiecznej Fundacji MATIO wniosek kierowany do Ministra Zdrowia mówił o terapii kwartalnej, która, pomimo udowodnionej skuteczności leku, pozwoli na ocenę wpływu Kalydeco na ten konkretny przypadek - argumentuje Paweł Wójtowicz. Dodaje: - Fundacja MATIO zastosowała wszystkie możliwe procedury, by wspomóc swoją podopieczną.

Problem braku dostępności do kosztownych, nierefundowanych terapii powoduje też dylematy wśród lekarzy.

- Nie wypisywałem jeszcze nigdy wniosku na import docelowy na lek zarejestrowany w Polsce, chociaż czasami jest taka pokusa. Mamy na rynku leki zarejestrowane w chorobach rzadkich, które nie znajdują się w żadnym z programów lekowych, a ich cena jest absolutnie poza zasięgiem chorego - komentuje dr Dariusz Rokicki z Kliniki Chorób Metabolicznych, Endokrynologii i Diabetologii Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie, wiceprzewodniczący Zespołu Kwalifikującego ds. Chorób Rzadkich.

Brak konsekwencji
Z drugiej jednak strony trzeba zauważyć, że pozostawanie takiego leku poza zasięgiem refundacji jest efektem braku działania producenta.

- Jeśli firma wprowadziła dany lek na rynek zdając sobie sprawę z bardzo wysokiej ceny, co czyni ten lek niedostępnym dla indywidualnego pacjenta, to brak dalszych kroków w postaci starań o włączenie tego produktu do finansowania ze środków publicznych, jest pewną niekonsekwencją. Nie widzę powodu, dla którego firma nie miałaby złożyć wniosku o jego włączenie do programu lekowego - zaznacza dr Dariusz Rokicki.

Dodaje: - Jeśli firma jest przekonana o skuteczności swojego leku i jego korzystnym wpływie na zdrowie pacjenta, to niech podda się ocenie. Zawsze też może zaoferować pacjentowi leczenie charytatywne, by w ten sposób pozytywnie zaistnieć wizerunkowo. Ruch leży po stronie firmy.

Zdaniem dr. Rokickiego, procedura importu docelowego jest drogą awaryjną w pewnych sytuacjach: - Gdyby nie było takich mechanizmów, które czynią ten lek dostępnym, to byłby dramat. Ale stosowanie tej procedury w sytuacji, gdy leki są na rynku, to wprowadzanie zasady nierówności. Rozumiem obawy Ministerstwa Zdrowia, że jeden precedens może pociągnąć za sobą kolejne przypadki. Gdybyśmy wprowadzili taką dowolność, to nie będzie jasnych zasad i reguł. Jak bowiem postawić granicę, który lek można sprowadzić, a który już nie?

Producent zapowiada złożenie wniosku
W sytuacji braku pieniędzy na drogie terapie, a chęcią pomocy pacjentowi, lekarze stają przed dylematami, co zrobić.

- Jako lekarze mamy czasem skłonność do grania roli "dobrych wujków" i wypisywania wniosków wiedząc, że odium decyzji spadnie na "złych" urzędników. Można mieć wiele zastrzeżeń do niektórych ich działań, ale nie można w ten sposób przerzucać na nich odpowiedzialności - mówi dr Rokicki, przyznając, że sam też momentami odczuwa dyskomfort pracy i presję potrzeby zrobienia czegoś więcej.

- Obecnie mam problem z wdrożeniem pacjentowi do terapii leku zarejestrowanego, który jednak nie jest w żaden sposób refundowany. Nie wypiszę wniosku na import docelowy, będę szukał innych źródeł finansowania tej terapii dla pacjenta, na przykład poprzez fundacje. Wyślę także zapytanie do firmy, dlaczego nie złożyła wniosku o objęcie leku refundacją w ramach programu lekowego.

Zapytaliśmy producenta leku czy zamierza złożyć wniosek o refundację. Megan Goulart z biura prasowego firmy Vertex Pharmaceuticals odpowiedziała, że spółka planuje aplikować o refundację Kalydeco w Polsce. - Obecnie przygotowujemy niezbędną dokumentację i spodziewamy się przedstawić ją w trzecim kwartale tego roku - poinformowała.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum