ABM: pediatryczne badania kliniczne. A wśród nich najnowocześniejsza metoda leczenia białaczek na świecie

Autor: oprac. LJ • Źródło: ABM21 października 2021 11:02

Finansowane z Agencji Badań Medycznych badanie z udziałem dzieci z białaczką limfoblastyczną pozwoli na zastosowanie nowoczesnych leków. Będzie to prawdopodobnie najnowocześniejsza metoda leczenia białaczek na świecie.

Dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych, Uniwersytet Medyczny w Łodzi rozpoczął projekt badawczy CALL-POL, który obejmie wszystkie dzieci w Polsce ze świeżo rozpoznaną ostrą białaczką limfoblastyczną (fot. ShutterStock)
  • ABM finansuje obecnie cztery projekty badań komercyjnych w grupie pediatrycznej, do których trwa rekrutacja
  • Przykładowo głównym celem projektu CALL-POL jest ułatwienie dostępu do najnowszych terapii dla polskich dzieci chorujących na ostre białaczki
  • W innym badaniu zostanie zbadany nowy sposób leczenia stwardnienia guzowatego u najmłodszych pacjentów, polegający na profilaktycznym zastosowaniu leku hamującego rozwój guzów, niemal zaraz po urodzeniu dziecka

Agencja Badań Medycznych finansuje obecnie kilkanaście projektów dedykowanych dzieciom i młodym dorosłym, które mają na celu zmienić krajowy rynek badań w populacji pediatrycznej.

Do czterech badań aktualnie trwa rekrutacja pacjentów

Leczenie WZW C u dzieci

Dzieci najczęściej zakażają się wirusem zapalenia wątroby typu C od chorych matek. Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu C (wzw C) jest postępującą chorobą wątroby prowadzącą do marskości i raka wątrobowokomórkowego. U dzieci jest ono zwykle opisywane jako choroba łagodna, ale ostatnie obserwacje wskazują, że odsetek dzieci, u których rozwija się zaawansowane włóknienie, w tym marskość wątroby, przed osiągnięciem dorosłości sięga kilkunastu procent.

Obecnie najlepszą opcją terapeutyczną w przewlekłym wzw C u dzieci, pozwalającą na całkowite wyeliminowanie wirusa z organizmu są terapie bezinterferonowe oparte na stosowaniu leków o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (DAA).

- Terapie te charakteryzują się skutecznością powyżej 95 proc., a także łatwością podania, krótkim czasem trwania terapii i wysokim wskaźnikiem bezpieczeństwa w porównaniu do dotychczas dostępnych dla dzieci terapii – podkreśla opiekun merytoryczny projektu dr hab. Maria Pokorska-Śpiewak z Wojewódzkiego Szpitala Zakaźnego w Warszawie i Kliniki Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym.

W Europie spośród około dziesięciu kombinacji leków zarejestrowanych u osób dorosłych, jedynie pojedyncze mogą być stosowane u dzieci. Ponadto, dotychczas najmłodsi w Polsce mieli ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii opartych o stosowanie leków mających bezpośrednie działanie przeciwwirusowe z powodu braku ich refundacji u pacjentów pediatrycznych. 

Wysoka cena leków sięgająca kilkudziesięciu tysięcy złotych za miesięczną terapię wyklucza samodzielny zakup preparatów przez tę grupę pacjentów. Niekomercyjne badanie kliniczne prowadzone przez Warszawski Uniwersytet Medyczny we współpracy z Wojewódzkim Szpitalem Zakaźnym w Warszawie oraz Uniwersytetem Florenckim, dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych daje realną szansę na wdrożenie terapii u dzieci zakażonych wszystkimi genotypami wirusa, niezależnie od stopnia włóknienia wątroby.

Kontakt dla pacjentów zainteresowanych badaniem: dr hab. n. med. Maria Pokorska-Śpiewak, mail: maria.pokorska-spiewak@wum.edu.pl, tel.: 22 335 52 50

Badanie z udziałem dzieci z białaczką limfoblastyczną

Rocznie w Polsce na nowotwory choruje ponad 1100 dzieci. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest najczęstszym nowotworem złośliwym występującym w tej grupie. Dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych, Uniwersytet Medyczny w Łodzi rozpoczął projekt badawczy CALL-POL, który obejmie wszystkie dzieci w Polsce ze świeżo rozpoznaną ALL.

Głównym celem projektu CALL-POL jest ułatwienie dostępu do najnowszych terapii dla polskich dzieci chorujących na ostre białaczki. Zaproponowane terapie będą dostępne dla wszystkich dzieci w Polsce. Identyfikacja opcji leczniczych odbędzie się przy użyciu zaawansowanej i ultranowoczesnych narzędzi diagnostyki molekularnej.

Finansowanie z Agencji Badań Medycznych pozwoli na zastosowanie nowoczesnych leków, których działanie jest molekularnie ukierunkowane i dopasowane do każdego pacjenta w sposób indywidualny. Będzie to prawdopodobnie najnowocześniejsza metoda leczenia białaczek na świecie. Takie podejście lecznicze ma na celu zwiększenie wyleczalności białaczki u dzieci do około 95 procent.

- Zaproponowane w ramach projektu CALL-POL metody leczenia białaczki u dzieci umiejscawiają Polską onkohematologię dziecięcą w wśród najlepszych na świecie, a co najważniejsze korzystać z nowoczesnej terapii finansowanej przez Agencje Badań Medycznych będą wszystkie dzieci z rozpoznaną ostrą białaczką limfoblastyczną w kraju – podkreśla Prof. Wojciech Młynarski – lider projektu CALL-POL.

Grupę badaną będą stanowić dzieci z rozpoznaną ALL pochodzące ze wszystkich ośrodków onkologii pediatrycznej w Polsce. Zgodnie z wskaźnikami zachorowalności planowane jest włączenie do badania ok. 550-600 dzieci, a średni czas obserwacji to około 46 miesięcy. Harmonizacja procedur diagnostycznych obejmie scentralizowaną analizę molekularną i genetyczną komórek białaczkowych, co pozwoli na dostosowanie metod leczniczych indywidualnie dla każdego pacjenta. Dodatkowo, modyfikacja terapii będzie oparta o badanie odpowiedzi na zastosowane leczenie, co będzie prowadzone na pomocą identyfikacji nawet pojedynczych komórek białaczki w szpiku kostnym.

Uniwersytet Medyczny w Łodzi tworzy konsorcjum ze Śląskim Uniwersytetem Medycznym, Uniwersytetem Medycznym w Lublinie oraz Instytutem Innowacyjnych Technologii w Katowicach, które wspólnie prowadzić będzie ogólnokrajowe kontrolowane badania kliniczne, obejmujące leczenie dzieci w Polsce z białaczką. W tym celu partnerami klinicznymi w projekcie są wszystkie polskie ośrodki onkologii pediatrycznej. Konsorcjum CALL-POL zostanie połączone z siecią AIEOP-BFM, która jest największą na świecie międzynarodową siecią badań klinicznych w zakresie białaczek i chłoniaków u dzieci.

Kontakt dla pacjentów zainteresowanych badaniem: Prof. Wojciech Młynarski, Uniwersytet Medyczny w Łodzi, e-mail: wojciech.mlynarski@umed.lodz.pl tel. 660 732 794

Nowy sposób leczenia stwardnienia guzowatego u najmłodszych

Zespół lekarzy z Instytutu „Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka” zbada nowy sposób leczenia stwardnienia guzowatego u najmłodszych pacjentów, polegający na profilaktycznym zastosowaniu leku hamującego rozwój guzów, niemal zaraz po urodzeniu dziecka. 

Leczenie ma na celu zapobieganie rozwojowi guzów, ale także padaczki i związanych z nimi zaburzeń neuropsychiatrycznych, w tym niepełnosprawności intelektualnej i spektrum autyzmu.

Wprowadzanie nowych leków dla cierpiących na choroby rzadkie jest utrudnione nie tylko z powodu ograniczonej wiedzy na temat tych schorzeń, ale także ze względu na mniejsze zainteresowanie producentów leków. W konsekwencji pacjenci z rzadkimi schorzeniami, takimi jak stwardnienie guzowate, mają mniejsze szanse na skuteczne leczenie. Szansą dla nich są niekomercyjne badania kliniczne, czyli takie, w których to lekarze podejmują się badań nowych leków, bez udziału firm farmaceutycznych.

Obecnie, jedno na 6 tysięcy dzieci rodzi się ze stwardnieniem guzowatym. W wyniku mutacji dochodzi w wielu narządach do rozwoju guzów, najczęściej powoli rosnących i łagodnych, ale mogących powodować poważne konsekwencje. Guzy rozwijające się w mózgu prowadzą do padaczki, która zazwyczaj rozpoczyna się już u kilkumiesięcznego niemowlęcia i dotyczy niemal wszystkich chorych ze stwardnieniem guzowatym. Padaczka rozwijająca się w tak wczesnym okresie życia ma niekorzystny wpływ na dojrzewający mózg i wiąże się z wysokim ryzykiem rozwoju niepełnosprawności intelektualnej i zaburzeń autystycznych. Dodatkowym problemem jest częsta lekooporność pacjentów z padaczką tego typu.

