Hemofilia. W Polsce brakuje swobody w doborze terapii

Autor: Luiza Jakubiak • Źródło: Rynek Zdrowia19 września 2021 09:37

W Polsce brakuje swobody w doborze terapii dla chorego. Dominuje leczenie czynnikami osoczo-pochodnymi, a w opinii lekarzy jest wielu pacjentów, którzy powinni korzystać z czynników rekombinowanych krótko- i długo działających - oceniają eksperci.

W ostatnich 25 latach (1996 – 2021) zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty w leczeniu hemofilii (fot. ShutterStock)
  • Kwota wyasygnowana w ramach narodowego programu leczenia hemofilii to 300 zł na pacjenta na rok
  • W Polsce mamy mały procentowy udział czynników rekombinowanych w leczeniu hemofilii - jedynie 7 procent. W Czechach to 67 procent
  • W naszym kraju nie ma możliwości indywidualizacji terapii - brak jest możliwości swobody w doborze terapii dla chorego - uważają eksperci

16 września br. Modern Healthcare Institute zaprezentował raport „Rozwój terapii w leczeniu skaz krwotocznych” na temat leczenia hemofilii. Stanowi on omówienie systemu leczenia hemofilii w Polsce, przegląd terapii i wytycznych klinicznych.

W Polsce na hemofilię i inne skazy krwotoczne chorują 6174 osoby. Na ciężką postać hemofilii cierpi ok. 1500 osób. Gdzie się leczą? Jaka jest dostępność do terapii? Jakie wyzwania stoją przed systemem systemu leczenia hemofilii w Polsce?

300 zł rocznie na pacjenta

W ocenie hematolog dr Joanny Zdziarskej, z Klinice Hematologii CM UJ dużo się zmieniło na korzyść, ale system nie jest idealny i nadal pewne kwestie wymagają poprawy.

- Pierwszy taki element to ośrodki leczenia hemofilii. W Polsce takie ośrodki istnieją, w ramach sieci leczenia hemofilii.  Jednak występuje duża nierównomierność na terenie kraju. W niektórych regionach opieka nad chorymi przebiega dobrze. Nie wszędzie jednak udało się te ośrodki utworzyć, a część z nich jest tylko „na papierze” i nie zawsze ta opieka jest realizowana.

Najczęściej jest to efekt braków kadrowych. Hemofilia to wąska dziedzina, różna od hematoonkologii. Ośrodki funkcjonują niejako w ramach ośrodków hematologicznych, ale są do nich dedykowani osobni pracownicy. Jest mało osób, które chcą i mogą zajmować się hemofilią.

Poza tym finansowanie ośrodków hemofilii jest niewielkie. Jak powiedziała dr Zdziarska, kwota wyasygnowana w ramach narodowego programu to 300 zł na pacjenta na rok.

Tak naprawdę finansowanie diagnostyki i badań kontrolnych oraz opieki nad tymi chorymi leży w gestii szpitala, który wyodrębni ośrodek leczenia hemofilii.

- Liczyliśmy na to, że to finansowanie się poprawi. Niestety od trzech lat trwają prace nad urealnieniem wyceny świadczeń w obrębie ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. W efekcie chory, który przychodzi do hematologa i ma mieć rozpoznaną hemofilię, jest badany w kierunku hemofilii lub innej skazy krwotocznej, generuje dla ośrodka dług. Te świadczenia nie są rozliczane ani finansowane. To bardzo blokuje możliwość dołączania do sieci kolejnych placówek.

Opcje terapeutyczne: mało preparatów rekombinowanych

W raporcie omówiono też możliwości terapeutyczne leczenia hemofilii. Jak podał dr Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia, rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki. - W ostatnich 25 latach (1996 – 2021) zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty w leczeniu hemofilii.

- Jeśli chodzi o stratyfikację tych preparatów, to najwięcej nowych rejestracji obejmuje: rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia VIII – 8 preparatów, rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia IX – 3 preparaty, rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia VIII o przedłużonym działaniu – 4 preparaty.

W jego ocenie, horyzont  badawczy 2030 w hemofilii nad nowymi opcjami leczenia to terapie genowe.

Dokonano także porównania w zakresie statystyk chorych i wykorzystania czynników krzepnięcia w 2019 roku na świecie.

– Polska plasuje się w średniej grupie: nie jest liderem, ale też nie odstaje nadmiernie od średniej. W kolejnych latach widać znaczącą poprawę w dostępie do leczenia, profilaktyki i modeli opieki – dodał ekspert.

To co jest niekorzystne, nie tylko na tle innych państw europejskich, ale nawet krajów regionu Europy Centralnej, to mały procentowy udział czynników rekombinowanych. Analizując wykorzystanie koncentratu czynnika VIII w 2019 roku w krajach grupy wyszehradzkiej i Słowenii, najwyższy całkowity procent rekombinacji zaobserwowano w 2019 roku w Czechach – 67 proc. oraz na Słowenii – 63 proc. W Polsce mamy jedynie 7 proc. udziału czynników rekombinowanych. Najbliżej nas jest Słowacja – 27 proc.

Podobnie jest w przypadku czynnika IX. Najwyższy całkowity procent rekombinacji zaobserwowano w 2019 roku na Słowenii – 88 proc. oraz w Czechach – 61 proc.. W Polsce to 7 proc., na Słowacji – 6 procent.

– Dlaczego Czechy są tak wysoko są w różnych rankingach zdrowotnych? Przeznaczają na zdrowie 2300 euro (licząc w PPP - parytet siły nabywczej) na głowę mieszkańca rocznie, podczas gdy Polska 1500 euro. Średnia dla UE to 2500 euro. Poza tym Czesi mają dodatkowo bardzo racjonalny i logiczny system organizacji systemu ochrony zdrowia – ocenił dr Gierczyński.

Brak możliwości swobody w doborze terapii

Stefan Bogusławski, ekspert systemu ochrony zdrowia, przedstawił z kolei ocenę systemu leczenia hemofilii w Polsce widzianej oczami pacjentów i lekarzy.

W 2019 roku firma PEX PharmaSequence przeprowadziła badanie, w którym uczestniczyło 30 lekarzy hematologów i 150 osób – pacjentów bądź opiekunów dzieci z hemofilią.

- To rozległe badanie pokazało, że pacjenci deklarują poczucie bezpieczeństwa, jeśli chodzi o zabezpieczenie w czynniki krzepnięcia. To ogromna zmiana wobec sytuacji sprzed kilkunastu lat, gdy były trudności w dostępie do nich. Drugim wnioskiem to bardzo wysoka ocena hematologów z ośrodków specjalistycznych, szczególnie u dzieci – mówił Bogusławski.

Równocześnie – jak przyznał - pacjenci krytycznie oceniają elementy opieki medycznej w postaci rehabilitacji.

- Dostęp do rehabilitacji był przez respondentów badania oceniany bardzo źle. Ci pacjenci również źle oceniali swoje kontakty z pozaspecjalistycznym systemem opieki zdrowotnej. Jak inni, trafiają do lekarzy POZ, do lekarzy dentystów, gabinetów zabiegowych i okazuje się, że te kontakty odczuwają bardzo często jako zagrożenie. Skarżą się też na słabą opiekę pozamedyczną – psychologiczną czy związaną z odpowiednią opieką nad dziećmi w ośrodkach wychowawczych i szkołach – wymieniał ekspert.

Z kolei lekarze wskazywali na problemy związane z nieoptymalną terapią dla pacjenta. - To oznacza niemożność indywidualizacji terapii, czyli braku swobody w doborze terapii dla chorego.

Dominuje leczenie czynnikami osoczopochodnymi, a w opinii lekarzy jest wielu pacjentów, którzy powinni korzystać z czynników rekombinowanych krótko- i długo działających – dodał.

Eksperci sformułowali rekomendacje

Kolejnym z elementów raportu była ocena systemu leczenia hemofilli w Polsce, opracowana przez prof. Marcina Czecha, specjalistę w obszarze zdrowia publicznego, b wiceministra zdrowia.

– Przyjrzeliśmy się sytuacji epidemiologicznej pacjentów, którzy cierpią na to schorzenie na świecie i w Polsce. Następnie zajęliśmy się tym, jakie główne kryteria musi spełnić dobrze zorganizowany system diagnostyki, prowadzenia terapii i ewentualnych korekt. Uwzględniliśmy różne doświadczenia międzynarodowe, analizując je w kontekście Polski – wyjaśnia prof. Czech.

W tym celu eksperci sformułowali rekomendacje, w którym kierunku system powinien zmierzać. 

– Po pierwsze, postulujemy, aby dla organizacji tego systemu w najbardziej optymalny sposób, działa grupa ekspertów, która na bieżąco będzie dokonywała korekt w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych. Drugi postulat to zbieranie danych i analiza tych danych, najlepiej na bieżąco. Po trzecie, chcielibyśmy, aby doszło do wzmocnienia ośrodków, które zajmują się leczeniem hemofilii po to, żeby ścieżka pacjenta była monitorowana i pilnowana przez profesjonalistów. 

Dodaje: - Zaś jeśli chodzi o leczenie, chcielibyśmy doprowadzić do sytuacji, gdzie dostępne będzie całe portfolio leków, które stosowane są w leczeniu hemofilii, nie tylko krótko działających, nie tylko pochodzenia osoczowego z krwi, ale również czynników rekombinowanych i czynników długo działających, które dla chorego są łatwiejsze w użyciu.

Co, kiedy na rynku pozostaje tylko jeden gracz?

W tym celu należałoby ujednolicić i zharmonizować programy, które obowiązują dla dzieci - programy profilaktyki leczenia hemofilii A i B, z programem dla dorosłych. Wydaje się, że program dla dzieci działa bardzo efektywnie. Po to, żeby to zrobić, postulujemy przeprowadzenie pełnej analizy farmakoekonomicznej, jak i również pełnej referencji wewnętrznej i zewnętrznej cen leków stosowanych w hemofilii.

Doprowadzi to do jeszcze większego stopnia konkurencji między różnymi graczami rynkowymi, a także do zwiększenia bezpieczeństwa lekowego. Przetargi, które w tej chwili obowiązują, wyłaniają zwycięzcę. Możemy sobie wyobrazić sytuację, kiedy na rynku pozostaje tylko jeden gracz i pozbawiamy się jakby - jako płatnik publiczny - możliwości sięgnięcia po inne rozwiązanie.

Wydaje się, że te wszystkie preparaty w systemie powinny istnieć i powinny być dobierane tak, aby terapia była najbardziej skuteczna dla chorego, najbardziej wydajna, by wachlarz był jak najszerszy dla lekarza i żeby to było najbardziej kosztowo efektywne dla płatnika.

Czytaj też: Hemofilia. Chorzy kończą 18 lat i wypadają poza system. Eksperci apelują o zmiany i kontynuację spersonalizowanej profilaktyki

 

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum