Zmodyfikowali genomy komórek macierzystych wewnątrz organizmu

Autor: PAP/Rynek Zdrowia • • 05 czerwca 2019 15:32

Naukowcy z Harvardu zdołali zmodyfikować genomy komórek macierzystych wewnątrz różnych tkanek. Wskazują, że to przełom w badaniach biologicznych i medycznych.

Zmodyfikowali genomy komórek macierzystych wewnątrz organizmu
W ocenie naukowców to przełom w badaniach Fot. PTWP

Autorzy eksperymentu opisanego na łamach pisma "Cell Reports" pokazali, że biochemiczną maszynerię zmieniającą genom można dostarczyć do macierzystych komórek w miejscu, w którym żyją.

- Jeśli chcemy zmienić genom, aby naprawić mutację powodującą chorobę, należy zmodyfikować odpowiednie komórki macierzyste. Bez tego, niezależnie od zmian wprowadzonych do innych komórek, zostaną one szybko zastąpione przez chore komórki (powstające z macierzystych - PAP). Naprawa komórek macierzystych spowoduje natomiast, że będą one produkować zdrowe komórki, które w końcu zastąpią chore - wyjaśnia kierująca pracami prof. Amy Wagers.

Do tej pory, aby genetycznie zmienić komórki macierzyste, konieczne było ich wydobycie z organizmu i po zmianie w laboratorium, wprowadzenie ich ponownie we właściwe miejsce.

Tymczasem, jak wyjaśniają badacze, każda komórka macierzysta żyje w specyficznej dla niej niszy, np. w szpiku. Może być zatem trudno do komórek dotrzeć, wprowadzić je z powrotem do organizmu, a dodatkowo sama operacja może je uszkodzić. Dlatego badaczom jako środek transportu molekularnej maszynerii zmieniającej geny posłużył wirus, który zakaża ludzkie i mysie komórki, ale nie wywołuje żadnej choroby.

Naukowcy celowali w komórki macierzyste skóry, krwi i mięśni myszy. Udało im się zmodyfikować aż 60 proc. komórek mięśni, 27 proc. - skóry i 38 proc. - szpiku. To świetny wynik - tłumaczą badacze i wyjaśniają, że czasami wystarczy nawet jedna zdrowa komórka macierzysta krwi, aby usunąć chorobę.

To przełom w pracy z komórkami macierzystymi, który ułatwi ich badanie i może z czasem zaowocować nowymi terapiami. - W naszym projekcie pokazaliśmy, że możemy permanentnie modyfikować genom komórek macierzystych, a zatem także ich potomstwa, wewnątrz normalnej, anatomicznej niszy - wyjaśnia współautor eksperymentu dr Sharif Tabebordbar.

- Istnieje ogromny potencjał dla rozwoju tego podejścia i opracowania skuteczniejszych terapii dla różnych chorób genetycznych. Dotyczy to np. różnego typu dystrofii mięśniowych, w których podstawowe znaczenie ma regeneracja tkanki - dodaje badacz.

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum