Ekspert: modulatory białka CFTR to leki przełomowe. Będą refundowane w Polsce

Autor: LJ • Źródło: Rynek Zdrowia15 lutego 2022 15:50

Modulatory białka CFTR to leki przełomowe, to pierwsze leki przyczynowe stosowane w leczeniu mukowiscydozy - ocenia dr Katarzyna Walicka - Serzysko. Od 1 marca taki moderator białka, Kaftrio, będzie refundowany w Polsce.

Ekspert: modulatory białka CFTR to leki przełomowe. Będą refundowane w Polsce
Dr Katarzyna Walicka-Serzysko o leku Kaftrio: to przełom Fot. Albert Zawada PAP
  • Do tej pory w Polsce mukowiscydozę leczono tylko objawowo: postępowanie polegało na zmniejszeniu objawów choroby, na leczeniu powikłań
  • Od 1 marca 2022 roku refundowana będzie terapia Kaftrio - modulator białka CFTR 
  • Modulatory białka CFTR przywracają prawidłową funkcję kanałów jonowych. Kanałów, których właśnie budowa i funkcja zaburzona jest w skutek defektu genetycznego - wyjaśniła sposób działania leku

Modulatory białka CFTR to leki przełomowe

- Zatwierdzenie i dostępność modulatorów białka CFTR dla chorych na mukowiscydozę w Polsce to bardzo ważny czas dla naszych pacjentów, dla ich rodzin i dla specjalistów zajmujących się leczeniem tej choroby - tak dr Katarzyna Walicka - Serzysko oceniła decyzję ministra zdrowia o refundacji nowoczesnej terapii w leczeniu mukowiscydozy.

- Modulatory białka CFTR to leki przełomowe, to pierwsze leki przyczynowe stosowane w leczeniu tej choroby - dodała.

Podkreślała, że do tej pory mukowiscydozę leczono wyłącznie objawowo: - Nasze postępowanie polegało na zmniejszeniu objawów choroby, na leczeniu powikłań. Obecnie mamy możliwość leczenia przyczynowego. Te nowe terapie mają na celu wpływ na zaburzenia genetyczne, które powodują nieprawidłową funkcję kanałów jonowych. Modulatory białka CFTR przywracają prawidłową funkcję kanałów jonowych. Kanałów, których właśnie budowa i funkcja zaburzona jest w skutek defektu genetycznego - wyjaśniła sposób działania leku.

Efekt na poziomie komórkowym, na poziomie kanałów jonowych przekłada się na efekt kliniczny. U pacjentów - co udowodniono w badaniach klinicznych - poprawia się czynność płuc, poprawia się stan odżywienia, zmniejsza się częstość zaostrzeń choroby oskrzelowo-płucnej, poprawia się jakość i długość życia.

Ekspert: ważny moment dla pacjentów

- Jest to bardzo ważny moment dla wszystkich chorych na mukowiscydozę w Polsce, bo daje szansę na coraz dłuższe życie w lepszej jakości. To jest nowoczesna terapia spersonalizowana, czyli skierowana dla pacjentów z określonymi mutacjami, w określonym wieku. Właśnie u takich chorych ta terapia będzie skuteczna - podkreślała ekspert.

W jej ocenie, terapia musi być prowadzona nadal w ośrodkach specjalistycznych, które są doświadczone w leczeniu mukowiscydozy.

- Zarówno kwalifikacja do leczenia, wprowadzenie leczenia i jego monitorowanie powinno być w środkach, które mają doświadczenie w leczeniu tych chorych, które dysponują zespołami wielodyscyplinarnymi, w skład których wchodzą nie tylko lekarze i pielęgniarki, ale dietetycy, fizjoterapeuci, psycholodzy tak, by jak najbezpieczniej prowadzić leczenie.



 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum

    Najnowsze