Już podczas rutynowego badania ultrasonograficznego u płodu ze stwardnieniem guzowatym można dostrzec guzy w sercu. Umożliwia to wczesną diagnozę choroby i objęcie dziecka specjalistyczną opieką. Dzięki temu opracowano metodę leczenia przeciwpadaczkowego przed napadami u dzieci z tym schorzeniem, co znacząco zmniejszyło ciężkość padaczki i ryzyko niepełnosprawności intelektualnej. Leczenie takie nie ma jednak wpływu na rozwój guzów w stwardnieniu guzowatym. W kolejnych miesiącach i latach u chorych guzy rosną w nerkach, wątrobie, siatkówce oka, czy na skórze.

W realizowanym badaniu zastosowane będzie nie tylko innowacyjne leczenie, ale także wykonane zostaną badania zmierzające do lepszego poznania mechanizmów rozwoju padaczki i nowotworów. Będzie to możliwe między innymi dzięki zastosowaniu nowatorskich rozwiązań bioinformatycznych, co ma szczególne znaczenie właśnie w badaniach nad chorobami rzadkimi. Dzieci uczestniczące w badaniu będą leczone od pierwszego miesiąca życia do ukończenia drugiego roku życia, czyli do zakończenia okresu najbardziej dynamicznego rozwoju mózgu.

Badanie wykonywane będzie we współpracy z Warszawskim Uniwersytetem Medycznym, Uniwersytetem Medycznym w Łodzi, Uniwersytetem Harvarda w US oraz analitykami i informatykami z firmy Transition Technologies.

Kontakt dla pacjentów zainteresowanych badaniem: Monika Szkop, mail: m.szkop@ipczd.pl, tel. do Sekretariatu Kliniki Neurologii i Epileptologii – 22-815-74-04.

Badanie w grupie pacjentów pediatrycznych na AZS od 2 roku życia

Atopowe zapalenie skóry (AZS) jest ciężką chorobą zapalną, dotyczącą głównie populacji pediatrycznej. Jest to choroba charakteryzująca się zmianami zapalnymi na skórze, w najcięższych przypadkach obejmują one nawet 80-90 proc. powierzchni, powodująca dodatkowo przesuszenie skóry oraz silny, uporczywy świąd.

Zmiany skórne są przyczyną wielu problemów pacjentów z AZS, między innymi ze względu na zaburzenia snu spowodowane świądem, niepokojem, zaburzeniami zachowania, stanami lękowowymi, a nawet stanami subdepresyjnymi. U części chorych rozwija się depresja, a nawet myśli samobójcze.

Ponadto około 30-40 proc. chorych na AZS ma współistnienie innych chorób z kręgu atopii, takich jak nietolerancje czy alergie pokarmowe, alergiczny nieżyt nosa lub astmę. AZS jest chorobą o bardzo złożonej i wciąż nie do końca poznanej patogenezie, biorą w jego rozwoju udział czynniki genetyczne, immunologiczne oraz środowiskowe.

Mimo wciąż prowadzonych badań nie ma obecnie satysfakcjonujących metod terapeutycznych szczególnie dla populacji pediatrycznej, których skuteczność i bezpieczeństwo potwierdzone byłyby badaniami klinicznymi. Istnieje obecnie jedyny zarejestrowany dla populacji lek – dupilumab – lek biologiczny, który EMA dopuściła do stosowania w Europie dla chorych z umiarkowaną i ciężką postacią AZS od 6 r.ż. W Polsce lek ten nie jest na razie objęty refundacją, ponadto nie zabezpiecza młodszych dzieci.

- Nasz projekt zakłada przeprowadzenie po raz pierwszy na świecie badania klinicznego w grupie pacjentów pediatrycznych na AZS od 2 roku życia, mającego na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności terapii cyklosporyną i metotreksatem. Przeprowadzone szeroko badania i konsultacje przyczynią się do lepszego zrozumienia istoty choroby i umożliwią klinicystom prowadzenie bezpiecznej i skutecznej terapii w oparciu o uzyskanie obiektywnych wyników badania – podkreśla koordynator projektu prof. dr hab. n.med. Joanna Narbutt.

Kontakt dla pacjentów zainteresowanych badaniem: prof. dr hab. n.med. Joanna Narbutt email: joanna.narbutt@umed.lodz.pl

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum