FDA zatwierdziła lek dla pacjentów z chorobą Gauchera

Autor: LJX/Rynek Zdrowia • • 03 września 2014 13:06

Należąca do Sanofi firma Genzyme poinformowała, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła preparat Cerdelga (eliglustat) w postaci doustnych kapsułek jako lek pierwszej linii dla wybranych dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu I.

FDA wydała pozwolenie na podstawie danych dotyczących skuteczności uzyskanych z dwóch badań III fazy leku Cerdelga: jednego z udziałem nieleczonych wcześniej pacjentów i jednego z udziałem pacjentów przyjmujących wcześniej zatwierdzone enzymatyczne terapie zastępcze. We wniosku uwzględniono także dane dotyczące skuteczności z 4 lat, uzyskane w ramach badania II fazy leku Cerdelga.

Najczęstsze działania niepożądane (≥ 10%) obejmowały zmęczenie, ból głowy, nudności, biegunkę, ból pleców, bóle kończyn i bóle w nadbrzuszu.

Cerdelga jest specyficznym analogiem ceramidu, inhibitorem syntazy glukozylceramidowej o rozległej dystrybucji tkankowej. Zmniejsza on wytwarzanie glukozyloceramidu, substancji, która odkłada się w komórkach i tkankach osób z chorobą Gauchera.
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum