3 stycznia 2022: posiedzenie Rady Przejrzystości. Co w planie?

Autor: oprac. LJ • Źródło: AOTMiT03 stycznia 2022 10:01

Eksperci Rady Przejrzystości ocenią m.in. preparaty stosowane w deficycie VLCAD. To rzadkie schorzenie genetyczne, którego objawy mogą pojawiać się we wczesnym okresie niemowlęcym, w późnym okresie niemowlęcym lub dzieciństwie.

3 stycznia 2022: posiedzenie Rady Przejrzystości. Co w planie?
Będzie ocena preparatów stosowanych w deficycie dehydrogenazy bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCAD). Objawy mogą pojawiać się we wczesnym okresie niemowlęcym (fot. SchutterStock)
  • Pierwsze w tym roku posiedzenie Rady Przejrzystości odbędzie się 3 stycznia 2022 roku
  • Eksperci ocenią preparaty w raku piersi, gruźlicy wielolekoopornej oraz deficycie dehydrogenazy bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCAD)
  • Szacuje się, iż częstość występowania deficytu VLCAD wynosi ok.1/40 000 do 1/110 000 żywych urodzeń

Serie popularnego leku na przeziębienie wycofane z obrotu

Zwolnienie lekarskie. Jak sprawdzić, co lekarz wpisał na L4 i do kiedy jest ważne?

Porządek obrad członków Rady Przejrzystości AOTMiT 3 stycznia 2022 roku obejmuje:

  • przygotowanie stanowiska w sprawie oceny leku Talzenna (talazoparibum) w ramach programu lekowego ,,Leczenie chorych na raka piersi (ICD-10 C50)”.
  • przygotowanie stanowiska w sprawie zasadności zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej "Analiza ekspresji genu lub kilku genów (w tym genów fuzyjnych) przy użyciu metody Real-Time PCR – ilościowa reakcja łańcuchowa polimerazy w czasie rzeczywistym" jako świadczenia gwarantowanego.

Ponadto eksperci ocenią zasadność wydawania zgody na refundację:

  • produktu leczniczego Trecator (ethionamid) oraz Ethide (ethionamid) we wskazaniach: gruźlica płuc wielolekooporna; mykobakterioza płuc,
  • środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego Complete Amino Acid Mix we wskazaniu: deficyt dehydrogenazy bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCAD),
  • środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego DocOmega we wskazaniu: deficyt translokazy karnitynoacylokarnitynowej (CACT) oraz deficyt dehydrogenazy bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCAD),
  • środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego Paediatric Seravit we wskazaniu: deficyt dehydrogenazy bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCAD).

Zmiany w 28 ustawach. Potężna nowelizacja przepisów m.in. o refundacji leków i Funduszu Medycznym

Lek w monoterapii raka piersi

Produkt leczniczy Talzenna jest zarejestrowany do stosowania w monoterapii w leczeniu dorosłych pacjentów z mutacjami germinalnymi w genach BRCA1/2, u których występuje HER2-ujemny (bez obecności receptora ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu typu 2) miejscowo zaawansowany lub z przerzutami rak piersi.

Pacjenci powinni być uprzednio poddani chemioterapii neoadjuwantowej/ adjuwantowej, lub z powodu miejscowo zaawansowanego/przerzutowego raka piersi, opartej na antracyklinach i (lub) taksanach, chyba że nie kwalifikowali się do takiego leczenia.

Pacjenci z (HR)-dodatnim (z obecnością receptora hormonalnego) rakiem piersi powinni być uprzednio poddani hormonoterapii, chyba że nie kwalifikowali się do niej.

Trecator i Ethide to leki zawierające substancję czynną etionamid. Wykazują działanie bakteriobójcze i bakteriostatyczne, dlatego wykorzystywane są w terapii skojarzonej w leczeniu wielolekoopornej gruźlicy płuc oraz mykobakteriozy płuc.

Narodowa Strategia Onkologiczna 2022. Mowa m.in. o populacyjnych szczepieniach na HPV

VLCAD - rzadkie schorzenie genetyczne

Oceniane też będą środki spożywcze specjalnego przeznaczenia żywieniowego: Complete Amino Acid Mix, DocOmega i Paediatric Seravit do stosowania w deficycie dehydrogenazy bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCAD).

Deficyt dehydrogenazy acylo-CoA kwasów tłuszczowych o bardzo długim łańcuchu (ang. very long chain fatty acyl-CoA dehydrogenase deficiency – VLCAD) należy do grupy zaburzeń zużytkowania wolnych kwasów tłuszczowych spowodowanych upośledzeniem ich utleniania wewnątrzmitochondrialnego (zaburzenia β-oksydacji kwasów tłuszczowych).

To schorzenie genetyczne, spowodowane mutacją w genie ACADVL (17p13.1), która prowadzi do zaburzenia funkcji mitochondrialnej beta oksydacji długołańcuchowych kwasów tłuszczowych.

Objawy mogą pojawiać się we wczesnym okresie niemowlęcym, w późnym okresie niemowlęcym lub dzieciństwie. U pacjentów mogą wystąpić: hipoglikemia hipoketotyczna, dysfunkcja wątroby, kardiomiopatia, dysfunkcja wątroby bez kardiomiopatii. Objawy zaburzenia β-oksydacji kwasów tłuszczowych ujawniają się w okresach zwiększonego katabolizmu (infekcja, gorączka, stres) oraz niedostatecznego dopływu energii (wymioty, wysiłek fizyczny, nagła operacja).

Szacuje się, iż częstość występowania deficytu VLCAD wynosi ok.1/40 000 do 1/110 000 żywych urodzeń. Na stronie internetowej orpha.net zamieszczono informację, iż na świecie zostało zaraportowanych 400 przypadków deficytu VLCAD (nie podano okresu, w jakim zbierano powyższe dane).

Postępowanie polega na zapobieganiu hipoglikemii poprzez unikanie przedłużającego się okresu głodu. Obejmuje ono zapewnienie przekąsek węglowodanowych przed snem i intensywne leczenie związanych z infekcjami stanów zmniejszonego przyjmowania pożywienia. Wymagane jest ograniczenie długołańcuchowych kwasów tłuszczowych w diecie.

Farmaceuci w aptekach są bezbronni wobec agresywnych "pacjentów". Jak ich chronić?

 

 

 

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum