Agencja Badań Medycznych. Zamiast 60 pacjentów, z CAR-T skorzysta 230 osób. Jak to możliwe?

Autorzy: Luiza Jakubiak; LJ • Źródło: Rynek Zdrowia09 września 2021 09:05

Dzięki programowi niekomercyjnych badań klinicznych uruchomionemu przez Agencję Badań Medycznych z terapii CAR-T ma szansę skorzystać nawet 230 pacjentów. Czym są produkty lecznicze terapii zaawansowanej i czym się między sobą różnią?

CAR-T to technologia, która rozwinęła się niedawno. To bardzo młode produkty. Teraz będą przedmiotem badań niekomercyjnych (fot. ShutterStock)
  • Terapia genowa CAR-T jest przedmiotem niekomercyjnych badań medycznych organizowanych i sfinansowanych przez Agencję Badań Medycznych
  • Na realizację projektu przeznaczono 100 mln zł
  • Dzięki temu z terapii skorzysta 230 chorych

We wrześniowym wykazie leków refundowanych znalazła się innowacyjna terapia CAR-T. To produkt terapii zaawansowanej, zarejestrowany w oparciu o opinię Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych (CAT) działającego w ramach EMA. Kymriah został zakwalifikowany do grupy leków terapii genowej i będzie dostępny dla pacjentów w wieku do 25 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B.

Czytaj więcej: Najdroższa terapia świata będzie refundowana w Polsce. Dostępna w 4 ośrodkach

Niekomercyjne badania kliniczne z udziałem 230 pacjentów

Terapia jest też przedmiotem niekomercyjnych badań medycznych organizowanych i sfinansowanych przez Agencję Badań Medycznych. Na realizację projektów z tego obszaru przeznaczono ponad 130 mln zł.

- Finansujemy obecnie trzy projekty rozwijające terapie CAR-T. W ramach tych projektów łącznie 230 osób otrzyma szansę na otrzymanie produktów leczniczych terapii CAR-T – powiedział dr Adam Sobczak, główny specjalista ds. badań klinicznych i projektów strategicznych ABM, na wstępie seminarium, jakie zorganizowała Agencja (Badania kliniczne produktów CAR-T, wytwarzanie, zgoda środowiskowa, rejestracja badania, 7 września).

- To ogromny krok w rozwoju polskiej medycyny i polskiej immunoonkologii. Obecnie takie terapie wymagają zebrania funduszy na poziomie 1,5 do 2 mln zł za jedną terapię, dla jednego pacjenta. W ramach projektów, jakie jako ABM finansujemy, z CAR-T skorzysta z nawet 230 osób. Dla porównania – gdybyśmy pieniądze inwestowane w rodzime projekty przeznaczyli na zakup preparatów komercyjnych, wtedy wystarczyłyby na podanie terapii jedynie 60 do 88 pacjentom - dodał.

Agencja postrzega więc programy zaawansowanych terapii medycznych jako prestiżowe i niezwykle ambitne.

- CAR-T to technologia, która rozwinęła się niedawno. To bardzo młode produkty. Mam nadzieję, że Polska znajdzie się dzięki temu w czołówce państw, które oferują ją swoim pacjentom, a w przyszłości być może także komercyjnie dla pacjentów zagranicznych - mówił ekspert ABM.

Trzy rodzaje produktów leczniczych terapii zaawansowanej

Aktualnie wyróżniamy trzy rodzaje produktów leczniczych terapii zaawansowanej. O kwalifikacji do konkretnej grupy decyduje wspomniany Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT).

Klasyfikacja produktów leczniczych terapii zaawansowanej:

  • lek somatycznej terapii komórkowej - zawiera lub składa się z komórek lub tkanek poddawanych znaczącej manipulacji w celu zmiany charakterystyki biologicznej, funkcji fizjologicznych lub właściwości strukturalnych istotnych dla zamierzonego klinicznego zastosowania.

Produktem takim mogą być również komórki lub tkanki, które nie są przeznaczone do tej samej podstawowej funkcji bądź tych samych podstawowych funkcji u biorcy co u dawcy

Produkt jest stosowany czy też podawany ludziom w celu leczenia, zapobiegania chorobom lub ich diagnozowania, poprzez działanie farmakologiczne, immunologiczne lub metaboliczne komórek albo tkanek’ może być też prezentowany jako posiadający takie właściwości.

Obecnie zarejestrowane i dopuszczone do obrotu są dwa produkty tego typu:
Zalmoxis (stosowany w chorobach rozrostowych układu krwiotwórczego wysokiego ryzyka)
Alofisel (stosowany do leczenia przetoki okołoodbytniczej u pacjentów z łagodną chorobą Leśniowskiego-Crohna)

Komórki lub tkanki uważa się za zmodyfikowane, jeśli:

- zostały poddane znaczącej manipulacji w taki sposób, że w celu zamierzonej regeneracji, naprawy lub zmiany zmianie uległy ich cechy biologiczne, czynności fizjologiczne lub cechy strukturalne

- komórki lub tkanki nie są przeznaczone do stosowania do tej samej podstawowej funkcji bądź tych samych podstawowych funkcji u biorcy co u dawcy.

  •  produkt inżynierii tkankowej - zawiera zmodyfikowane komórki lub tkanki lub składa się z takich komórek lub tkanek, oraz jest przedstawiany jako produkt posiadający właściwości regeneracji, naprawy lub zastępowania tkanki ludzkiej lub jest stosowany lub podawany ludziom w takim celu.

Produkt taki może zawierać komórki lub tkanki pochodzenia ludzkiego lub zwierzęcego, lub pochodzące z obu tych źródeł

Może on także zawierać dodatkowe substancje, takie jak produkty komórkowe, biomolekuły, biomateriały, substancje chemiczne, podłoża lub matryce.

W tej kategorii są zarejestrowane trzy produkty:
MACI (stosowany w naprawie uszkodzeń chrząstki na zakończeniach kości w stawie kolanowym)
Sperox (stosowany do leczenia ubytków chrząstki w stawie kolanowym)
Holoclar (w leczeniu niedoboru komórek macierzystych rąbka rogówki)

  • produkt leczniczy terapii genowej - zawiera substancję czynną składającą się z rekombinowanego kwasu nukleinowego stosowaną lub podawaną ludziom z celu regulacji, naprawy, zastąpienia, dodania lub usunięcia sekwencji genetycznej

Jego skutki terapeutyczne, profilaktyczne bądź diagnostyczne wiążą się bezpośrednio z zawartą w nim sekwencją rekombinowanego kwasu nukleinowego albo z produktem ekspresji genetycznej tej sekwencji.

W tej kategorii są zarejestrowane 4 produkty:
Imtygic (stosowany w leczeniu pewnej postaci czerniaka)
Strimvelis (w leczeniu niedoboru odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej)
Yescarta (w leczeniu chłoniaka)
Kymriah (w leczeniu białaczki limfoblastycznej, chłoniak)

Czym jest terapia genowa CAR-T?

Immunoterapia CAR-T to metoda oparta na genetycznie zmodyfikowanych limfocytach T, która służy leczenia agresywnych nowotworów hematologicznych polegająca na przeprogramowaniu komórek odpornościowych chorego przez wprowadzenie białka receptorowego CAR za pomocą nieaktywnego wektora wirusowego. Dzięki czemu układ immunologiczny skutecznie rozpoznaje i zwalcza komórki nowotworowe.

Podstawowa różnica tej terapii w porównaniu do somatycznych terapii komórkowej i produktów inżynierii genetycznej jest taka, że do modyfikacji genetycznej limfocytów są stosowane wektory wirusowe, co wymaga specjalistycznego postępowania i zapewnienia bezpieczeństwa.

 

 

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum