• Dziś dużą część, jeśli nie połowę badań, stanowią badania II. fazy, o krótkich okresach obserwacji i na małych populacjach, co oczywiście nie daje możliwości zbadania porównawczej skuteczności względem innych technologii lekowych
• Tę niepewność oszacowań można minimalizować poprzez rejestry w ramach Funduszu Medycznego
• Marcin Czech: regulacja związana z Funduszem Medycznym rozpędza się

Niepewność jest po stronie publicznej i firm farmaceutycznych

Celem działania Funduszu Medycznego jest poprawa dostępu poprzez refundację najnowszych technologii lekowych, często bardzo drogich, stosowanych np. w terapiach nowotworowych czy w chorobach rzadkich.

Jednym z problemów, z jakim mogą borykać się organy oceniające takie leki w procesie refundacji, jest ryzyko niepewności oszacowań. Leki rejestrowane na wczesnych etapach mogą okazać się później mniej skuteczne i „przełomowe”, jak wynikało to z badań klinicznych.

Kwestie niepewności, dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa takich terapii, które będą potencjalnie finansowane w ramach Funduszu Medycznego, były jednym z tematów sesji „Polityka lekowa” w trakcie VII Kongresu Wyzwań Zdrowotnych w Katowicach.

Jak się okazuje, ta niepewność występuje tylko po stronie publicznej. Wyrażają ją również przedstawiciele wytwórcy tych leków.

Możliwości zbadania porównawczej skuteczności względem innych technologii

- Obserwujemy, że ryzyko związane ze stosowaniem poszczególnych technologii zwiększa się względem momentu rejestracji tych leków. Przez długi czas mieliśmy do czynienia z badaniami trzeciej fazy, które przeprowadzane są na dużych populacjach, na grupach randomizowanych, trwają dłuższe okresy czasu. Dziś dużą część, jeśli nie połowę badań, stanowią badania 2 fazy, jednoramienne, o krótkich okresach obserwacji, na małych populacjach, co oczywiście nie daje możliwości zbadania porównawczej skuteczności względem innych technologii lekowych czy komparatorów, które są dostępne w danej terapii – mówiła Kamila Malinowska, dyrektor biura prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

- Nie daje to możliwości badania rzadko występujących czy odległych działań niepożądanych, które byłyby łatwiejsze do wychwycenia w dużych populacjach. Oczywiście obserwujemy, że niepewność tych oszacowań wzrasta – przyznaje dyrektor Malinowska.

Ale wskazuje też, iż dzięki działaniu rejestrów w ramach Funduszu Medycznego można przetestować lek i w ten sposób ograniczyć niepewność.

- W takich sytuacjach finansowanie w ramach Funduszu Medycznego doskonale adresuje ryzyka, bo dzięki temu możemy sprawdzić rzeczywistą skuteczność i rzeczywiste bezpieczeństwo, zweryfikować efekty leczenia w populacji pacjentów w Polsce w warunkach kontrolowanych i odnieść to do tego, co wykazano w badaniach klinicznych lub co pokażą badania, które równolegle w tym czasie się ukażą. Ta niepewność w warunkach rejestrów będzie bardzo dobrze zaadresowana - podkreślała.

Zwiększenie transparentności całego procesu

Na wartość patrzenia na dane z rzeczywistej praktyki wskazywał również prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego: - Cieszę się, że będziemy patrzeć na RWE, bo to oznacza, że zbliżamy się do rejestrów i do raportów. Proszę pamiętać, że te raporty, które pokaże nam w sposób transparentny strona publiczna, będą przedmiotem analitycznych działań tych podmiotów, które w systemie takimi analizami się zajmują. W związku z tym będziemy bogatsi o wiedzę, co jest bezcenne, bo to jest zwiększenie transparentności całego procesu. To jest więcej danych, więcej informacji - wyjaśniał prof. Czech.

Przyznał, że regulacja związana z Funduszem Medycznym rozpędza się.

- Pewnie wszyscy oczekiwalibyśmy konkretnych rozwiązań, które kończą się decyzją na samym końcu tego procesu, gdzie możemy powiedzieć: "Proszę bardzo, to jest ta lista, którą zrefundowaliśmy z Funduszu Medycznego". To się na razie nie dzieje na tyle szybko, na ile może byśmy oczekiwali, ale proszę pamiętać, że to jest kompletnie nowa regulacja - podkreślał.

Dodał: - Bardzo jej kibicuję. Słyszałem oczywiście głosy z pytaniami, po co to robimy, skoro mamy HTA i tym trybem można uzyskać ten sam efekt. To prawda, ale wydaje mi się, że ewolucja systemu będzie szła w takim kierunku, że te najbardziej wartościowe innowacje idą szybką ścieżką, czyli ścieżką Funduszu Medycznego. I mowa jest o tych faktycznie najbardziej innowacyjnych terapiach. Pozostałe będą szły zwykłym trybem refundacyjnym.

Na firmy przerzucana jest zbyt duża odpowiedzialność

A jak patrzy na to branża farmaceutyczna? - Jesteśmy zainteresowani przede wszystkim tym, żeby ścieżka od momentu zarejestrowania leku w Unii Europejskiej do jego refundacji w Polsce była jak najkrótsza. Jeżeli rozwiązaniem, które to zapewnia jest Fundusz Medyczny, to oczywiście mu kibicujemy – mówił Michał Kaźmierski, dyrektor generalny na Polskę i kraje bałtyckie firmy Gilead Science.

Lek tej firmy jest jedną z 21 technologii zamieszczonych na nowym wykazie TLI. Jak dyrektor Kaźmierski widzi refundację leku w ramach Funduszu Medycznego?

- W tej chwili staramy się rozważyć wszystkie opcje, które mamy, bo oprócz pozytywnych stron są też cienie, które kładą się na tym rozwiązaniu. Takim najważniejszym jest wymóg kontynuacji finansowania leczenia przez firmę, jeżeli po dwóch latach nie uda się dojść do porozumienia z resortem zdrowia i przedłużyć umowy. Jest to dosyć duże obciążenie i spora niepewność – mówił szef Gilead w Polsce.

Szczególnie widoczne jest to w przypadku terapii przewlekłych, gdzie to finansowanie po stronie firmy może trwać latami.

Konieczność korzystania z klinicznego schematu podziału ryzyka

W jego ocenie, może to być elementem odstraszającym dla wielu podmiotów, zwłaszcza że mowa jest o konieczności skorzystania z klinicznego schematu podziału ryzyka (RSS).

- Oczywiście ma to sens, bo jeżeli mamy w tym czasie ocenić również skuteczność leku, to musimy to zrobić. Natomiast zastanawiam się czy właściwym rozwiązaniem nie byłoby jednak skorzystanie z okazji i postawienie na tworzenie rzetelnych rejestrów. Dlatego że przy takim rozwiązaniu, jakie jest obecnie, konsekwencje dla firmy są bardzo poważne i sposób mierzenia musi być niezwykle wiarygodny i akceptowalny dla obu stron - zauważył . 

Przyznał, że element przerzucenia na firmę odpowiedzialności najbardziej go niepokoi i decyzja o przystąpieniu do Funduszu Medycznego oznacza trudną decyzję biznesową, z punktu widzenia odpowiadającego za działalność spółki, by nie być posądzonym o działanie na jej niekorzyść.

- Kolejnym elementem, który z naszej perspektywy też jest znakiem zapytania, to co się stanie jeżeli firma zdecyduje się pójść ścieżką Funduszu Medycznego i nie zakończy tego procesu - pytał dyrektor Kaźmierski.

- W tej chwili wygląda na to, że wtedy opóźniamy go znacząco, ponieważ musimy praktycznie zacząć od zera, czyli przejść ponownie przez ocenę AOTMiT i kolejne etapy. W związku z tym, jeżeli to wszystko się zamknie zgodnie z planem, mamy szansę na przyspieszenie. Natomiast jeżeli gdzieś ten proces nie dojdzie do końca, to wtedy automatycznie generujemy niezwykłe opóźnienie w stosunku do sytuacji, gdy szlibyśmy klasyczną drogą – zauważył.

 

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• MARCIN CZECH
• FUNDUSZ MEDYCZNY
• MICHAŁ KAŹMIERSKI
• GILEAD SCIENCES
• HCC2022
• KAMILA MALINOWSKA