Fundacja SMA apeluje do ministra zdrowia: refundacja terapii genowej również u dzieci powyżej 6 miesięcy

Autor: oprac. LJ • Źródło: Fundacja SMA/ Rynek Zdrowia16 sierpnia 2021 14:00

Fundacja SMA apeluje do ministra zdrowia o refundację terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni również u dzieci powyżej 6 miesięcy.

Apel Kacpra Rucińskiego, prezesa Fundacji SMA, do ministra zdrowia o zmianę w zakresie refundacji leku stosowanego w SMA. Chodzi o wiek pacjentów (fot. AdobeStock)
  • Lek onasemnogen abeparwowek (Zolgensma), przeznaczony do terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni, ma być w Polsce refundowany tylko dla niemowląt do szóstego miesiąca życia
  • Fundacja SMA apeluje do ministra zdrowia o refundację leku także dla dzieci powyżej 6 miesiąca życia
  • W innych państwach nie ma takich ograniczeń wiekowych - przekonuje Fundacja

Fundacja SMA opublikowała na swojej stronie internetowej list otwarty skierowany do kierownictwa resortu zdrowia, w którym wzywa do zapewnienia refundacji terapii genowej również u starszych dzieci, a nie tylko u niemowląt do 6. miesiąca życia, jak to zaproponował resort.

Fundacja: Zolgensma również do leczenia dzieci starszych

W zaadresowanym do ministra Adama Niedzielskiego liście Fundacja zwraca uwagę, że terapia genowa jest refundowana bez takich ograniczeń nie tylko w pozostałych państwach naszego regionu – m.in. Czechach, Słowacji i Węgrzech – ale zasadniczo w każdym państwie, które ją udostępnia.

"Półtora miesiąca temu wysłaliśmy do Ministerstwa Zdrowia opinię, w której krytycznie odnieśliśmy się do pomysłu Departamentu Polityki Lekowej, aby lek onasemnogen abeparwowek (Zolgensma), przeznaczony do terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni, był w Polsce refundowany tylko dla niemowląt do szóstego miesiąca życia" - napisano w apelu.

- Chcielibyśmy ponownie podkreślić, że lek ten powinien być dostępny w refundacji również do leczenia dzieci starszych niż sześć miesięcy. Jest to konieczne wobec przyjętego przez Ministerstwo Zdrowia modelu wdrożenia badań przesiewowych u noworodków w kierunku SMA, w którym założono wprowadzanie przesiewu etapami do 2023 roku - uzasadniają przedstawiciele Fundacji SMA.

I dodają: Z tego powodu jeszcze przez kilka lat rdzeniowy zanik mięśni będzie diagnozowany u dzieci nie tylko zaraz po urodzeniu, ale również na etapie objawowym, także w wieku powyżej sześciu miesięcy.

Dotyczy to niewielkiej liczby dzieci – w ubiegłym miesiącu przesłaliśmy do Ministerstwa projekcję, dokładne dane zapewne jest też w stanie przygotować NFZ. Jednak podkreślamy, że całe życie tych kilkudziesięciorga dzieci będzie zależeć od leczenia zastosowanego u nich bezpośrednio po rozpoznaniu SMA" - dodano.

"Jak Panu zapewne wiadomo, opublikowane dane z praktyki klinicznej, dowody pokazywane przez lekarzy na konferencjach naukowych oraz informacje od lat udostępniane przez rodziców setek dzieci z SMA z różnych krajów świata są jednoznaczne: lek terapii genowej może być z dużym powodzeniem stosowany u dzieci z SMA starszych niż sześć miesięcy" - czytamy.

W innych państwach nie ma ograniczeń wiekowych do terapii

W zaadresowanym do ministra Adama Niedzielskiego liście Fundacja zwraca uwagę, że terapia genowa jest refundowana bez takich ograniczeń nie tylko w pozostałych państwach naszego regionu – m.in. Czechach, Słowacji i Węgrzech – ale zasadniczo w każdym państwie, które ją udostępnia.

"Krajach, w których terapia genowa w SMA jest objęta refundacją – w tym w pozostałych państwach Grupy Wyszehradzkiej – zakres refundacyjny obejmuje również dzieci starsze oraz, nierzadko, dzieci z chronicznym przebiegiem choroby. Większość państw refundujących tę terapię umożliwia stosowanie jej u dzieci co najmniej do drugiego roku życia, opierając się na profilu jej skuteczności i bezpieczeństwa" - napisano w apelu.

Wskazano też na wskazania rejestracyjne. "Zgodnie z charakterystyką produktu leczniczego obowiązującą w Unii Europejskiej, terapia genowa może być stosowana do leczenia wszystkich pacjentów z typem pierwszym SMA, jak również pacjentów z pozostałymi typami SMA mających nie więcej niż 3 kopie genu SMN2. Nie ma ograniczeń wiekowych, toteż w większości państw z dobrymi efektami leczone są dzieci roczne, dwuletnie i starsze. Tymczasem Ministerstwo Zdrowia zaproponowało, aby w Polsce terapią genową leczone były tylko niemowlęta w wieku do sześciu miesięcy" - czytamy w piśmie.

Refundacja w oparciu o restrykcyjne zasady

W liście Fundacja przypomina o dowodach naukowych na to, że “lek terapii genowej może być z dużym powodzeniem stosowany u dzieci z SMA starszych niż sześć miesięcy”, i konkluduje, że byłoby “niefortunne, gdyby jedyny lek wprowadzany w ramach Funduszu Medycznego został zrefundowany w zakresie należącym do najbardziej restrykcyjnych na świecie”.

- Mówimy o leku, który ma dużą przewagę zwłaszcza na początkowym etapie choroby – mówi Kacper Ruciński z Fundacji SMA.

Dodaje: - Dane naukowe oraz doświadczenie pokazują, że działa tym lepiej, im silniejsze jest dziecko w momencie podania, przy czym wiek nie gra większej roli, o ile waga dziecka jest w bezpiecznym przedziale. Ponieważ przesiew noworodków w kierunku SMA wprowadzany jest w Polsce stopniowo, to jeszcze przez jakiś czas z różnych województw będą trafiały do nas dzieci, u których SMA zostało zdiagnozowane dopiero po wystąpieniu objawów, nawet w wieku 1–2 lat. Nie mam najmniejszych wątpliwości, że u znacznej części tych dzieci jednorazowa terapia genowa byłaby leczeniem optymalnym.

Jak informuje Fundacja, obecnie Ministerstwo Zdrowia prowadzi negocjacje z producentem leku, firmą Novartis, o refundację leku w ramach Funduszu Medycznego.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum